Canadá aprueba terapia experimental de ELA

ARRIBA: ISTOCK.COM, Dr_Microbe

Health Canada ha aprobado una terapia experimental para tratar a personas con esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como enfermedad de Lou Gehrigs, bajo un programa de aprobación acelerada para medicamentos que se muestran prometedores pero carecen de datos que demuestren su eficacia, informa The New York Times. La aprobación condicional requiere que el desarrollador de tratamientos, Amylyx Pharmaceuticals, brinde más evidencia de que el tratamiento funciona, pero estará disponible en tan solo seis semanas para los pagadores privados y posiblemente dentro de varios meses para quienes lo busquen en el sistema de salud pública de Canadá.  

El tratamiento, AMX0035 (comercializado como Albrioza), está compuesto por dos fármacos, ácido estauroursodesoxicólico y fenilbutirato de sodio, que protegen las células nerviosas bloqueando las señales de estrés dentro de las mitocondrias y los orgánulos sintetizadores de proteínas llamados retículos endoplásmicos, según ALS News Today.

El Times informa que, hasta la fecha, la eficacia de los tratamientos se ha medido en un ensayo clínico de Fase 2 con 137 participantes, así como un estudio de extensión de etiqueta abierta, que siguió a 90 personas del ensayo original, incluidas 34 personas del grupo de placebo que comenzaron a tomar la combinación de medicamentos después de que finalizó el estudio de fase 2. Las personas que habían estado tomando la terapia por más tiempo pospusieron los resultados de la enfermedad grave, incluida la hospitalización, la necesidad de asistencia para respirar o la muerte durante una mediana de 6,5 meses en comparación con los del grupo de placebo. Además, el Times informa que las personas que recibieron el tratamiento mostraron una progresión más lenta de la enfermedad cuando las pérdidas funcionales, como caminar, hablar y tragar, se evaluaron en una escala de 48 puntos de uso común; específicamente, las personas que tomaron los medicamentos mostraron una disminución de 2,3 puntos menos en la función en comparación con el grupo de placebo.

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Sin embargo, el La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y su comité asesor independiente no están convencidos de que los datos muestren un beneficio lo suficientemente fuerte como para justificar la aprobación del tratamiento. Si bien la FDA tiene un proceso de aprobación acelerado similar al de Health Canadas, el Times informa que la agencia de EE. UU. descubrió en marzo que la evidencia disponible no demuestra que la terapia retrase la progresión de la enfermedad o ayude a las personas con ELA. vivir más tiempo. Si bien el comité asesor votó seis contra cuatro en contra de aprobar el tratamiento, la propia agencia aún no ha emitido una determinación final, sino que ha extendido su fecha límite para hacerlo hasta el 29 de septiembre mientras revisa datos adicionales, según el Times.

G. Caleb Alexander, un epidemiólogo de la Escuela de Salud Pública Bloomberg de Johns Hopkins que forma parte del comité asesor y que votó en contra de aprobar Albrioza, le dice al Times que la FDA debe esperar para aprobar la terapia hasta que los resultados de una El ensayo de fase 3 más grande estará disponible, que no será hasta 2024. Pero agrega que la aprobación de medicamentos en Canadá solo podría aumentar aún más la presión que enfrenta la FDA para dictaminar favorablemente y aprobar el producto.

Calaneet Balas , el presidente y director ejecutivo de la Asociación ALS, le dice al Times, Esperamos que los estadounidenses que viven con ALS intenten acceder a Albrioza en Canadá, tal como hemos escuchado informes de personas que intentan comprar los ingredientes. en Amazon.

Además de los grupos de defensa de los pacientes, como la Asociación ALS, que presionan por la aprobación de medicamentos en los EE. UU., 38 médicos que tratan a personas con ALS emitieron una carta el mes pasado pidiendo a la FDA que lo apruebe rápidamente. . La carta argumentaba que las personas con ELA se beneficiarían significativamente de tomar la combinación de medicamentos, incluso si los resultados del ensayo parecen incrementales para algunos. Puede significar la diferencia entre subir las escaleras o estar restringido a un piso de su casa. Puede significar poder alimentarse solo en lugar de necesitar ayuda para cortar la comida. Esto significa más tiempo para nuestros pacientes con las personas que aman, escriben los médicos.