Células T editadas con CRISPR usadas en pacientes con cáncer por primera vez en EE. UU.
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La investigación preliminar sugiere que usar CRISPR para tratar el cáncer es seguro humanos y podría convertirse en un método terapéutico factible en el futuro, aunque aún se desconoce su eficacia. Los resultados de un ensayo clínico en curso, dirigido por el hematólogo Edward Stadtmauer de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, se presentarán en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología en diciembre. El resumen de la presentación se publicó en línea ayer (5 de noviembre).
Ver CRISPR avanza hacia la clínica
El equipo de Stadtmauers obtuvo células T de tres pacientes con cáncer, dos con mieloma múltiple y uno con sarcoma a través de un análisis de sangre. dibujar y modificar genéticamente el ADN de las células usando CRISPR. Insertaron un gen de un virus en las células inmunitarias que hace que las células se dirijan a la proteína NY-ESO-1, que se encuentra en las células cancerosas, y desactivaron tres genes dentro de las células que podrían interferir con su capacidad para combatir el cáncer. Dos de las ediciones de genes inactivan TCR y TCR, lo que hace que se eliminen los receptores de células T. Sin los receptores, las células pueden unirse más fácilmente a las células cancerosas. La tercera edición desactiva PDCD1, un gen que puede matar las células T.
Luego, los investigadores infundieron las células nuevamente a los pacientes, quienes desde entonces no han tenido efectos adversos significativos después de seis meses. , según NPR. Todavía se están realizando investigaciones para determinar si las células T alteradas tienen algún efecto sobre los cánceres, según The New York Times.
Este ensayo se centra principalmente en tres preguntas: ¿Podemos editar las células T de esta manera específica? ¿Son funcionales las células T resultantes? ¿Y estas células son seguras para infundir en un paciente? Estos primeros datos sugieren que la respuesta a las tres preguntas puede ser sí, dice Stadtmauer en un comunicado de prensa. El equipo planea realizar un ensayo clínico con 18 pacientes en el futuro.
Estoy muy emocionada con esto, Jennifer Doudna, bioquímica de la Universidad de California, Berkeley, que ayudó a desarrollar técnicas CRISPR y fue no participó en el estudio, le dice a NPR. Es un paso importante en el camino hacia el uso de la edición del genoma CRISPR-Cas en pacientes y muestra el potencial de esta tecnología para ser una terapia segura y eficaz.
Emily Makowski es pasante en El científico. Envíele un correo electrónico a emakowski@the-scientist.com.
Corrección (6 de noviembre): una versión anterior de este artículo afirmaba incorrectamente que este ensayo marca la primera vez que se edita con CRISPR Las células T se han utilizado en pacientes con cáncer. En febrero de 2018, NPR informó que investigadores chinos usaron CRISPR para editar células T con el fin de tratar el cáncer. El Científico lamenta el error.