Clínica de terapia con células madre de la Universidad de Northwestern cierra abruptamente
ARRIBA: FLICKR, STEVE RHODES
Un programa pionero de ensayos clínicos con células madre en los EE. UU. está cerrando, un movimiento sorpresa para lo que había aparecido ser un esfuerzo exitoso en la prueba de trasplantes de células madre hematopoyéticas (HSCT) para enfermedades autoinmunes y otras. El programa de inmunoterapia y enfermedades autoinmunes de Northwestern Medicines, con sede en el Northwestern Memorial Hospital en el centro de Chicago, ya no aceptará nuevos pacientes para ensayos clínicos, confirmó un portavoz de Northwestern Memorial HealthCare esta semana (5 de septiembre).
El centro se especializa en la realización de trasplantes de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés), mediante el cual las células madre se infunden por vía intravenosa en un paciente cuya médula ósea o sistema inmunitario es defectuoso debido a una enfermedad. Las células madre se obtienen de la médula ósea o sangre periférica del propio paciente o de otra persona. Los pacientes generalmente son tratados allí como parte de estudios clínicos que prueban el uso de HSCT para enfermedades autoinmunes, como la esclerosis múltiple (EM) y el lupus eritematoso sistémico, pero a veces también fuera de los ensayos como parte de un programa aprobado por la FDA conocido como acceso ampliado. , según Science.
La razón del cierre del centro es que su jefe, Richard Burt, se tomará un año sabático de investigación para enseñar el protocolo HSCT que ha desarrollado a otras clínicas de todo el mundo. UU. y escribiendo un libro solicitado por una editorial de libros de texto, le dice a The Scientist.
Algunos en el campo se preguntan por qué el programa no puede continuar sin él. Si su programa tiene tanto éxito, [por qué] debería detenerse repentinamente si él no está allí es un poco extraño, comenta Mark Freedman, un neurólogo que dirige una división de investigación centrada en la esclerosis múltiple en el Hospital de Ottawa. Burt y Northwestern no dijeron por qué el programa no podía continuar sin él.
La noticia del cierre, que apareció por primera vez en un grupo de Facebook para pacientes con enfermedades autoinmunes en tratamiento con HSCT, sigue a los prometedores resultados de un ensayo de esclerosis múltiple informado por Burt y sus colegas en enero. El estudio, uno de los pocos en todo el mundo que han investigado el HSCT para la esclerosis múltiple, sugirió que el HSCT demostró ser un tratamiento más efectivo que los medicamentos convencionales en la mayoría de los pacientes que habían sufrido recaídas de la enfermedad después de una primera línea de tratamiento estándar.
A principios de este mes, la actriz Selma Blair informó en Instagram que puede caminar mucho mejor después de haberse sometido al tratamiento HSCT para la esclerosis múltiple en la clínica, pero aún se está recuperando de la quimioterapia, que se usa para agotar el sistema inmunológico del cuerpo antes de recibir el tallo. células.
El trabajo de Burt generó cierta preocupación en el pasado debido a una carta que recibió en noviembre de 2016 de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA), que contenía una lista de violaciones en la realización de estudios clínicos en Northwestern, incluido el hecho de no informar a la FDA de manera oportuna sobre las muertes de los pacientes y los eventos adversos experimentados por los pacientes.
Burt enfatiza que el cierre de su clínica no está relacionado con o cuestiones citadas en la carta de la FDA. En diciembre de 2016, la FDA envió una carta de seguimiento diciendo que nuestra respuesta fue satisfactoria y que no hubo más acciones ni preguntas. La FDA no encontró muertes relacionadas con el tratamiento en ninguno de los estudios, le escribe a The Scientist en un correo electrónico.
Durante su próximo año sabático de investigación, planea trabajar con universidades y clínicas de todo el país para hacer que el protocolo HSCT que ha desarrollado esté más disponible. Esto está en mi evaluación. . . la mejor manera de ayudar al mundo y a la humanidad, y ayudar a los pacientes a hacer que esto avance, para obtener el tratamiento más ampliamente en todo el mundo, dice.
Paul Knoepfler, biólogo de células madre de la Universidad de California, Davis, ha planteado preguntas sobre algunas prácticas en la clínica Burts en su blog, donde es conocido por hacer sonar la alarma sobre tratamientos con células madre no probados. Algunos pacientes han dicho en Internet que deben pagar hasta $ 150,000 para participar en el ensayo de células madre de EM de Northwestern o en la administración experimental paralela de células madre experimentales fuera del estudio, escribió Knoepfler en 2017.
Aunque pedir a los pacientes que contribuyan financieramente al costo de los ensayos clínicos no iría en contra de las políticas de la FDA, algunos consideran que la práctica es controvertida porque puede excluir a los pacientes que no pueden permitirse el lujo de participar, explica Knoepfler.
El seguro generalmente paga el tratamiento, a veces lo paga un paciente, dice Burt en un correo electrónico. Esta práctica fue una decisión tomada por los Institutos Nacionales de Salud, donde recibió una importante subvención hace años para desarrollar HSCT para enfermedades autoinmunes. La subvención especificó que los pacientes o su seguro deben pagar el tratamiento. . . . Esto es típico de todos los centros universitarios de Estados Unidos que han realizado HSCT para enfermedades autoinmunes o cáncer, agrega.
Según un informe de Riverside-Brookfield Landmark, un periódico local de Illinois , una compañía de seguros negó recientemente la cobertura del tratamiento HSCT en la clínica fuera de un estudio clínico a un paciente con esclerosis múltiple, porque se considera experimental. Los miembros de la familia terminaron tomando una segunda hipoteca sobre su casa para financiar el procedimiento, según el artículo.
Algunos investigadores en el campo han cuestionado los métodos HSCT que Burt usó en el ensayo de esclerosis múltiple. Un aspecto del estudio que sorprendió a Freedman en particular fue la elección de los participantes. La mayoría de los inscritos habían recaído después de haber pasado por tratamientos de primera línea bastante leves para la EM, como los interferones. Freedman no consideraría estos casos lo suficientemente agresivos como para justificar un tratamiento de alto riesgo como un trasplante de células madre, donde pueden ocurrir complicaciones fatales durante el procedimiento, explica. Esta es una [terapia] agresiva, por lo que debe administrarse a pacientes que se considera que tienen una enfermedad agresiva, explica Freedman, quien junto con colegas realizó un ensayo en 2016 para investigar el uso de HSCT en la esclerosis múltiple agresiva.
Además, la dosis de quimioterapia que usa Burt es lo que consideraríamos inadecuado para eliminar por completo del cuerpo las células que causan la enfermedad. Está recibiendo quimioterapia ligera, dice Freedman. Burt, sin embargo, considera que su tratamiento es menos agresivo y potencialmente menos tóxico que los utilizados en otros centros, escribe en un correo electrónico. Muchas universidades usan mis protocolos, agrega.
Los ensayos que investigan el uso de HSCT dirigido por Burt para la enfermedad de Devics y el lupus eritematoso sistémico finalizaron en diciembre pasado, aproximadamente un año antes de la fecha estimada de finalización publicada en ClinicalTrials .gov. Un portavoz de Northwestern Memorial HealthCare no aclaró si esto se debe al cierre de los programas.
Todos los pacientes actualmente inscritos continuarán su tratamiento en el centro, explica Christopher King, director de relaciones con los medios y comunicaciones de Northwestern Memorial. HealthCare, en un comunicado enviado a The Scientist. Northwestern Medicine agradece los logros pioneros del Dr. Burt en este campo y la atención que ha brindado a sus pacientes.
Katarina Zimmer es una Periodista independiente residente en Nueva York. Encuéntrala en Twitter @katarinazimmer.