Corrección rápida de alteraciones genéticas heredadas
Células madre corregidas. Crédito: Sami Jalil
Investigadores de la Universidad de Helsinki y el Hospital Universitario de Helsinki han desarrollado un método para corregir con precisión y rapidez las alteraciones genéticas en células de pacientes cultivadas.
El método produce células madre pluripotentes autólogas corregidas genéticamente a partir de una biopsia de piel de 23 mm de pacientes con diferentes enfermedades genéticas. Las células madre corregidas son esenciales en la investigación y el desarrollo de nuevas terapias para las enfermedades en cuestión.
Los científicos basaron el nuevo método en investigaciones previas innovadoras en los campos de las células madre y la edición de genes, que incluyen dos técnicas galardonadas con premios Nobel. La primera técnica es la invención de células madre pluripotentes inducidas, iPSCs de células diferenciadas, que ganó el Nobel en 2012. La otra técnica es la innovación de «tijeras de genes» CRISPR-Cas9, que obtuvo el premio en 2020. El nuevo método combina estos técnicas para corregir alteraciones genéticas que causan enfermedades hereditarias y al mismo tiempo crear nuevas células madre completamente funcionales.
Nuevas posibilidades terapéuticas para enfermedades hereditarias
El objetivo a largo plazo de los investigadores es producir células autólogas con propiedades terapéuticas. El uso de las propias células corregidas del paciente podría ayudar a evitar los desafíos inmunológicos que dificultan el trasplante de órganos y tejidos de un donante. El nuevo método fue desarrollado por un argentino Ph.D. estudiante Sami Jalil en el Biomedicum Helsinki Stem Cell Center y se publica en Stem Cell Reports, la revista de la Sociedad Internacional de Investigación de Células Madre.
Hay más de 6000 enfermedades hereditarias conocidas, que son causada por diferentes alteraciones genéticas. Algunos de ellos se tratan actualmente con un trasplante de células u órganos de un donante sano, si está disponible.
«Nuestro nuevo sistema es mucho más rápido y más preciso que los métodos anteriores para corregir los errores de ADN, y la velocidad lo hace más fácil y disminuye también el riesgo de cambios no deseados», dice el profesor adjunto Kirmo Wartiovaara, que ha supervisado el trabajo.
«En perfectas condiciones, hemos alcanzado hasta el 100 por ciento de eficacia, aunque hay que recuerda que la corrección de células cultivadas aún está lejos de las aplicaciones terapéuticas comprobadas. Pero es un comienzo muy positivo”, agrega Wartiovaara.
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Las células endoteliales corneales derivadas de células madre representan una posible alternativa al tejido de donante en cirugías de trasplante Más información: Sami Jalil et al, Edición y reprogramación simultánea de base de alta eficiencia de fibroblastos de pacientes, Stem Cell Reports (2021). DOI: 10.1016/j.stemcr.2021.10.017 Información de la revista: Stem Cell Reports
Proporcionado por la Universidad de Helsinki Cita: Corrección rápida de alteraciones genéticas heredadas (2021, 30 de noviembre) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-11-rapidly-inherited-gene.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.