Dentro del tira y afloja táctico sobre el controvertido medicamento contra el Alzheimer
Crédito: Pixabay/Pete Linforth.
La industria farmacéutica, los defensores de los pacientes y los republicanos del Congreso han atacado la decisión de los funcionarios federales de rechazar la cobertura de rutina de Medicare para un polémico medicamento contra el Alzheimer. Han ido tan lejos como para acusarlos de racismo tácito, discriminación por edad y discriminación contra los discapacitados e insinuaron una demanda por la decisión de pagar solo a los pacientes que toman el medicamento en un ensayo clínico.
El fármaco, Aduhelm, con un precio de referencia de 28 200 dólares al año, ha tenido pocos interesados en el mundo médico. Los médicos del cerebro desconfían de administrar el fármaco intravenoso porque parece peligroso y en gran medida ineficaz. Muchos de los hospitales más prestigiosos del país, como la Clínica Cleveland, el Hospital Johns Hopkins y el General de Massachusetts en Boston, se han negado a ofrecerlo a los pacientes.
Mientras los grupos que representan a la industria farmacéutica y los pacientes presionan para deshacer la decisión de Medicare, los críticos de la industria aplaudo a los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid por poner obstáculos en el camino de un medicamento que, en primer lugar, creen que la FDA nunca debería haber aprobado.
Para la industria, la campaña tiene un objetivo existencial más amplio: evitar que CMS utilice sus decisiones de pago para mantener fuera del mercado los medicamentos aprobados por la FDA. En los últimos años, los programas de la FDA para acelerar la aprobación de nuevos medicamentos han dado lugar a una ola de entradas con pruebas científicamente sólidas a menudo mínimas para demostrar que funcionan, dicen los críticos.
El propio panel de expertos de la FDA recomendó no aprobar Aduhelm para esa razón. En junio pasado, la agencia lo aprobó de todos modos.
CMS luego anunció que Medicare pagaría solo cuando el medicamento se usara en ensayos clínicos adicionales para evaluar su verdadero beneficio. Ese anuncio del 11 de enero generó más de 9.000 comentarios en el sitio web de la agencia, un tsunami en comparación con la mayoría de las decisiones de aprobación. Los comentarios se dividen aproximadamente entre pros y contras, y muchos parecen estar organizados por grupos del lado pro del debate (como la Asociación de Alzheimer) o los que se oponen (como la organización sin fines de lucro More Perfect Union). La agencia podría cambiar o incluso revertir su decisión, aunque los expertos creen que esto último es poco probable.
«Si la FDA estuviera haciendo su trabajo, CMS no habría tenido que intervenir. Pero bien por CMS, están ayudando a proteger al público de las drogas cuyos daños superan los beneficios», dijo la Dra. Adriane Fugh-Berman, profesora de farmacología de la Universidad de Georgetown que dirige PharmedOut, un grupo que publicita lo que considera malas prácticas de la industria.
Aduhelm es la primera aprobación de la FDA para una clase de anticuerpos fabricados en laboratorio diseñados para eliminar las llamadas placas amiloides, que se acumulan gradualmente en el cerebro de las personas con la enfermedad de Alzheimer.
En ensayos clínicos, Aduhelm disolvió bien las placas, pero su impacto en el funcionamiento de los pacientes en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer fue tan escaso que un panel de expertos votó 10-0 (un panelista número 11 no estaba seguro) en noviembre de 2020 para recomendar a la FDA que lo rechazara. La ciencia no está clara acerca de si la presencia de tales placas, un llamado marcador sustituto, se correlaciona con el funcionamiento mental de los pacientes.
Como tal, la FDA otorgó una «aprobación provisional» a Biogen, el fabricante de Aduhelm, permitiéndole nueve años para proporcionar evidencia de que el fármaco retrasa la progresión de la enfermedad de Alzheimer. En ese período, Biogen ganaría mucho más dinero que si la solicitud hubiera sido rechazada. Incluso bajo la decisión de CMS, obtendría los pagos de Medicare de cualquier cosa que se use en los ensayos clínicos, que necesitarían incluir a miles de participantes para evaluar el rendimiento del medicamento.
Las compañías farmacéuticas y los inversionistas farmacéuticos han respondido a CMS’ fallando con especial alarma porque han pasado décadas mejorando sus relaciones con la FDA, solo para que CMS aparentemente se desentienda al ejercer su propio poder sobre un medicamento costoso.
«Las compañías farmacéuticas están preocupadas de que esto podría ser un precedente para otras drogas. Y debería serlo», dijo Fugh-Berman. «No se trata solo de dinero; se trata de proteger al público».
Esta «aprobación acelerada» empleada por Aduhelm comenzó en 1992 y tiene como objetivo hacer llegar al público nuevas clases prometedoras de medicamentos con mayor rapidez. . Se supone que las compañías cuyos medicamentos pasan por el proceso (más de 250 medicamentos o vacunas han sido aprobados hasta ahora) reunirán rápidamente evidencia de que los productos probablemente mejoren la salud una vez que estén en el mercado. Pero tales estudios de seguimiento a menudo se retrasan o nunca se realizan. Por ejemplo, los fabricantes del fármaco eteplirsen para la distrofia muscular de Duchenne, aprobado en 2016, no comenzaron a reclutar pacientes para un ensayo posterior a la comercialización hasta 2020 y no esperan resultados hasta 2026.
Biogen dijo originalmente obtendría resultados confirmatorios para Aduhelm dentro de los siete años posteriores a la aprobación. En respuesta a la decisión de Medicare, prometió recortar eso a cuatro años. La compañía también insinuó que podría demandar a la agencia y calificó su decisión de «arbitraria y caprichosa».
Mientras tanto, los pacientes ansiosos por tener acceso al medicamento están furiosos por la decisión de cobertura. Jim Taylor, un neoyorquino cuya esposa, Geri, dice que mejoró con Aduhelm durante un ensayo clínico, dijo que Medicare había tomado una «decisión inconcebible» que pone a los pacientes de Alzheimer «en una montaña rusa oscura».
Muchos los grupos de pacientes están organizados o al menos financiados y alimentados por los fabricantes de medicamentos, lo que proporciona historias comprensivas que respaldan los intereses comerciales de un fabricante. Los grupos de defensa también reciben grandes donaciones de los fabricantes de ciertos medicamentos. Un informe de 2020 de UsAgainstAlzheimer muestra al menos $ 900,000 en donaciones de productores de anticuerpos monoclonales. Los principales donantes corporativos de la Asociación de Alzheimer, Biogen, Lilly, Eisai y Genentechall, tienen candidatos a anticuerpos monoclonales y han proporcionado al grupo 1,6 millones de dólares en el año fiscal 2021.
Estas donaciones son una pequeña parte de la financiación del grupo, dijo su director de política, Robert Egge, le dijo a KHN, y cualquier alineación de su posición con la industria es «coincidencia, debido a lo que nosotros y nuestros electores creemos que es correcto».
Los Taylor aparecieron en un evento de noticias en línea con activistas de UsAgainstAlzheimer’s y el Foro Nacional de Calidad de las Minorías, un grupo centrado en las inequidades en la salud, quien argumentó que la decisión discriminaba a los pacientes negros e hispanos, que tienen más probabilidades de sufrir la enfermedad de Alzheimer y menos probabilidades de participar en ensayos clínicos. De hecho, CMS exigió que la evidencia de Aduhelm se recopilara más extensamente de pacientes de minorías. Los dos ensayos principales del medicamento de Biogen incluyeron solo a 19 pacientes negros de un total de 3285.
Grupos que representan a personas con síndrome de Down escribieron más de 1000 cartas a CMS porque su decisión requiere que los ensayos confirmatorios excluyan a las personas que tienen condiciones neurológicas adicionales. La representante Cathy McMorris Rodgers, una de las principales receptoras de efectivo de la industria farmacéutica y la principal republicana en el Comité de Comercio y Energía de la Cámara de Representantes con una influencia significativa en temas farmacéuticos, dijo en una audiencia la semana pasada que era «extremadamente preocupante e inaceptable» que los pacientes con síndrome de Down ser inelegible.
Pero ni Biogen ni ninguna otra compañía farmacéutica ha reclutado pacientes con síndrome de Down para un ensayo importante de un tratamiento con anticuerpos monoclonales. AC Immune, una compañía suiza, realizó un estudio de seguridad el año pasado en 16 personas con síndrome de Down.
No es sorprendente que los grupos que representan a quienes padecen la enfermedad de Alzheimer hayan depositado grandes esperanzas en los medicamentos de anticuerpos monoclonales, que parecían un rayo en la oscuridad para los aproximadamente 2 millones de estadounidenses con síntomas tempranos de Alzheimer.
Cuando se le preguntó por qué su grupo está tan entusiasmado con un producto en el que la profesión médica muestra tan poca confianza, Egge dijo que el medicamento parece tener algunos beneficios y que sus riesgos, especialmente para los pacientes que carecen de otros medios para retrasar una enfermedad miserable y mortal, pueden ser exagerados. Reconoció que el 40 % de los pacientes en el ensayo más grande de Aduhelm experimentó hinchazón o sangrado cerebral, pero la investigación de Biogen mostró que estos se resolvieron sin daño aparente en la mayoría de los casos.
Dicho esto, las lentas compras del medicamento generaron un modesto $ 1 millón en el último trimestre de 2021señal de que el mercado está respondiendo a sus deficiencias.
En respuesta a la mediocre respuesta, Biogen redujo a la mitad su precio inicial de $ 56,000 a $ 28,500. Si CMS hubiera otorgado la aprobación total, habría seguido «marketing, marketing, marketing», dijo el Dr. Joseph Ross, profesor de salud pública en la Universidad de Yale. Los hospitales que querían atraer negocios de pacientes para una infusión lucrativa (los pacientes que reciben el medicamento también requieren escáneres cerebrales y otras pruebas y monitoreo) podrían anunciar su disposición a administrar Aduhelm.
La decisión de CMS se basó en una política llamada cobertura con desarrollo de evidencia. Aunque el programa comenzó en 2005, Aduhelm es, con mucho, el producto más importante que CMS se ha negado a reembolsar sin más estudios.
La decisión de la agencia «es un poco poco elegante» porque frena la aprobación de la FDA, dijo el exdirector médico de CMS, el Dr. Sean Tunis, ahora consultor y miembro principal del Tufts Medical Center, pero «parece completamente justificable, ya que la evidencia del beneficio es bastante débil y la evidencia del daño es bastante fuerte».
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2022 Kaiser Health News.
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Cita: Dentro del tira y afloja táctico sobre el controvertido medicamento contra el Alzheimer (2022, 17 de febrero) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2022-02-tactical -war-controversial-alzheimer-drug.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.