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A medida que crece el gasto en medicamentos contra el cáncer, también aumentan las dudas sobre la evidencia que respalda las aprobaciones y la eficacia de los medicamentos. Dos nuevos estudios dirigidos por el Harvard Pilgrim Health Care Institute examinan el uso y el gasto en nuevos medicamentos contra el cáncer, según la evidencia del beneficio clínico. Ambos estudios aparecen en la edición del 18 de octubre de JAMA Internal Medicine.
Se espera que las terapias para tratar el cáncer prolonguen la vida o mantengan la calidad de vida. Muchas nuevas terapias contra el cáncer llegan al mercado a través de la vía de aprobación acelerada, que permite que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) apruebe medicamentos para su comercialización utilizando criterios de valoración alternativos que son «razonablemente probables de predecir» el beneficio clínico (supervivencia general o calidad de vida). Los fabricantes deben demostrar el beneficio clínico esperado después de la aprobación y la entrada al mercado de estos medicamentos.
A pesar de las crecientes preocupaciones sobre la evidencia que respalda las aprobaciones de nuevos medicamentos contra el cáncer, los precios de lanzamiento en los EE. UU. han aumentado sustancialmente en los últimos años. Investigadores del Harvard Pilgrim Health Care Institute, en colaboración con colegas del Reino Unido, China y Canadá, realizaron dos estudios que examinaron el uso de nuevos medicamentos contra el cáncer y la cantidad de dinero gastado en ellos en relación con su evidencia de beneficio clínico.
Un estudio se centra en el uso y el gasto en medicamentos orales dirigidos contra el cáncer entre los residentes de EE. UU. con seguro médico patrocinado por el empleador entre 2011 y 2018. Los medicamentos dirigidos contra el cáncer interfieren con los mecanismos responsables del crecimiento, la progresión y propagación de cánceres. El segundo estudio estima el gasto de Medicare en 10 indicaciones de medicamentos contra el cáncer de aprobación acelerada reevaluadas por la FDA.
En el estudio de seguro de salud patrocinado por el empleador1, los autores del estudio usaron datos de reclamos no identificados de las aseguradoras para examinar las implicaciones de aceptación y costo de 44 nuevos medicamentos orales dirigidos contra el cáncer entre una muestra de 37,348 residentes de EE. UU. con seguro privado patrocinado por el empleador. Los investigadores encontraron que, aunque la mayoría de las personas recibieron medicamentos para los cuales existía evidencia de ensayos clínicos aleatorios, una proporción cada vez mayor de pacientes recibieron medicamentos sin un beneficio de supervivencia general documentado. La proporción de pacientes que reciben medicamentos sin un beneficio de supervivencia general documentado aumentó del 13 % en 2011 al 59 % en 2018, lo que representa el 52 % del gasto acumulado estimado de $3500 millones en 44 nuevos medicamentos orales dirigidos contra el cáncer para fines de 2018.
«El objetivo de cualquier intervención médica debe ser ayudar a los pacientes a vivir mejor por más tiempo. Nuestros hallazgos sugieren que los medicamentos contra el cáncer sin supervivencia general documentada o beneficios de calidad de vida se adoptan en el sistema de salud y representan un gasto sustancial», dice Key colaborador en ambos estudios Huseyin Naci, MHS, Ph.D., Profesor Asociado de Políticas de Salud en la Escuela de Economía y Ciencias Políticas de Londres (LSE).
En el estudio de Medicare2, los autores estimaron el gasto de Medicare en las 10 indicaciones de cáncer de aprobación acelerada con falta confirmada de beneficio de supervivencia general que fueron reevaluadas por la FDA. Los resultados del estudio muestran que las Partes B y D de Medicare gastaron acumulativamente al menos $569 millones entre 2017 y 2019 en las 10 indicaciones de cáncer luego de la aprobación acelerada. Aproximadamente $224 millones de este gasto fueron para indicaciones que luego fueron retiradas voluntariamente por los fabricantes o recomendadas por el Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos de la FDA para su retiro.
«A menos que se reforme la vía de aprobación acelerada, un gasto significativo en medicamentos sin un beneficio clínico comprobado probablemente continuará», dice Mahnum Shahzad, autor principal del estudio basado en Medicare y miembro investigador del Instituto de Atención de la Salud Pilgrim de Harvard.
«Nuestros hallazgos sugieren que la combinación de la regulación de medicamentos Las políticas de costos, precios y reembolso pueden contribuir a un probable despilfarro en el gasto en atención médica en los EE. UU.», dijo Anita Wagner, PharmD, MPH, DrPH, autora principal de ambos estudios y profesora asociada de medicina de la población en el Harvard Pilgrim Health Care Institute y la Harvard Medical School. . «Los enfoques de políticas deben considerar el contexto del sistema de salud en el que se cruzan las regulaciones de aprobación, las decisiones de fijación de precios y los mandatos de cobertura para los medicamentos contra el cáncer».
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Se sigue recomendando a los pacientes un tercio de los medicamentos contra el cáncer sin beneficio clínico comprobado. Más información: Uso real y gasto en nuevos medicamentos orales dirigidos contra el cáncer en los EE. 2011-2018, JAMA Internal Medicine, 2021.
1 Estudio de seguro de salud privado patrocinado por el empleador: uso y gasto en el mundo real de nuevos medicamentos orales dirigidos contra el cáncer en los EE. UU., 2011-2018 es coautor por investigadores de: Harvard Pilgrim Health Care Institute, London School of Economics and Political Science, Queen’s University y Peking University.
2 Estudio de Medicare: gasto de Medicare en indicaciones de medicamentos contra el cáncer con falta confirmada de beneficio clínico siguiendo la FDA la aprobación acelerada es coautora de investigadores de: Harvard Pilgrim Health Care Institute y London School of Economics and Political Science. Información de la revista: JAMA Internal Medicine