EE.UU. aprueba medicamento para mejorar el crecimiento en niños con enanismo
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó el viernes por primera vez un medicamento para mejorar el crecimiento en niños con el tipo más común de enanismo.
Voxzogo, fabricado por la compañía farmacéutica estadounidense BioMarin, está autorizado en los EE. UU. para tratar a niños mayores de cinco años con acondroplasia cuyas placas de crecimiento, zonas de cartílago al final de los huesos largos, todavía están abiertas, lo que significa que aún tienen potencial para crecer.
«Con esta acción, los niños con baja estatura debido a la acondroplasia tienen una opción de tratamiento que se dirige a la causa subyacente de su baja estatura», dijo la endocrinóloga de la FDA, Theresa Kehoe, en un comunicado de prensa.
La acondroplasia es un trastorno genético del crecimiento óseo que bloquea el cambio de cartílago a hueso. Los adultos con la afección alcanzan una altura promedio de 1,2 metros (cuatro pies).
Puede causar problemas de salud, incluidos problemas respiratorios, curvatura exagerada de la columna, obesidad e infecciones recurrentes del oído, según los Institutos Nacionales de Salud. La esperanza de vida suele ser casi normal.
«Como padre de un niño con acondroplasia, veo la disponibilidad de tratamientos que afectan el crecimiento óseo como un importante paso adelante», Amer Haider, cofundador de la organización sin fines de lucro Growing Stronger, dijo en la declaración de BioMarin.
Growing Stronger se dedica a mejorar la calidad de la atención médica para las personas pequeñas mediante el apoyo a la investigación.
Pero crecer más no es necesariamente el objetivo de todos con acondroplasia.
Cuando BioMarin compartió los resultados preliminares de las pruebas en 2015, la organización de defensa del enanismo Little People of America (LPA) enfatizó que su objetivo es celebrar el enanismo como una «valiosa contribución a la diversidad de la condición humana». .»
«Si bien alentamos a las personas y familias a tomar la decisión que sea mejor para ellos, enfatizamos que los tratamientos emergentes no son necesarios para que las personas con enanismo vivan una vida atractiva, saludable y productiva», la LPA dijo la declaración.
Estudio de un año
El La seguridad y eficacia de Voxzogo, o vosoritide, se evaluó en un estudio doble ciego de un año de duración para participantes de cinco años o más con acondroplasia que tenían epífisis abiertas o placas de crecimiento, dijo la FDA.
Niños que recibieron una inyección de Voxzogo crecieron en promedio alrededor de 1,57 centímetros (0,6 pulgadas) más que los que recibieron un placebo durante el período de estudio.
Las personas con acondroplasia tienen una mutación genética que hace que un gen regulador del crecimiento sea demasiado activo, impidiendo el crecimiento óseo normal. Voxzogo actúa contrarrestando la mutación.
Los efectos secundarios más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección, vómitos y disminución de la presión arterial potencialmente grave.
La Comisión Europea autorizó el medicamento para tratar niños mayores de dos años a finales de agosto de este año.
Se espera que el medicamento esté disponible en los Estados Unidos a mediados o finales de diciembre, según BioMarin.
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Vosoritide ayuda al crecimiento óseo en niños con enanismo
2021 AFP
Cita: EE. UU. aprueba medicamento para mejorar el crecimiento en niños con enanismo (2021, 19 de noviembre ) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-11-drug-growth-children-dwarfism.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.