El controvertido medicamento contra el Alzheimer no debe aprobarse por desesperación, advierten expertos australianos
Crédito: Unsplash/CC0 Dominio público
Aducanumab, un controvertido medicamento contra el Alzheimer con «eficacia cuestionable», está siendo revisado por la Administración de Bienes Terapéuticos, pero los autores de una Perspectiva publicada hoy por el Medical Journal of Australia dicen que «la ciencia, no la desesperación» debe guiar el proceso.
Aducanumab es un anticuerpo monoclonal humano que reacciona selectivamente con el amiloide, reduciendo la placa amiloide. La teoría más dominante sobre el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer (EA) es que el evento causal inicial es un depósito de amiloide.
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó aducanumab para su uso en la EA a pesar de la fase 3 ensayos se cancelaron a principios de 2019 después de un análisis de futilidad.
«Un nuevo análisis post hoc posterior de datos adicionales condujo a la aprobación [de la FDA] el 7 de junio de 2021 a través del Programa de Aprobación Acelerada, no sobre la base de demostraron eficacia clínica, pero con la presunción no probada de que la reducción de las placas de amiloide ‘probablemente prediga un beneficio clínico'», los autores de MJA, dirigidos por el Dr. Andrew Gleason, del Centro de Investigación de Demencia de Melbourne en el Instituto Florey.
«Esta aprobación tuvo lugar a pesar de las recomendaciones de 10 de los 11 miembros del comité asesor (uno se abstuvo). Posteriormente, tres asesores de la FDA renunciaron en protesta y el comisionado de la FDA solicitó una investigación independiente sobre el proceso que condujo a la aprobación de la d alfombra», escribieron Gleason y sus colegas.
«Los defensores de la aprobación, incluida la FDA y la Asociación de Alzheimer, defendieron la decisión argumentando que la DA es una enfermedad grave en la que existe una necesidad insatisfecha y, si hay existe la posibilidad de que un fármaco pueda proporcionar un beneficio, se debe permitir el acceso a los pacientes mientras se recopilan más datos».
Hasta ahora, la evidencia no proporciona «un caso convincente para el beneficio clínico», escribieron Gleason y sus colegas. , incluidos dos ensayos de fase 3 que encontraron «un tamaño de efecto pequeño a las 78 semanas con dosis alta pero no baja» en un caso, y «ningún beneficio estadísticamente significativo» en el otro.
Los autores también cuestionaron la amiloide- en sí misma, diciendo que «no hay datos de ensayos clínicos de aducanumab, o cualquier otra fuente, que indique que la reducción de amiloide- tiene un claro beneficio clínicamente significativo».
«Los datos de otros ensayos hasta la fecha sugieren que la reducción de amiloide no tiene un efecto apreciable sobre la cognición, y en algunos estudios, pati Los pacientes tratados con terapias de reducción de amiloide fueron cognitivamente peores».
Gleason y sus colegas concluyeron que la aprobación regulatoria basada en un análisis post hoc era similar a «ganar un concurso de francotiradores dibujando una diana alrededor de una bala». agujero».
«La aprobación prematura sin evidencia de un beneficio clínicamente significativo de los ensayos clínicos controlados es costosa para el gobierno, así como para los pacientes (que están expuestos a los efectos secundarios), puede dificultar el reclutamiento para el placebo- ensayos clínicos controlados, y podría desviar la financiación de la investigación del desarrollo de tratamientos más efectivos», escribieron.
«Las terapias modificadoras de la enfermedad para la EA se necesitan con urgencia, pero la ciencia, no la desesperación, debe guiar la aprobación proceso.»
Explore más
El panel asesor de la FDA describe los problemas con la aprobación de aducanumab para la enfermedad de Alzheimer Más información: Andrew Gleason et al, ¿Tiene el aducanumab, un fármaco contra el Alzheimer aprobado por la FDA, un lugar en la farmacopea australiana?, Revista médica de Australia (2022). DOI: 10.5694/mja2.51408 Información de la revista: Medical Journal of Australia
Proporcionado por Medical Journal of Australia Cita: El controvertido medicamento contra el Alzheimer no debe aprobarse por desesperación , advierten los expertos australianos (21 de febrero de 2022) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2022-02-controversial-alzheimer-drug-desperation-aussie.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.