El enfoque estadístico de los ensayos clínicos de COVID-19 tiene como objetivo acelerar el proceso de aprobación de medicamentos

Investigadores del MIT desarrollan análisis enfocados en acelerar los ensayos clínicos de terapias de COVID-19 y atraer más fondos para vacunas y antiinfecciosos. Crédito: Por doomu

En respuesta a la pandemia de COVID-19, investigadores del Instituto de Tecnología de Massachusetts han publicado un par de estudios en un número especial de COVID-19 de Harvard Data Science Review, disponible gratuitamente a través de acceso abierto, que describen nuevos métodos para acelerar la aprobación de medicamentos durante pandemias y para proporcionar medidas más precisas de las probabilidades de éxito de los ensayos clínicos de vacunas y otras terapias antiinfecciosas.

«Los ensayos clínicos aleatorios en los que los pacientes se asignan al azar a dos grupos, uno que recibe un nuevo tratamiento y el otro que recibe un placebo o un tratamiento de referencia, son el estándar de oro para determinar la seguridad y la eficacia de un tratamiento», dice Andrew Lo, Ph.D. ., autor principal del estudio y profesor Charles E. y Susan T. Harris en la Sloan School of Management del MIT. «Solo cuando el grupo de tratamiento muestre una mejora significativa sobre el grupo de control, los reguladores aprobarán la terapia». Agrega, «el proceso actual está diseñado para proteger al público al minimizar las posibilidades de «falsos positivos» (aprobación de terapias ineficaces e inseguras) y, en general, ha tenido mucho éxito».

Pero hay es una compensación entre falsos positivos y falsos negativos (no aprobar una terapia segura y efectiva), y Lo y sus colaboradores han desarrollado un marco que utiliza un modelo epidemiológico de COVID-19 para calcular el umbral estadístico óptimo para aprobar un medicamento durante una pandemia. «En medio de un brote, muchas vidas están en juego, por lo que debemos preocuparnos menos por los falsos positivos y más por los falsos negativos que en tiempos normales», dice Lo, «En respuesta, hemos desarrollado un marco analítico que permite a los reguladores hacer este intercambio de manera sistemática, transparente y racional».

En el núcleo de este nuevo marco, que fue desarrollado conjuntamente en colaboración con los estudiantes del MIT Qingyang Xu y Danying Xiao, y el ex estudiante del MIT Shomesh Chaudhuri , Doctor. (ahora en QLS Advisors) es un algoritmo de optimización explícito diseñado para minimizar la pérdida de vidas esperada en varios escenarios generados por un modelo estadístico de una enfermedad infecciosa. Este algoritmo, dice Xu, conducirá a más aprobaciones de medicamentos durante los brotes, no muy diferente del programa de Autorizaciones de Uso de Emergencia (EUA) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. «Nuestro marco complementa la EUA, lo que permite a los reguladores incorporar consideraciones de pérdida de vidas cuantitativamente durante períodos de estrés extraordinario», explica Xu, investigador principal del estudio.

En un estudio complementario escrito por Lo y Doctorado en MIT estudiantes Kien Wei Siah y Chi Heem Wong, los investigadores del MIT estimaron las probabilidades de éxito (PoS) de los ensayos clínicos de vacunas y otras terapias antiinfecciosas utilizando el conjunto de datos Citeline proporcionado por Informa Pharma Intelligence, parte de la editorial Informa, con sede en el Reino Unido. . Este conjunto de datos incluye 43 414 tripletes únicos de ensayos clínicos, medicamentos y enfermedades durante los últimos 20 años, lo que da como resultado más de 2500 programas de vacunas y más de 6800 programas antiinfecciosos sin vacunas, el conjunto de datos más grande de su tipo.

«El PoS es un aporte clave en cada decisión importante de cada compañía biofarmacéutica sobre qué enfermedad abordar y cuántos recursos dedicarle», observa Lo.

Porque un ensayo clínico exitoso puede significar miles de millones de dólares en los ingresos, pequeños cambios en el PoS pueden conducir a decisiones comerciales muy diferentes. Por lo tanto, tener medidas oportunas y precisas de PoS es fundamental y, a menudo, estas mejores medidas de riesgo y recompensa permiten a los inversores poner más capital a trabajar.

El PoS general estimado para los programas de vacunas patrocinados por la industria es de alrededor del 40 %. , que es el más alto entre todos los grupos de enfermedades (en comparación, el PoS de los ensayos de cáncer es, históricamente, inferior al 5 %), y el 16,3 % para los programas antiinfecciosos sin vacunas patrocinados por la industria. Los virus involucrados en brotes recientes El síndrome respiratorio de Oriente Medio (MERS), el síndrome respiratorio agudo severo (SARS), el ébola y el zika han tenido 45 programas sin vacunas y 35 de desarrollo de vacunas iniciados en las últimas dos décadas, y hasta la fecha solo ha habido dos vacunas aprobadas ( para el ébola). Esto apunta a una clara necesidad de nuevas políticas para abordar esta brecha.

«A medida que los gobiernos de todo el mundo comienzan a formular una estrategia más sistemática para hacer frente a las pandemias más allá del COVID-19, estos cálculos pueden ser utilizados por los formuladores de políticas para identificar áreas con mayor probabilidad de estar desatendidas por la participación del sector privado y que necesitan apoyo del sector público», dijo Wong, autor principal del estudio. Estos resultados son parte del Proyecto ALPHA (Analytics for Life-sciences Professionals and Healthcare Advocates), una iniciativa en curso en el Laboratorio de Ingeniería Financiera (LFE) del MIT, donde Lo es directora, para ayudar a que el ecosistema de financiación biomédica sea más eficiente. «Ahora proporcionamos esta información de manera regular, no es solo un trato de una sola vez», dice Lo. Los usuarios pueden obtener las estimaciones de PoS más actualizadas en https://projectalpha.mit.edu.

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Siga las últimas noticias sobre el brote de coronavirus (COVID-19) Más información: Shomesh Chaudhuri et al, Ensayos clínicos adaptativos bayesianos para terapias antiinfecciosas durante brotes epidémicos, Revisión de ciencia de datos de Harvard (2020). DOI: 10.1162/99608f92.7656c213 Proporcionado por el Instituto Tecnológico de Massachusetts Cita: El enfoque estadístico de los ensayos clínicos de COVID-19 tiene como objetivo acelerar el proceso de aprobación de fármacos (19 de mayo de 2020) consultado el 31 de agosto de 2022 en https:/ /medicalxpress.com/news/2020-05-statistical-approach-covid-clinical-trials.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.