El ensayo EBMT muestra mejoras en el tratamiento de la anemia aplásica grave
Crédito: CC0 Dominio público
La Sociedad Europea de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (EBMT), la red colaborativa europea de profesionales que trabajan en el campo del trasplante de células madre y la terapia celular , anunció hoy los resultados del ensayo RACE de fase III durante la 46.ª reunión anual virtual de EBMT. Los datos preliminares muestran que agregar Eltrombopag al tratamiento inmunosupresor estándar es seguro y aumenta las tasas de respuesta en pacientes con anemia aplásica grave (SAA).
SAA es una condición en la que la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas nuevas. Es una enfermedad rara, pero potencialmente mortal, que puede tratarse con un trasplante de médula ósea o, para los pacientes que no son elegibles para recibir un trasplante, con un tratamiento inmunosupresor. El régimen inmunosupresor más utilizado incluye ATG de caballo (hATG) en combinación con ciclosporina A (CsA). Sin embargo, alrededor del 35 % de los pacientes no responden al tratamiento o eventualmente recaen.
Eltrombopag es un agonista del receptor de trombopoyetina que se desarrolló para estimular la trombopoyesis (producción de plaquetas), pero posteriormente se demostró que restaura la hematopoyesis trilinaje. . Un estudio anterior de un solo brazo mostró que agregar Eltrombopag al tratamiento inmunosupresor estándar parecía mejorar la tasa de respuesta en comparación con el uso de hATG más CsA solo. Los primeros resultados del ensayo controlado aleatorio RACE ahora confirman que agregar Eltrombopag a la inmunosupresión estándar conduce a tasas de respuesta significativamente más altas en comparación con el tratamiento inmunosupresor estándar solo.
El ensayo RACE está patrocinado por la EBMT con el apoyo financiero de Novartis y Pfizer. profesores Rgis Peffault de Latour (Jefe del Centro de Referencia Francés para la Anemia Aplásica y HPN, Hospital Saint-Louis y Universidad de París) y Antonio M. Risitano (Universidad Federico II, Nápoles, y Jefe de Hematología y Unidad de TMO, Ospedale Moscati , Avellino, Italia) se desempeñaron como investigadores principales del estudio, y diseñaron el estudio junto con el profesor Carlo Dufour (Jefe del Departamento de Hematooncología y Trasplante de Células Madre. G.Gaslini Childrens’ Research Hospital, Génova, Italia). Bajo la enérgica y eficiente coordinación de Sofie Terwel, el equipo de estudio RACE llevó a cabo con éxito el ensayo en la Oficina de Ensayos Clínicos de la EBMT. El estudio fue presentado por el Prof. Peffault de Latour en el simposio presidencial de la Reunión Anual virtual de la EBMT y recibió el Premio Van Bekkum, el premio más prestigioso de la EBMT al mejor resumen presentado al programa de médicos.
El ensayo aleatorizado de fase III, abierto, internacional, dirigido por un investigador, que evaluó a 197 pacientes con SAA. Los pacientes tenían 15 años o más, habían adquirido SAA y no habían recibido tratamiento inmunosupresor previo. Los pacientes fueron aleatorizados para recibir inmunosupresión estándar (hATG 40 mg/kg x4d y CsA 5 mg/kg/d) o inmunosupresión estándar + Eltrombopag a la dosis de 150 mg/d desde el día +14 hasta los 6 meses (o 3 meses, en caso de respuesta temprana completa). El criterio principal de valoración del estudio es la respuesta completa (RC) a los 3 meses, definiéndose CR como hemoglobina 100 g/l, neutrófilos 1,0 g/l y plaquetas 100 g/l, según los criterios internacionales estándar.
Se demostró que tres meses después del inicio del tratamiento, los pacientes que recibieron la combinación de hATG, CsA más Eltrombopag tuvieron una tasa de respuesta completa significativamente más alta en comparación con los pacientes tratados con hATG y CsA solos. Estas tasas de respuesta más altas se mantuvieron a los 6 meses. Además, eltrombopag fue generalmente bien tolerado, con una ocurrencia comparable de eventos adversos en los dos brazos de tratamiento. Este ensayo también muestra que en esta rara enfermedad, se pueden realizar con éxito grandes ensayos aleatorios en colaboración con muchos centros expertos en Europa.
«Eltrombopag está registrado en Europa para el tratamiento de segunda línea de la anemia aplásica, por lo que es solo está disponible para pacientes que no pueden recibir un trasplante de médula ósea y han fracasado en el tratamiento inmunosupresor», explica el Prof. Peffault de Latour. El Prof. Risitano afirma: «Los datos del ensayo RACE muestran que eltrombopag aumentó las tasas de respuesta para los pacientes con SAA central que no son elegibles para el trasplante de células madre hematopoyéticas. El equipo del estudio RACE continúa haciendo un seguimiento de los participantes del ensayo hasta dos años y además tiene como objetivo establecer un estudio de seguimiento a largo plazo para controlar la eficacia y la seguridad de Eltrombopag hasta diez años».
«La Oficina de Ensayos Clínicos de la EBMT ya está trabajando activamente en este nuevo proyecto, que probablemente proporcionará la evidencia final sobre el beneficio del uso de la triple terapia como tratamiento inicial para la anemia aplásica severa», concluye el Prof. Dufour.
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