El retraso en el acceso a los medicamentos para la fibrosis quística podría resultar en una muerte prevenible, dice un estudio
La dedos en palillo de tambor es una característica clásica de la fibrosis quística, aunque no está presente en muchos pacientes. Crédito: Jerry Nick, MD/ Wikipedia
La fibrosis quística (FQ) es una de las enfermedades genéticas fatales más comunes que afectan a niños y adultos jóvenes canadienses. Aproximadamente 4300 canadienses viven con la enfermedad, que afecta principalmente a los pulmones y al sistema digestivo. La FQ es progresiva, lo que significa que empeora con el tiempo y el daño pulmonar eventualmente conducirá a una muerte prematura.
Si bien no existe una cura, han surgido nuevas terapias que son muy prometedoras. Entre esas terapias se encuentra Trikafta, una combinación de tres medicamentos que podría ayudar potencialmente al 90 por ciento de la población con FQ en Canadá porque está diseñada para atacar y modificar la mutación más común de la FQ. Actualmente, Trikafta no está disponible en Canadá.
Ahora, una nueva investigación del St. Michael’s Hospital, The Hospital for Sick Children (SickKids) y la Universidad de Dalhousie muestra cómo retrasar el acceso a Trikafta en Canadá podría resultar en una muerte evitable. A pesar del alto costo del medicamento, los defensores argumentan que su aprobación conducirá a ahorros significativos para el sistema de atención médica al mantener a las personas con FQ fuera de los hospitales, fuera de la lista de espera de trasplantes y llevando vidas productivas.
El La investigación, publicada en el Journal of Cystic Fibrosis, utilizó un modelo de microsimulación para pronosticar lo que sucedería en tres escenarios: si Trikafta no estuviera disponible en Canadá, si estuviera disponible en 2021 o si el acceso se retrasara hasta 2025.
El estudio mostró que hacer que Trikafta esté disponible en 2021 daría como resultado un 60 % menos de personas con enfermedad pulmonar grave, un aumento del 18 % en personas con enfermedad pulmonar leve y un 19 % menos de infecciones de pecho para 2030 en comparación con si el medicamento no fuera disponible.
«Bajo suposiciones basadas en los resultados de los ensayos clínicos de fase tres, nuestros pronósticos muestran que el acceso a Trikafta, que corrige el defecto subyacente en la FQ, podría reducir significativamente la cantidad de personas con enfermedad pulmonar grave». enfermedad y extender la vida de las personas con FQ», dice la Dra. Anne Stephenson, autora principal y líder clínica del estudio.
«Es frustrante como médico saber que existe un medicamento que tiene el potencial para mejorar la salud de más del 90 por ciento de las personas que viven con FQ pero no pueden recetarla». dice el Dr. Stephenson, respirólogo e investigador de FQ en el Hospital St. Michael’s en Toronto, que tiene la clínica de FQ para adultos más grande de América del Norte.
El estudio también pronosticó que Trikafta podría reducir las muertes en un 15 por ciento. , aumentar la edad media de supervivencia en 9,2 años para 2030 y reducir la cantidad de trasplantes necesarios para la enfermedad pulmonar grave.
«Los pronósticos basados en microsimulaciones son herramientas útiles para informar las políticas», dijo la Dra. Sanja Stanojevic , Profesor Asistente en el Departamento de Salud Comunitaria y Epidemiología de la Universidad de Dalhousie y autor principal del estudio. «Para hacer que los pronósticos sean lo más realistas posible, usamos toda la información que conocemos sobre las personas que viven con FQ en la actualidad y los resultados iniciales de los ensayos clínicos de Trikafta para proyectar el impacto que Trikafta puede tener en la población con FQ en el futuro». /p>
Según Cystic Fibrosis Canada, varias barreras han contribuido al retraso en el acceso a Trikafta, incluidos los cambios regulatorios en la Junta de Revisión de Precios de Medicamentos Patentados (PMPRB). El fabricante de Trikafta, Vertex Pharmaceuticals, aún no ha presentado Trikafta para su aprobación a Health Canada, citando la incertidumbre del mercado causada por los cambios. Trikafta está disponible en los Estados Unidos, e Inglaterra, Irlanda, Gales y Escocia han llegado a acuerdos con el fabricante para financiar el medicamento tan pronto como se conceda la licencia europea este otoño.
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La FDA aprueba un nuevo fármaco para la forma más común de fibrosis quística Más información: Sanja Stanojevic et al. Proyectando el impacto del retraso en el acceso a elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor para personas con fibrosis quística, Journal of Cystic Fibrosis (2020). DOI: 10.1016/j.jcf.2020.07.017 Proporcionado por el Hospital St. Michael de https://medicalxpress.com/news/2020-08-access-cystic-fibrosis-drug-result.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.