Nuevo ensayo de detección de terapia que muestra el rescate funcional de las células progenitoras pulmonares de una persona con fibrosis quística causada por una mutación sin sentido (W1282X). Crédito: Christine Bear, Hospital for Sick Kids y Universidad de Toronto, Canadá
Los investigadores de células madre pronto tendrán una nueva forma de identificar y desarrollar terapias novedosas y personalizadas para pacientes con fibrosis quística (FQ) que carecen de tratamientos efectivos.
Actualmente, no todos los pacientes con FQ tienen acceso a tratamientos efectivos, especialmente aquellos con mutaciones causantes de FQ muy raras. Para identificar nuevas terapias para estas personas, las células pulmonares precursoras (células que aún no están completamente desarrolladas) cultivadas a partir de las propias células sanguíneas reprogramadas de los pacientes se pueden usar para detectar nuevos medicamentos y validar las mejores respuestas a los medicamentos en sus propias células maduras de las vías respiratorias (nasales). . Esta «prueba de detección de medicamentos en un plato» puede reducir el tiempo y mejorar los resultados de los tratamientos para la FQ.
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética con 1,000 nuevos casos diagnosticados en los Estados Unidos por año (hay hay alrededor de 30 000 personas en los EE. UU. y más de 70 000 personas en todo el mundo con FQ), lo que lleva a una disminución de la calidad de vida y una esperanza de vida más corta debido a la infección e inflamación pulmonar persistentes y disfunciones en otros órganos. La FQ es causada por mutaciones en un gen específico, donde se han descrito 2500 mutaciones diferentes en ese gen y se sabe que al menos 450 causan enfermedades en los pacientes. Si bien existen tratamientos para la FQ, la respuesta a estos tratamientos varía considerablemente de un paciente a otro, dependiendo de la mutación específica que porta el paciente, así como de otros factores genéticos.
Un enfoque de medicina personalizada, donde el tejido de pacientes individuales se usa para detectar nuevos medicamentos en el laboratorio, beneficiaría enormemente a aquellos pacientes que actualmente no responden bien a los medicamentos disponibles. La investigación de Christine Bear (Hospital for Sick Children y la Universidad de Toronto, Canadá) y colegas publicados en Stem Cell Reports utilizaron el recurso canadiense abierto llamado CFIT, para cultivar tejidos de pacientes con FQ en el laboratorio en un formato apto para la detección de alto rendimiento.
Su trabajo generó células pulmonares precursoras a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) hechas de la sangre del paciente a través de un proceso llamado reprogramación. En consecuencia, estas células de pulmón iPSC contienen la mutación específica que causa la FQ y los antecedentes genéticos específicos para cada paciente. Las células pulmonares precursoras de iPSC se pueden cultivar en grandes cantidades en el laboratorio, lo que proporciona suficientes células para la detección de fármacos en un nuevo formato de alto rendimiento. De manera alentadora, las respuestas de las células pulmonares precursoras de iPSC a los compuestos químicos reflejaron estrechamente las respuestas medidas en las células epiteliales nasales del mismo paciente. Los investigadores esperan que, basándose en estos resultados, las células de pulmón iPSC derivadas de pacientes permitan la detección de grandes bibliotecas de fármacos o productos biológicos como el ARNm, para ayudar a identificar nuevas terapias, especialmente para aquellos pacientes que no tienen acceso a terapias eficaces.
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Una nueva investigación encuentra un método novedoso para generar células de las vías respiratorias a partir de células madre Más información: Christine E. Bear, Una nueva plataforma para pruebas de terapia de alto rendimiento en derivados de iPSC, células progenitoras de pulmón de pacientes con fibrosis quística, Stem Cell Reports (2021). DOI: 10.1016/j.stemcr.2021.09.020. www.cell.com/stem-cell-reports … 2213-6711(21)00497-5 Información de la revista: Stem Cell Reports
Proporcionado por la Sociedad Internacional para la Investigación de Células Madre Cita: Estudio de células madre: pacientes con fibrosis quística pueden ver tratamientos personalizados surgir de la detección de drogas en un plato (21 de octubre de 2021) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-10-stem-cell-cystic-fibrosis-patients.html Este documento es sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.