Estudio encuentra que el tratamiento más seguro para el trastorno de inmunodeficiencia no es rentable para pacientes estadounidenses

Representación 3D de una célula B. Crédito: personal de Blausen.com (2014). «Galería médica de Blausen Medical 2014». WikiRevista de Medicina 1 (2). DOI:10.15347/wjm/2014.010. ISSN 2002-4436. CC BY-SA 4.0

Los pacientes con un trastorno de inmunodeficiencia raro que son tratados con terapia de reemplazo de inmunoglobulina (IRT) de por vida tienen un menor riesgo de muerte prematura que los pacientes tratados con un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), pero también tienen un reduce la calidad de vida y debe asumir una carga financiera sustancial, según un nuevo estudio dirigido por el Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP). Usando un modelo computacional para calcular los costos y beneficios de la IRT y el HSCT para pacientes con agammaglobulinemia, los investigadores concluyeron que el alto costo de la IRT en los EE. UU. socava su costo-utilidad, particularmente cuando se compara con Canadá y países europeos, donde el costo de la La IRT es casi un tercio de lo que es en los EE. UU.

«El modelo que desarrollamos nos permitió responder preguntas sobre la rentabilidad y los resultados para una población de pacientes que normalmente es demasiado pequeña para impulsar los sólidos ensayos clínicos necesarios para responder a estas preguntas», dijo el primer autor Di Sun, MD, MPH, médico asistente en la División de Alergia e Inmunología de CHOP. «Dados los resultados de nuestro modelo, creemos que la IRT debería permanecer disponible para tratar a los pacientes con agammaglobulinemia en los EE. UU., pero los esfuerzos normativos deberían centrarse en reducir su precio».

La agammaglobulinemia congénita comprende un grupo de deficiencias caracterizadas por una escasez o falta total de células B, lo que lleva a infecciones recurrentes y complicaciones potencialmente mortales. En países de altos ingresos como los Estados Unidos, el tratamiento principal es la IRT de por vida administrada mensualmente como infusión intravenosa (IVIG) o semanal o quincenalmente como infusión subcutánea (SCIG). Esta terapia, si bien es eficaz para reducir muchas infecciones, no previene completamente todas las infecciones y el requisito de infusiones regulares reduce la calidad de vida de muchos pacientes. La IRT también representa una carga financiera significativa, con un costo de entre $30 000 y $90 000 por año en los EE. UU.

El HSCT es otro enfoque para tratar la agammaglobulinemia, pero encontrar un donante compatible puede ser un desafío y el procedimiento en sí tiene riesgos. Sin embargo, hasta este punto, nadie había comparado los riesgos para la salud, los resultados y el costo del HSCT con IRT.

Para hacerlo, los investigadores construyeron un modelo computacional utilizando un escenario de caso base de un niño de un año con agammaglobulinemia congénita en los EE. UU. que recibe IRT de por vida, HSCT de donante hermano compatible o HSCT de donante no relacionado compatible. Usando costos, probabilidades y medidas de calidad de vida derivadas de la literatura, los investigadores usaron su modelo para simular más de 10,000 pacientes durante un período de 100 años.

A través de ese enfoque, los investigadores encontraron que la IRT de por vida redujo las muertes prematuras en un 37 % en comparación con el HSCT, pero debido a su alto costo, no fue rentable en comparación con el HSCT. El aumento de la esperanza de vida debido a la IRT no se acompañó de un aumento proporcional de la calidad de vida. Los investigadores determinaron que si el precio anual de la IRT se redujera en un 51 %, se convertiría en la estrategia más rentable.

«Como tratamiento, la IRT es una opción especialmente buena para los pacientes mayores y aquellos sin fuentes de donantes adecuadas, pero nuestro estudio muestra que el costo exorbitante para los pacientes en los Estados Unidos impide que sea una opción rentable aquí», dijo Neil D. Romberg, MD, médico adjunto de la División de Alergia e Inmunología de CHOP y autor principal del artículo. «Hasta que haya opciones de tratamiento adicionales disponibles, como las terapias basadas en genes, nuestros hallazgos sugieren que reducir el costo de la TIR en los EE. UU. es una intervención de acción inmediata que haría de la TIR la estrategia más rentable en comparación con el HSCT».

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Revisión del trasplante de células madre para el linfoma periférico de células T Más información: Sun D. et al. «Costo-utilidad de la terapia de reemplazo de inmunoglobulina de por vida frente al trasplante de células madre hematopoyéticas para tratar la agammaglobulinemia», JAMA Pediatrics, publicado en línea el 15 de noviembre de 2021, DOI: 10.1001/jamapediatrics.2021.4583 Información de la revista: JAMAPediatrics

Proporcionado por Children’s Hospital of Philadelphia Cita: El estudio encuentra que el tratamiento más seguro para el trastorno de inmunodeficiencia no es rentable para los pacientes de EE. UU. (2021, 15 de noviembre) consultado el 29 de agosto de 2022 en https://medicalxpress.com/news /2021-11-tratamiento-más-seguro-inmunodeficiencia-trastorno-efectivo.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.