Fármaco de interferencia de ARN sobresale en ensayos clínicos para tratar un trastorno raro

ISTOCK, BOJAN89Alnylam Pharmaceuticals informa resultados positivos de un ensayo clínico en el que se usó patisiran, un fármaco de interferencia de ARN (ARNi), para tratar a pacientes que padecen amiloidosis hereditaria con polineuropatía, un trastorno genético potencialmente mortal. Alnylam ha anunciado que planea solicitar la aprobación en los EE. UU. a finales de año. Si esto se lleva a cabo, patisiran se convertiría en el primer tratamiento de ARNi del mercado.

En el ensayo clínico de fase 3 “Apollo” más del 90 por ciento de los 148 pacientes a los que se les administró patisiran mostraron una detención en la progresión de la enfermedad, en comparación con el 4 por ciento que mostró una mejoría entre los 77 pacientes que recibieron placebo. Más de la mitad de los pacientes con patisiran también mostraron mejoras significativas en los síntomas de neuropatía sensorial, motora y autonómica e informaron mejoras generales en la calidad de vida. En una escala de deterioro de la enfermedad neurológica, las puntuaciones disminuyeron entre los voluntarios tratados, mientras que las puntuaciones de los pacientes a los que se administró un placebo empeoraron durante el período de 18 meses. Lado…

La amiloidosis hereditaria (hATTR) es una enfermedad rápidamente progresiva ya menudo mortal que afecta a 50.000 personas en todo el mundo. Desde el inicio de los síntomas, los pacientes tienen una esperanza de vida de 2,5 a 15 años. La causa es una mutación en TTR, el gen que codifica la transtiretina, que funciona como transportador de una proteína utilizada para transportar la vitamina A por todo el cuerpo. La mutación hace que la proteína transtiretina se pliegue incorrectamente y se convierta en marañas de fibrillas amiloides en los nervios, el intestino y el corazón.

Patisiran es uno de un nuevo tipo de medicamento que utiliza ARNi para evitar que un gen extinto produzca una enfermedad. -Proteínas causantes mediante el despliegue de pequeños ARN de interferencia de doble cadena para degradar el ARNm objetivo. Las primeras terapias de ARNi desarrolladas en la década de 2000 no tuvieron éxito clínico, pero parece que están regresando. Se prevé que el mercado global de terapias de oligonucleótidos, que incluye nucleótidos que se dirigen a los microARN, así como a la tecnología de ARNi, supere los 4580 millones de dólares para 2022. Phillip Zamore, director del instituto de ARN de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts y cofundador de Alnylam, dijo a The Científico a principios de este año: Cada año parece que nos hemos acercado más. . . Ahora hay ensayos clínicos de fase 3.

El éxito de Alnylams con patisiran, que desarrolló en asociación con Sanofi Genzyme, sigue al anuncio de la compañía hoy (3 de noviembre) de datos positivos de un ensayo en curso que utiliza un ARNi terapéutico diferente. , según Business Wire. El estudio de fase 1/2 está probando el fármaco lumasiran para tratar la hiperoxaluria tipo 1, una afección genética caracterizada por cálculos renales y vesicales recurrentes que a menudo resultan en una enfermedad renal terminal, una afección potencialmente mortal.

Desde que Alnylam anunció el éxito de la prueba, sus acciones han subido un 10,3 por ciento, según informó ayer (2 de noviembre) NASDAQ News. Por el contrario, las acciones de su competidor, Ionis Pharmaceuticals, cuyo fármaco inotersen produjo resultados menos exitosos en un ensayo de fase 3, se derrumbaron en el mismo porcentaje. El analista Paul Matteis de Leerink Partners dice a Reuters: Creemos que los datos de Alnylam confirman la opinión de consenso actual de que patisiran será el líder del mercado.

Si se aprueba, se prevé que patisiran alcance ventas anuales de mil millones de dólares para 2023, según datos de Thompson Reuters. h2>Conviértase en miembro de

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