FDA aprueba nuevo medicamento para la fibrosis quística

ARRIBA: BUSINESS WIRE

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) anunció el lunes (21 de octubre), meses antes de la fecha esperada de su decisión, que ha aprobado un nuevo tratamiento para la fibrosis quística fibrosis. Trikafta, fabricado por Vertex Pharmaceuticals, es, como su nombre indica, una combinación de tres fármacos. Funciona para el 90 por ciento de los pacientes con fibrosis quística y tendrá un precio de $311,000 por año.

Ahora, sé que los pulmones de mi hijo funcionarán tan bien como los míos. Eso es simplemente increíble, Margot Cleveland, cuyo hijo de 10 años tiene fibrosis quística, le dice a STAT sobre la aprobación. 

La fibrosis quística es un trastorno genético raro que afecta a aproximadamente 30.000 personas en los Estados Unidos. Puede ser causado por una variedad de mutaciones en el gen CFTR, que codifica una proteína involucrada en el movimiento de sal dentro y fuera de las células. Las personas con la enfermedad producen una mucosidad inusualmente pegajosa que obstruye los pulmones y otros órganos. Trikafta funciona para pacientes que tienen la mutación CFTR causante de la enfermedad más común, conocida como F508del, al reforzar la función de la proteína defectuosa que mueve la sal.

Trikafta es un medicamento transformador que va a mejorar significativamente los resultados para las personas con fibrosis quística, dice a STAT Mike Boyle, vicepresidente sénior de desarrollo terapéutico de la Cystic Fibrosis Foundation, que financió la investigación preliminar del fármaco.

El medio señala que Trikafta se desarrolló inusualmente rápido, en parte porque Vertex optó por probar varias combinaciones diferentes de tres medicamentos simultáneamente (la compañía ya tenía tratamientos de fibrosis quística de uno y dos medicamentos en el mercado). En los ensayos, el fármaco aumentó la cantidad de aire que los pacientes podían exhalar en un segundo en un 14 %.