Fuente más grande de células madre AATD recolectadas
Crédito: CC0 Dominio público
Investigadores del Centro de Medicina Regenerativa (CReM) de la Universidad de Boston y el Centro Médico de Boston (BMC) han reunido el depósito más grande de células madre derivadas de pacientes (iPSC) ) de pacientes con deficiencia de alfa-1 antitripsina (DAAT).
«Nuestro objetivo es hacer llegar estas células a otros investigadores para que las utilicen para ayudar en última instancia a los pacientes con DAAT. Para ello, necesitábamos hacer todo lo posible para que las células fueran fáciles de obtener y usar. » explicó el autor correspondiente Andrew A. Wilson, MD, profesor asociado de medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston (BUSM).
AATD es una enfermedad genética que puede afectar el hígado o los pulmones. Los pacientes carecen de la proteína alfa-1 (fabricada por el hígado) que está diseñada para proteger los tejidos del cuerpo del ataque de sus propias enzimas. Las iPSC se utilizan cada vez más para estudiar enfermedades genéticas. Se pueden inducir en el laboratorio para que se conviertan en («diferenciar») los tipos de células afectadas por la enfermedad, en este caso, las células pulmonares y hepáticas. Una vez que eso suceda, se pueden usar para comprender cómo funciona la enfermedad y potencialmente usar las células o esa comprensión para encontrar nuevos enfoques de tratamiento.
Los investigadores recolectaron muestras de sangre o piel de pacientes con AATD durante un período de aproximadamente 13 años. Además, recopilaron datos clínicos asociados a cada paciente/muestra. Luego realizaron un análisis genético para determinar qué genes se activaron para cada línea iPSC del paciente al inicio y luego después de convertirse en células pulmonares o hepáticas. También compararon las células hepáticas derivadas de iPSC con las células hepáticas obtenidas por biopsia de individuos sanos. Finalmente, crearon un recurso en línea para ayudar a diseminar estas células.
Según los investigadores, este es un trabajo importante para la comunidad AATD, así como para el público en general. «La AATD es la enfermedad pulmonar monogénica hereditaria más común en los caucásicos, aproximadamente con la misma prevalencia en la población que la fibrosis quística, solo que menos conocida. Este estudio destaca el valor potencial de nuestro repositorio de acceso abierto (que se extiende más allá de la AATD)». agregó Wilson, médico pulmonar y de cuidados intensivos y director del Centro Alpha-1 en BMC.
Los investigadores del CReM han sido pioneros en el concepto de «biología de código abierto» al hacer que sus resultados científicos y las herramientas utilizadas para generarlos tan fácilmente como sea posible disponibles lo más rápido posible para el mayor número de investigadores posible.
Estos hallazgos aparecen en línea en la revista Stem Cell Reports.
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La nueva terapia génica dirigida podría mejorar el tratamiento del enfisema Información de la revista: Stem Cell Reports
Proporcionado por la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston Cita: Mayor fuente de células madre AATD recolectadas (2 de julio de 2020) consultado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-07-largest-source-aatd-stem-cells.html Este documento está sujeto a los derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.