Investigadores lanzan primer estudio de terapia CRISPR in vivo en humanos

ARRIBA: © ISTOCK.COM, MARK_KUIKEN

Las personas con una forma rara de ceguera hereditaria se están inscribiendo en el primer estudio humano in vivo del mundo de una terapia basada en CRISPR, informó Associated Press ayer (25 de julio) . El tratamiento experimental, desarrollado por la empresa de edición del genoma Editas Medicine, con sede en Massachusetts, y la empresa farmacéutica Allergan, con sede en Irlanda, elimina una mutación nociva de las células de los pacientes’ retinas, y se probará en 18 adultos y niños a finales de este año.

“Hoy marca un día importante para la comunidad de enfermedades hereditarias de la retina” Ben Yerxa, director ejecutivo de la fundación sin fines de lucro Fighting Blindness, en un comunicado de prensa. «Estamos muy emocionados de que otro medicamento que potencialmente cambie la vida ingrese a la clínica y se una a Allergan y Editas en la celebración de este hito».

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La terapia está diseñada para tratar a personas con una forma particular de una enfermedad conocida como amaurosis congénita de Leber que es causada por…

El ensayo difiere de los intentos anteriores de usar CRISPR con fines terapéuticos, que tienen sido ex vivo (utilizando células extraídas de pacientes y luego reemplazadas después de la edición), o, de manera controvertida, en células embrionarias. Debido a que el tratamiento solo se aplica localmente a las células somáticas, los cambios que realiza no serán hereditarios.

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