La FDA aprueba la terapia génica para la atrofia muscular espinal
ARRIBA: © ISTOCK.COM, HOHL
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. ha aprobado un nuevo tratamiento para un trastorno infantil raro que cuesta $ 2,125 millones por dosis única: el medicamento más caro del mercado.
El medicamento está diseñado para tratar la atrofia muscular espinal (SMA), una afección provocada por defectos en el gen SMN1, que hace que los bebés afectados pierdan el control muscular. La enfermedad afecta a unos 400 bebés en los EE. UU. cada año y mata a los que padecen la forma más común de la enfermedad en unos pocos años. El nuevo tratamiento es una terapia génica que utiliza virus modificados genéticamente para entregar copias sanas del gen SMN1 a los pacientes’ células para que puedan generar una proteína que ayude a los bebés a desarrollarse normalmente.
En las pruebas del tratamiento, los bebés que lo recibieron a los 6 meses de edad no tuvieron problemas musculares tan severos como los que no lo recibieron. obtener el medicamento….
Vimos resultados notables para estos niños, le dice David Lennon a NPR. Lennon es el presidente de AveXis, la compañía, propiedad de Novartis que desarrolló la droga, llamada Zolgensma. Es solo la segunda terapia génica aprobada por la FDA diseñada para tratar un trastorno genético.
Mientras se celebra el éxito del tratamiento, el precio está aumentando. Es absolutamente impresionante, Peter Bach, que estudia políticas de salud en el Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering en Nueva York, le dice a NPR. El precio de las drogas, dice, drena los recursos de la sociedad, y no es el único. La primera terapia génica, aprobada en 2017 y diseñada para tratar una condición genética que causa ceguera, cuesta $425,000 por cada ojo. Hemos sido sometidos lentamente a aumentos de precios de la misma manera que la rana en el agua hirviendo se hierve lentamente hasta morir, dice Bach.
El debate sobre el precio de los medicamentos comenzó hace aproximadamente un año, cuando Novartis publicó una estimación de lo que podría costar el tratamiento $5 millones. En abril, el Instituto de Revisión Clínica y Económica de EE. UU. (ICER), una agencia de revisión independiente, citó la estimación de Zolgensma como excesiva. Pero el viernes (24 de mayo), ICER anunció que el precio de lanzamiento de aproximadamente $ 2 millones es razonable, informa Reuters.
Zolgensma está transformando drásticamente las vidas de las familias afectadas por esta devastadora enfermedad y nuevos datos de eficacia para la población presintomática, el precio anunciado hoy se encuentra dentro del límite superior del rango de referencia de precios basado en el valor de ICER, Steven Pearson, presidente de ICER, le dice a STAT.
Zolgensma tiene competencia. Está Biogens Spinraza, aprobado a fines de 2016, que requiere infusiones espinales regulares que cuestan $750,000 en el primer año y $375,000 anuales a partir de entonces de por vida, lo que podría hacer que sea más costoso que Zolgensma a lo largo de la vida del niño. Roche también está desarrollando una pastilla que se toma diariamente para tratar la AME, que podría estar en el mercado el próximo año. Utah en Salt Lake City que ha recibido pagos de Biogen por consultoría, dice a Reuters, ya que evita las frecuentes punciones lumbares.
Puede ver esto de dos maneras. Es un tratamiento increíble y solo unos pocos niños lo necesitarán, por lo que un millón aquí y un millón allá no valen más que encogerse de hombros, dice Bach a STAT. O tenemos un gran problema. La biofarma se ha redirigido por completo a las enfermedades raras porque el mercado tolerará cualquier precio y la FDA requerirá datos bastante mínimos.
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