La píldora experimental para tratar el Parkinson es segura, encuentra un ensayo
ARRIBA: ISTOCK.COM, Dr_Microbe
150 personas toleraron bien un medicamento oral destinado a retrasar el avance de la enfermedad de Parkinson que lo tomó durante 28 días, según los resultados del ensayo clínico publicados en Science Translational Medicine el miércoles (8 de junio). El ensayo no evaluó si el fármaco afectó el progreso de la enfermedad en humanos. Sin embargo, los autores del estudio escriben que sus experimentos en animales y en células sugieren que el tratamiento puede corregir la disfunción en los lisosomas celulares que causa la enfermedad.
Este es un paso adelante muy, muy importante, Patrick Lewis, un neurocientífico del Royal Veterinary College de la Universidad de Londres que no participó en la investigación, le dice a Science.
La enfermedad de Parkinson puede ocurrir cuando las enzimas LRRK2 en el cerebro se acumulan en niveles tan altos que dañan los lisosomas, orgánulos que eliminan las toxinas del cerebro, informa el Financial Times. Los lisosomas desempeñan una función de eliminación de basura y reciclaje para las células, le dice Carole Ho, directora médica de Denalis, al Financial Times. Si no funcionan correctamente, las proteínas tóxicas se acumulan e interfieren con el funcionamiento adecuado de las células del cerebro.
Denali Therapeutics ha desarrollado dos medicamentos, DNL201 y DNL151, que funcionan al prevenir la acumulación de enzimas LRRK2.
Pruebas anteriores de los fármacos experimentales plantearon preocupaciones sobre los posibles efectos secundarios en humanos, según Science: los animales que recibieron DNL201 mostraron altos niveles de la proteína dardarina, que causó la vesículas, pequeños sacos llenos de líquido dentro de las células en sus pulmones y riñones para que se hinchen.
El estudio actual tuvo como objetivo reducir los efectos de la acumulación de dardarina y preservar el beneficio terapéutico de restaurar la función del lisosoma, según Science . Si bien el pequeño estudio, que incluyó ratones, ratas, monos macacos y humanos, no evaluó la eficacia de DNL201 en la desaceleración de la enfermedad de Parkinson, el estudio demostró que el fármaco mejoró la función lisosomal en modelos animales y no causó efectos secundarios notables en humanos o monos. .
Debido a que DNL201 debe tomarse dos veces al día, Denali ha decidido seguir adelante con su medicamento complementario, DNL151, que solo requiere una dosis diaria única, informa Science.
Es un momento muy emocionante para la investigación del Parkinson, ya que hemos llegado al punto de probar clínicamente nuevos tratamientos que se han desarrollado en base a una mejor comprensión de la biología subyacente, Simon Scott, subdirector de investigación de Cure Parkinsons, dice el Financial Times.