La sangre del cordón umbilical trata con éxito los trastornos genéticos raros en el estudio más grande hasta la fecha
Director de división, trasplante de médula ósea y terapias celulares, UPMC Children’s Hospital Credit: UPMC
Investigadores del UPMC Children’s Hospital of Pittsburgh descubrieron que la infusión de sangre del cordón umbilical está fácilmente disponible fuente de células madre trató de forma segura y eficaz a 44 niños nacidos con diversos trastornos genéticos no cancerosos, como células falciformes, talasemia, síndrome de Hunter, enfermedad de Krabbe, leucodistrofia metacromática (MLD) y una serie de deficiencias inmunitarias. Este es el ensayo más grande de su tipo hasta la fecha.
La idea era crear un tratamiento bastante universal, en lugar de buscar terapias individuales para todas estas enfermedades raras, y hacerlo con un riesgo mínimo para los pacientes. Los resultados se publicaron en la edición impresa de hoy de Blood Advances.
«Se ha puesto mucho énfasis en nuevas tecnologías geniales que podrían tratar estas enfermedades, pero incluso si resultan efectivas, no están disponibles para la mayoría de los centros. «, dijo el autor principal del estudio, Paul Szabolcs, MD, director de la división de trasplante de médula ósea y terapias celulares del UPMC Children’s Hospital. «El régimen que desarrollamos es más sólido, fácil de aplicar y seguirá siendo significativamente menos costoso».
Para este estudio, los participantes recibieron inyecciones intravenosas de sangre del cordón umbilical almacenada, que fue donada de los cordones umbilicales y las placentas de bebés sanos justo después del nacimiento y congelados hasta que se necesiten.
Para dejar espacio en su médula ósea para que las células madre del donante echen raíces y evitar que sean rechazadas, los participantes del estudio recibieron una dosis baja de quimioterapia y medicamentos inmunosupresores en una secuencia cuidadosa. Una vez que las células se integraron en los cuerpos de los pacientes, estos medicamentos se redujeron gradualmente. Para reactivar el sistema inmunitario, los investigadores reservaron una pequeña fracción de la sangre del cordón umbilical y se la administraron a los participantes unas semanas después de la infusión inicial.
Es importante tener en cuenta que este procedimiento no requiere que el donante y el receptor tengan perfiles inmunológicos coincidentes.
«Eso es enorme para las minorías étnicas», dijo Szabolcs. «La probabilidad de una compatibilidad perfecta es muy baja, pero con un injerto de sangre de cordón, tenemos la oportunidad de superar esta discrepancia en el transcurso de un par de meses y luego reducir gradualmente los inmunosupresores».
En general, publicar -Las complicaciones de la infusión fueron relativamente leves. Ninguno de los participantes experimentó una enfermedad de injerto contra huésped crónica grave, y la tasa de mortalidad por infección viral debida a la supresión inmunitaria fue del 5 %, que es mucho más baja que en estudios anteriores.
Para los 30 niños en el ensayo con trastornos metabólicos en los que la función enzimática inadecuada causa la acumulación de toxinas dañinas en el cuerpo, todos menos uno exhibieron síntomas progresivos de retrasos en el desarrollo neurológico antes del comienzo del ensayo. Al cabo de un año de recibir sangre del cordón umbilical, todos tenían niveles normales de enzimas y todos mostraron una detención del deterioro neurológico. Algunos incluso comenzaron a adquirir nuevas habilidades.
Los trastornos metabólicos más comunes en este estudio fueron las leucodistrofias, que por lo general son fatales a los pocos años de la aparición de los síntomas. Incluso con el tratamiento con sangre del cordón umbilical, un gran análisis retrospectivo informó una tasa de supervivencia a los tres años de alrededor del 60 %. Con el protocolo utilizado en este estudio, más del 90 % de los pacientes con leucodistrofia sintomática seguían vivos tres años después del tratamiento con sangre del cordón umbilical.
Ningún estudio anterior que haya utilizado células madre para tratar trastornos metabólicos, inmunitarios o sanguíneos ha demostrado niveles tan altos de seguridad, eficacia o amplia aplicabilidad.
«Ha habido un estancamiento de los resultados en este campo, simplemente cambiando un agente de quimioterapia por otro, no una verdadera evolución», dijo Szabolcs. «Diseñamos un enfoque que ahora ha demostrado ser eficaz para al menos 20 enfermedades. Y creemos que podría ser efectivo para muchas, muchas más».
Desde que se envió este artículo, los investigadores ya han tenido éxito con usando esta técnica para tratar enfermedades adicionales, incluso en adultos.
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La sangre del cordón umbilical para el trasplante de células madre puede superar al donante hermano compatible Más información: Mark T. Vander Lugt et al, Transplante de sangre del cordón umbilical no relacionado de una sola unidad de intensidad reducida con opción impulso inmunológico para trastornos no malignos, Blood Advances (2020). DOI: 10.1182/bloodadvances.2020001940 Proporcionado por la Universidad de Pittsburgh Cita: La sangre del cordón umbilical trata con éxito los trastornos genéticos raros en el estudio más grande hasta la fecha (2020, 14 de julio) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress .com/news/2020-07-umbilical-cord-blood-successfully-rare.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.