La terapia génica para la anemia drepanocítica no está relacionada con el cáncer, encuentra Bluebird
ARRIBA: ISTOCK.COM, EZUMEIMAGES
La empresa de biotecnología Bluebird Bio tiene la intención de reanudar los ensayos clínicos de una terapia génica para la anemia drepanocítica que se detuvieron en febrero después de que a un participante se le diagnosticara leucemia mieloide aguda cinco años después del tratamiento. La compañía emitió un comunicado ayer (10 de marzo) afirmando que una investigación encontró que es muy poco probable que la AML esté relacionada con la terapia y que la firma está buscando la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para reanudar los ensayos.
La terapia funciona tomando células madre hematopoyéticas (HCS) del propio paciente y usando un vector lentiviral para insertar una copia sana de un gen de -globina. Después de que el paciente que había recibido la terapia génica fuera diagnosticado con LMA, Bluebird examinó las células cancerosas y encontró el vector de ADN incorporado en su genoma. Luego de pruebas adicionales de fuentes independientes, los investigadores encontraron que el vector aterrizó dentro del gen VAMP4 y no pareció haber afectado la expresión o regulación de los genes cercanos.
VAMP4 no tiene una asociación conocida con el desarrollo de AML ni con procesos como la proliferación celular o la estabilidad del genoma, dice el director científico de Bluebirds, Philip Gregory, en el comunicado de prensa. Además, las células de los pacientes tenían mutaciones en otros genes, que están relacionados con la leucemia.
A principios de febrero, a un paciente de un brazo diferente del ensayo se le diagnosticó síndrome mielodisplásico (SMD), una condición de células sanguíneas que a menudo precede a la AML, aunque la compañía ha dicho más recientemente que el diagnóstico es incierto, informa Science. El mismo vector se usa en un tratamiento experimental para la -talasemia y, aunque no ha habido ningún cáncer en relación con ese tratamiento, esos ensayos también se suspendieron.
Estos datos [preliminares] de hecho apuntan lejos de el vector como causante, dice John Tisdale del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre, que no participó en el ensayo, a The New York Times.