Los expertos cuestionan la justificación del ensayo con células madre para el autismo
ARRIBA: Los pacientes recibieron infusiones de células madre extraídas del tejido que recubre los cordones umbilicales donados.© ISTOCK.COM, -NELIS-
Cámaras hiperbáricas. Suplementos dietéticos. Dietas especiales. Dorinda Semanas’ hijo Aaron los había probado todos. Desde que a Aaron le diagnosticaron autismo a los 4 años, Weeks se había resistido a la medicación y a las terapias conductuales respaldadas por la ciencia a favor de enfoques alternativos.
Aaron tenía comportamientos repetitivos como agitar las manos, malestar gastrointestinal persistente, hiperactividad, y sensibilidades sensoriales a los alimentos. Y ninguno de estos tratamientos ayudó.
En 2014, cuando Aaron tenía 9 años, Weeks decidió probar una terapia más invasiva. «Estaba en un punto de mi vida en el que tenía que hacer algo por [él]», dijo. Weeks recuerda.
Inscribió a Aaron en un ensayo clínico dirigido por una empresa con fines de lucro llamada Stem Cell Institute en la Ciudad de Panamá, Panamá. Durante cuatro visitas a Panamá durante nueve meses, Aaron recibió infusiones de células madre extraídas de…
Los hallazgos del pequeño ensayo, publicados en junio en Stem Cells Translational Medicine, sugieren que este tipo de infusión de células madre es segura para los niños con autismo. El ensayo inscribió a 20 niños autistas, pero no incluyó un grupo de control que no recibió células madre y, por lo tanto, no fue diseñado para evaluar la efectividad de los tratamientos. Aún así, insinuó pequeñas mejoras en las habilidades motoras y los comportamientos sociales, según el estudio.
Algunos expertos cuestionan la ética de hacer que las familias paguen para participar en tales ensayos.
Las tendencias observadas en este estudio son indicativas de posibles beneficios terapéuticos, escribe el investigador principal Neil Riordan, fundador del Stem Cell Institute, en un correo electrónico enviado a Spectrum por un portavoz.
Los resultados se hacen eco de los de un estudio de 2017 en la Universidad de Duke que informó que las infusiones de células madre extraídas de la sangre del cordón umbilical almacenada son seguras.
Cuando hay más de un grupo que reporta resultados similares, es tiende a parecerse más a una validación, dice Arnold Kriegstein, profesor de neurología en la Universidad de California, San Francisco. Pero advierte que los hallazgos se refieren únicamente a la seguridad, y ninguno de los estudios probó el tratamiento contra un placebo. Tampoco hay una explicación convincente de cómo las células madre podrían tratar el autismo, dice.
Otros expertos cuestionan la ética de hacer que las familias paguen para participar en tales ensayos.
No es correcto cobrar a los pacientes por inyecciones de células madre no probadas, incluso en el contexto de un estudio, dice Paul Knoepfler, profesor de biología celular y anatomía humana en la Universidad de California, Davis. Quienes dirigen el estudio se benefician financieramente de él y se beneficiarán si los resultados resultan de cierta manera.
Problema del placebo
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. ha aprobado el uso de tallo células para trastornos de la sangre, incluido el cáncer, pero no para el autismo. Los tratamientos deben utilizar células madre de sangre de cordón umbilical o de médula ósea. Sin embargo, es ilegal en los EE. UU. cultivar células madre para tratamientos sin la aprobación federal. El Instituto de Células Madre usó células cultivadas en su ensayo, una práctica que es legal en Panamá.
Weeks dice que Aaron fue uno de los 15 niños autistas de 6 a 15 años que completaron el ensayo; 5 niños abandonaron. Los niños recibieron cuatro infusiones de células madre durante cuatro días cada 12 semanas durante nueve meses; cada dosis tarda cinco minutos en administrarse, dice Weeks.
Los niños informaron varios casos de fatiga leve, dolor de cabeza y fiebre, y sus padres informaron menos casos de comportamiento obsesivo-compulsivo y tics. El tratamiento no pareció tener efectos secundarios graves, dicen los investigadores.
El equipo entregó a los padres de los participantes dos cuestionarios, la Lista de verificación de evaluación del tratamiento del autismo y la Escala de calificación infantil, antes y después del ensayo. Las puntuaciones de ocho de los niños mejoraron en estas pruebas, según los padres; los investigadores no informaron las puntuaciones de los otros siete y no explicaron por qué.
Sin embargo, los padres y los investigadores sabían que los participantes habían recibido el tratamiento. Los padres de niños autistas son particularmente vulnerables a los efectos del placebo, dice Jeremy Veenstra-VanderWeele, profesor de psiquiatría en la Universidad de Columbia en Nueva York, que no participó en el ensayo. El efecto placebo se amplifica cuando los padres pagan para participar o cuando la terapia es invasiva, porque los padres invierten en que el tratamiento funcione, dice.
Riordan y sus colegas no mencionaron en el artículo que las familias tuvo que pagar por las infusiones. Pero Riordan le dice a Spectrum que los $7,200 que el instituto cobró a los padres fueron para sufragar los costos fuera del tratamiento. Los tratamientos reales se proporcionaron de forma gratuita. Weeks dice que el juicio, el viaje y otros gastos totalizaron más de $20,000.
Precio del progreso
Miles de padres han puesto sus esperanzas en los tratamientos con células madre para el autismo. Un grupo de Facebook dedicado a la causa tiene más de 9500 miembros, por ejemplo, y varios miembros piden consejo sobre si viajar a Panamá. Riordan dice que el instituto ha tratado a cientos de niños con autismo.
El Instituto de Células Madre, en su sitio web y grupo de Facebook, presenta videos y muestra fotografías de atletas y celebridades estadounidenses, incluido el actor Mel Gibson, para promocionar sus ofertas. .
Riordan es el fundador de varias otras clínicas, incluida una en Costa Rica que fue cerrada por el gobierno en 2010 y otra en Southlake, Texas, que todavía está operativa. También lanzó una empresa con sede en Texas llamada Aidan Products que vende suplementos nutricionales. Según el sitio web de la compañía, los suplementos mejoran la circulación, estimulan el sistema inmunológico o estimulan la capacidad de su cuerpo para movilizar sus propias células madre.
El instituto ofrece tratamientos para condiciones distintas al autismo, como parálisis cerebral y múltiples esclerosis. Bernard Marcus, un filántropo cuya fundación donó 26 millones de dólares al ensayo de Duke, visitó el instituto para el tratamiento de una afección pulmonar crónica, dice Riordan.
Los científicos que dirigieron el estudio de Duke no respondieron a múltiples solicitudes de comentarios. , pero algunos expertos, incluido Kriegstein, han criticado la justificación de ese ensayo.
Hasta ahora, la única evidencia de que tratamientos como este funcionan es anecdótica. Por ejemplo, Weeks dice que rápidamente notó que Aaron era más comunicativo y, por primera vez, pudo concentrarse lo suficiente para construir un juego de Lego de 100 piezas. A pesar de que la terapia no tiene respaldo científico, dice, lo haría todo de nuevo.
NH Riordan et al., Células madre mesenquimales alogénicas de cordón umbilical humano para el tratamiento del trastorno del espectro autista en niños: perfil de seguridad y efecto sobre los niveles de citoquinas, Stem Cells Transl Med, doi:10.1002/sctm.19-0010, 2019.
Este artículo apareció por primera vez en Spectrum el 25 de julio.
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