Nueva combinación de medicamentos para la ELA retrasa el declive en un pequeño estudio clínico

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Un ensayo de 137 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica mostró que una nueva combinación de un medicamento existente y un suplemento disminuyó las disminuciones en una medida estándar de función durante seis meses, según un estudio publicado hoy (3 de septiembre) en The New England Journal of Medicine.

Si bien el efecto fue modesto y la etapa inicial del ensayo, estoy convencida de que estamos al comienzo de una nueva era en el descubrimiento del tratamiento de la ELA, Sabrina Paganoni, investigadora de Sean Healey & Centro AMG para ALS en el Hospital General de Massachusetts y la Facultad de Medicina de Harvard, quien dirigió el estudio, le dice a NPR. [Los pacientes] quieren poder seguir usando sus manos para poder cortar su propia comida y escribir correos electrónicos, o quieren poder caminar y subir escaleras, y esto es exactamente lo que medimos en la prueba.</p

Actualmente hay dos medicamentos aprobados para tratar la ELA: el riluzol, que puede extender la vida útil en un promedio de unos meses y ha estado en el mercado durante 25 años, y la edaravona aprobada en 2017, que se demostró en ensayos clínicos. para ayudar a los pacientes a funcionar durante más tiempo en su enfermedad. Incluso con estas opciones de tratamiento, la ELA sigue siendo una sentencia de muerte para la mayoría de los pacientes, generalmente dentro de los tres a cinco años posteriores al diagnóstico.

La nueva combinación de medicamentos, llamada AMX0035, fue concebida por Joshua Cohen y Justin Klee como estudiantes universitarios. en la Universidad de Brown hace varios años y ahora está siendo desarrollado por la empresa que ellos fundaron, Amylyx, con sede en Cambridge, Massachusetts. El tratamiento incluye fenilbutato de sodio, que es un medicamento para los trastornos del ciclo de la urea, y el suplemento combinado de taurursodiola que Cohen planteó en 2013 como ingeniero biomédico que mantendría el funcionamiento de las mitocondrias y el retículo endoplásmico para proteger contra el daño neuronal, El New York Times informa.

Los datos del ensayo sugirieron que podría estar funcionando. En seis meses, los pacientes que habían recibido AMX0035 vieron una disminución menor en la Escala de calificación funcional de ALS, que evalúa la capacidad de los pacientes para realizar actividades como tragar y subir escaleras, que los del grupo placebo, aproximadamente 2,9 puntos menos, en promedio. La mayoría también notó mejoras en ciertas habilidades motoras finas. Incluso un pequeño cambio en un par de puntos puede significar un gran cambio en cómo se ve la vida diaria, dice Paganoni a STAT.

Esto es muy alentador, Neil Shneider, director de Eleanor and Lou Gehrig ALS Center de la Universidad de Columbia, que no participó en el estudio, le dice al Times. La pregunta es, ¿el efecto sobre la función se mantiene más allá del período de prueba de seis meses y tiene un efecto sobre la supervivencia? Matthew Kiernan, catedrático de neurología de la Universidad de Sydney, que tampoco participó en la investigación, señala a STAT que el ensayo no encontró evidencia de que el tratamiento mejorara la capacidad respiratoria de los pacientes, pero dice que espera los resultados futuros de Amylyx.

La mayoría de los pacientes en el ensayo ya estaban tomando un medicamento aprobado y continuaron con su régimen normal durante todo el ensayo de AMX0035. Merit Cudkowicz, directora del Centro Healey y autora principal del estudio, le dice al Times que, si se aprueba, el nuevo tratamiento probablemente se usaría en combinación con medicamentos existentes.

El ensayo fue el primero apoyado con fondos de la Asociación ALS que fueron generados por el Ice Bucket Challenge, informa el Times , y si se aprueba el medicamento, Amylyx reembolsará el 150 por ciento de las Asociaciones ALS financiación para apoyar investigaciones adicionales.

Lo que hace que este momento sea tan emocionante es que hay más de 50 ensayos clínicos diferentes que están inscribiendo y reclutando pacientes con ELA en este momento, dice Kuldip Dave, vicepresidente de investigación de las Asociaciones de ELA, a NPR. Y todos van tras diferentes objetivos.