Nuevo respaldo para un fármaco experimental contra el Alzheimer

WIKIPEDIA, IMÁGENES DE LIBROS DE ARCHIVO DE INTERNET Verubecestat, un fármaco experimental contra el Alzheimer desarrollado por Merck Labs, se está probando actualmente en dos ensayos de fase 3 en curso. Los nuevos resultados publicados hoy (2 de noviembre) en Science Translational Medicine brindan “un resumen del descubrimiento y perfilado en etapa inicial de lo que esperamos que sea un nuevo terapéutico para el Alzheimer’s” El farmacólogo de Merck, Matthew Kennedy, le dijo a Scientific American. «Representa más de una década de inversión en este proyecto por parte de muchos, muchos científicos».

El fármaco tiene como objetivo bloquear la producción de placas que se cree que promueven la neurodegeneración asociada con la enfermedad de Alzheimer. Lo hace uniéndose a BACE1 (enzima 1 que escinde la proteína precursora de amiloide del sitio beta), una de las dos enzimas que escinde la proteína precursora de amiloide (APP) en amiloide-β. Verubecestat redujo los niveles de amiloide-β; en la sangre y el cerebro de ratas y monos sin signos de toxicidad, y demostró ser seguro y tolerable en una pequeña fase…

Este es el primer informe detallado de lo que hace un inhibidor de BACE en humanos, Dennis Selkoe, de la Escuela de Medicina de Harvard, que no participó en el trabajo, le dijo a Scientific American. La buena noticia es que hasta ahora no vieron evidencia de ninguno de los efectos secundarios que preocupaban con la inhibición de BACE.

Verubecestat no es el primer inhibidor de BACE1 que se prueba para la enfermedad de Alzheimer, pero los desafíos incluyen la administración de los medicamentos. a través de la barrera hematoencefálica y evitar los efectos secundarios no deseados han impedido que tales compuestos lleguen al mercado. Una de las razones por las que el fármaco de Merck ha mostrado el mayor éxito hasta la fecha es que, en las dosis administradas, no inhibe completamente la actividad de BACE1, dijo Vassar a Scientific American. Es posible que solo necesite un poco de BACE activo en el cerebro y el cuerpo para prevenir los efectos secundarios.

Gracias a estos resultados prometedores, verubecestat es el primer inhibidor de BACE1 que se prueba en los ensayos de fase 3. Dos de estos ensayos están en curso, en los que participan unos 3.500 pacientes. Los participantes asignados a grupos de tratamiento recibirán los medicamentos durante 18 meses o dos años. Es realmente la primera molécula de este tipo que combina la potencia reductora de Ab[amiloide] con un perfil de seguridad muy positivo que nos permite tratar a los pacientes durante el tiempo necesario para determinar si habrá beneficios clínicos en la cognición, dijo Kennedy a Scientific American. 

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