Opinión: Emparejamiento del descubrimiento con el rigor regulatorio
WIKIMEDIA; ROBERT M. HUNT, ANDREATELETRABAJOHoy en día, las instituciones académicas y sin fines de lucro están adoptando grandes iniciativas empresariales con la industria privada. La línea recta que alguna vez dividió la academia de la industria biofarmacéutica casi ha desaparecido, y las universidades ahora albergan alrededor de un tercio de las más de 1,200 denominadas incubadoras de empresas o tecnología en América del Norte. Pero a pesar de toda la fertilización cruzada que ocurre entre la academia y la industria, la fusión de estas dos filosofías tiene mucho camino por recorrer, particularmente cuando se trata de avanzar en las terapias con células madre, una de las más prometedoras, aunque aún no se ha realizado por completo, nuevos tratamientos.
Los posibles productos de terapia celular se están investigando y desarrollando a un ritmo asombroso. Los envíos de Exención de Dispositivos en Investigación y Nuevos Medicamentos en Investigación (IND) a la FDA para terapias basadas en células casi se duplicaron en los últimos cinco años, de 60 a alrededor de 100, y se espera que veamos más ensayos clínicos relacionados con estos productos. ..
Los requisitos de seguridad para las pruebas preclínicas de productos biológicos son similares a los establecidos para los medicamentos. Las terapias celulares deben demostrar que su uso es razonablemente seguro en los estudios de Fase 1. El producto celular también debe ser consistente y estar bien caracterizado, y los estudios de seguridad para determinar la toxicidad y el potencial de formación de tumores deben realizarse con una formulación biocompatible utilizando la vía de administración prevista.
Organizaciones de investigación por contrato (CRO) ) como mi empleador, Charles River Laboratories están siendo utilizados cada vez más por compañías biofarmacéuticas para el descubrimiento de fármacos, y son una forma en que los laboratorios académicos pueden complementar su experiencia interna en el desarrollo de fármacos en etapa inicial. Y las agencias de financiación como el Instituto de Medicina Regenerativa de California, que actualmente apoya más de 80 proyectos de investigación, han sido proactivas en educar a los investigadores académicos y de la industria por igual sobre los desafíos de llevar un producto de medicina regenerativa al mercado, incluida la ampliación de la fabricación y la regulación. expectativas.
Debido a que las terapias basadas en células se consideran productos biológicos y medicamentos, navegar por los requisitos reglamentarios establecidos por la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. puede ser confuso. Como productos biológicos, las terapias basadas en células se rigen por la Ley de Servicios de Salud Pública (PHS), secciones 351 y/o 361, en parte porque tienen el potencial de transmitir enfermedades. Pero debido a que se usan para mitigar, tratar y prevenir enfermedades, las terapias basadas en células también se consideran medicamentos y, por lo tanto, están reguladas por la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos.
Como parte de estos reglamentos requisitos, la FDA finalizó en noviembre su guía de terapia celular para la industria, que detalla la sustancia y el alcance de la información preclínica necesaria para respaldar los ensayos clínicos para terapias celulares en investigación.
Sin los tipos adecuados de experiencia, los investigadores académicos corre el riesgo de tropezar con los estrictos requisitos para nuevos medicamentos en investigación y ver cómo estos descubrimientos se tambalean. Saber dónde encontrar el apoyo adecuado fuera del campus es un primer paso importante para traducir sus descubrimientos básicos en tratamientos clínicos seguros y significativos.
Shawna Jackman es científica investigadora sénior en Fotobiología y el grupo de Seguridad Terapéutica Celular en Charles River Laboratories, donde su enfoque es la supervisión y conducción de programas de seguridad preclínica para terapias basadas en células diseñadas para cumplir con las expectativas regulatorias. Jackman también es un colaborador frecuente del blog científico de Charles Rivers, Eureka.
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