Primera terapia génica basada en células aprobada para el mieloma múltiple
Abecma (idecabtagene vicleucel), una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR), fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para el tratamiento del mieloma múltiple, anunció la agencia el sábado.
Abecma, una terapia de células T autólogas con CAR modificadas genéticamente y dirigida por antígenos de maduración de células B, es la primera terapia génica basada en células aprobada para pacientes con mieloma múltiple y está indicada en aquellos con mieloma múltiple en recaída o refractario que haber recibido al menos cuatro tipos de terapia anteriores. Cada dosis de Abecma se personaliza utilizando las células T del paciente individual, que se recolectan, se modifican genéticamente y se infunden nuevamente al paciente. La FDA aprobó Abecma con una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos que requiere que los hospitales estén especialmente certificados y que el personal esté capacitado para reconocer los posibles efectos secundarios graves de este tratamiento.
La aprobación de Abecma se basó en datos de la Estudio KarMMa, un estudio multicéntrico de fase 2 de 127 pacientes con mieloma en recaída o refractario que habían sido tratados con al menos tres líneas de terapia previas. El setenta y dos por ciento de 100 pacientes evaluables tuvo una respuesta parcial o completa. Se observó una respuesta completa en el 28 por ciento de los pacientes, y el 65 por ciento de aquellos con respuesta completa mantuvieron la respuesta durante al menos un año. El tiempo medio de respuesta fue de 30 días y la duración media de la respuesta fue de 11 meses para todos los que respondieron y de 19 meses para los que lograron una respuesta completa.
Abecma puede causar efectos secundarios graves e incluye un recuadro de advertencia para el síndrome de liberación de citocinas (CRS), linfohistiocitosis hemofagocítica/síndrome de activación de macrófagos, toxicidad neurológica y citopenia prolongada. Los efectos secundarios comúnmente informados, que generalmente aparecen dentro de las primeras una o dos semanas después del tratamiento, incluyen CRS, infecciones, fatiga, dolor musculoesquelético y un sistema inmunitario debilitado.
Se otorgó la aprobación a Celgene Corporation, una empresa de Bristol. Compañía Myers Squibb. El fabricante está obligado a realizar un estudio observacional posterior a la comercialización en pacientes tratados con Abecma.
Explore más
Aprobación de Breyanzi para ciertos tipos de linfoma de células B grandes Más información: Más información
Copyright 2021 HealthDay. Reservados todos los derechos.
Cita: Primera terapia génica basada en células aprobada para el mieloma múltiple (31 de marzo de 2021) consultado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-03-cell- terapia-génica-basada-en-mieloma-múltiple.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.