Primeros datos de la terapia génica antienvejecimiento
FLICKR, HEY PAUL STUDIOSEl año pasado, Elizabeth Parrish, directora ejecutiva de la empresa de biotecnología BioViva, con sede en Seattle, tomó un avión a Colombia, donde recibió múltiples inyecciones de dos terapias génicas experimentales. su compañía había desarrollado. Uno está destinado a alargar las capas de sus cromosomas (llamados telómeros), mientras que el otro tiene como objetivo aumentar la masa muscular. La idea es que estos tratamientos juntos «comprimirían la mortalidad» Parrish le dijo a The Scientist que al evitar las enfermedades del envejecimiento, permitimos que las personas vivan de manera más saludable y por más tiempo.
En su sitio web la semana pasada (22 de abril), BioViva informó los primeros resultados del tratamiento de Parrish: los telómeros de sus leucocitos se alargaron, de 6,71 kb en septiembre de 2015 a 7,33 kb en marzo de 2016. La pregunta ahora es: ¿qué significa eso?
La empresa anunció el tratamiento de Parrish respuesta como éxito contra el envejecimiento humano, habiendo “revertido 20 años de acortamiento normal de los telómeros”
Por teléfono, Parrish fue más mesurado al discutir el…
Mucho más se necesitan datos antes de reclamar éxito contra el envejecimiento, dijo Dana Glei, investigadora principal de investigación en la Universidad de Georgetown. No hemos establecido un vínculo causal entre la longitud de los telómeros y la salud, le dijo a The Scientist. Si es como tener canas, teñirte el cabello no te hará vivir más tiempo.
Una n de uno no nos dará la respuesta, pero el ensayo personal de Parrish es el comienzo de lo que BioViva espera lograr: los primeros estudios clínicos usando una terapia génica para detener el envejecimiento y aumentar la salud.
El enfoque de la compañía está respaldado por evidencia preclínica, en particular, la del grupo Mara Blascos en el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) de España en Madrid. En 2012, el equipo de Blascos informó de los resultados de una terapia génica de telomerasa en ratones. La enzima telomerasa, codificada por el gen TERT, alarga los telómeros.
Demostramos que la terapia génica AAV9-Tert fue suficiente para retrasar las patologías relacionadas con la edad y alargar tanto la mediana como la máxima longevidad. en ratones, Blasco, que no está involucrado con BioViva, le dijo a The Scientist en un correo electrónico. Muchas patologías se retrasaron, incluido el cáncer.
Desde entonces, el equipo de Blascos ha demostrado que la terapia génica con telomerasa también puede reducir ciertas enfermedades relacionadas con la edad en ratones.
Algunas enfermedades humanas son producto de telómeros más cortos de lo habitual, señaló Abraham Aviv, que estudia las cubiertas cromosómicas en la Escuela de Medicina de Rutgers, Nueva Jersey. Sin embargo, la idea de que en la población general los telómeros relativamente cortos son malos y los telómeros relativamente largos son buenos no tiene sentido, escribió en un correo electrónico.
La longitud de los telómeros se asocia en direcciones opuestas con las enfermedades cardiovasculares y el riesgo de cáncer. Me refiero a este fenómeno como la compensación cáncer-enfermedad cardiovascular, que define en gran medida la longevidad de los humanos contemporáneos, agregó Aviv.
Y la longitud de los telómeros no es un buen predictor de mortalidad. A principios de este mes, Glei y sus colegas observaron qué tan bien se correlacionaba la longitud de los telómeros de los leucocitos con la muerte dentro de cinco años. Después de ajustar por edad y sexo, descubrieron que más de una docena de otras mediciones, desde el estado de salud autoinformado hasta los niveles de proteína C reactiva, eran mejores para predecir la mortalidad a cinco años.
Aviv señaló otra debilidad potencial del Datos de BioViva: error de medición. La diferencia del 9 por ciento entre Parrishs antes y después de las longitudes de los telómeros está dentro del error de medición de la mayoría de los laboratorios, dijo. Por lo tanto, no estoy impresionado por la diferencia entre estos dos valores, basados en un caso.
SpectraCell Laboratories, con sede en Houston, realizó el ensayo de longitud de los telómeros para BioViva. Jonathan Stein, director de ciencia y calidad de SpectraCell, le dijo a The Scientist que la mayoría de los ensayos de longitud de los telómeros tienen una variación del 8 por ciento, y la prueba de su empresa está en línea con ese número.
La otra terapia génica que recibió Parrish, el gen que codifica la proteína folistatina, está respaldada por datos humanos, al menos en el contexto de personas con trastornos musculares. (Todavía no hay datos que demuestren los efectos de la terapia génica con folistatina en la pérdida de masa muscular relacionada con el envejecimiento). La folistatina inhibe la miostatina, lo que frena el crecimiento muscular y, por lo tanto, la convierte en una terapia atractiva para las distrofias musculares. Los primeros ensayos clínicos en seis personas con distrofia muscular de Becker, por ejemplo, mostraron que cuatro de ellos podían caminar distancias más largas después de la terapia génica con folistatina. Parrish dijo que espera obtener datos de resonancia magnética sobre la respuesta de sus músculos al tratamiento en aproximadamente un mes.
Traducir estos resultados a enfermedades humanas (síndromes de telómeros o ciertas enfermedades relacionadas con la edad sin tratamientos efectivos) puede ser de interés en el contexto de los ensayos clínicos aprobados por las agencias reguladoras correspondientes, dijo Blasco.
Trabajar con las agencias reguladoras ha sido un punto conflictivo para BioViva, de ahí el viaje de Parrish a Colombia. Su controvertida decisión de eludir la supervisión de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. al recibir las terapias genéticas fuera del país provocó la renuncia de un miembro del consejo asesor de la empresa, el George Martin de la Universidad de Washington, informó MIT Technology Review en Octubre.
Parrish dijo que ahora está viajando por el mundo para encontrar un socio regulador dispuesto a aprobar ensayos clínicos en humanos. Cuando comencé a investigar esto, parecía una ciencia loca, dijo. Pero es una ciencia loca cuyo momento ha llegado.
Sin embargo, el objetivo de Parrish de extender el período de salud es cualquier cosa menos novedoso. Desde la medicina hasta la meditación, los investigadores han estado buscando formas de mantener a las personas sanas el mayor tiempo posible. Y tenemos algunas intervenciones probadas, señaló Glei.
Mi conclusión sería que, si quieres vivir más, es mucho mejor que fumes menos y hagas más ejercicio que si intentas alargar tus telómeros, dijo. .
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