¿Un nuevo tratamiento proteico para el glaucoma?

Crédito: Unsplash/CC0 Public Domain

Un estudio de Northwestern Medicine en ratones ha identificado nuevos objetivos de tratamiento para el glaucoma, incluida la prevención de una forma pediátrica grave de glaucoma, así como el descubrimiento de una posible nueva clase de terapia para la forma más común de glaucoma en adultos.

En las personas con glaucoma de alta presión, el líquido del ojo no se drena adecuadamente y aumenta la presión sobre el nervio óptico, lo que provoca la pérdida de la visión. Afecta a 60 millones de personas en todo el mundo y es la causa más común de ceguera en personas mayores de 60 años.

Si bien hay algunos tratamientos disponibles para el glaucoma de ángulo abierto, la forma más común de glaucoma en adultos (gotas para los ojos, medicamentos orales, tratamientos con láser), no existen curas y una forma grave de glaucoma en niños entre el nacimiento y los tres años conocido como glaucoma congénito primario solo puede ser tratado con cirugía.

«Aunque el glaucoma congénito primario es mucho más raro que el glaucoma de ángulo abierto, es devastador para los niños», dijo la autora correspondiente, la Dra. Susan Quaggin, jefa de nefrología e hipertensión en el Departamento de Medicina de la Escuela Feinberg de la Universidad Northwestern. de Medicina. «Se necesitan urgentemente nuevos tratamientos y nuevas clases de tratamientos para retrasar la pérdida de la visión en ambas formas.

Usando la edición de genes, los científicos del estudio desarrollaron nuevos modelos de glaucoma en ratones que se parecían al glaucoma congénito primario. Al inyectar Con un tratamiento de proteína nuevo, duradero y no tóxico (Hepta-ANGPT1) en ratones, los científicos pudieron reemplazar la función de los genes que, cuando mutan, causan glaucoma.Con este tratamiento inyectable, los científicos también previnieron con éxito el glaucoma de Esta misma terapia, cuando se inyectó en los ojos de ratones adultos sanos, redujo la presión en los ojos, apoyándola como una posible nueva clase de terapia para la causa más común de glaucoma en adultos (ángulo abierto de presión intraocular alta). glaucoma).

El estudio, «La diafonía celular regula la vía de salida del humor acuoso y proporciona nuevos objetivos para las terapias contra el glaucoma», se publicó hoy, 18 de octubre, en la revista Nature Communications.

La n El siguiente paso es desarrollar el sistema de administración apropiado para el nuevo tratamiento exitoso de proteínas en pacientes y llevarlo a la producción, dijo Quaggin.

Además, los científicos usaron bioinformática y datos de secuencias de ARN de células individuales para comprender e identificar las vías del glaucoma que pueden explorarse en el futuro en busca de objetivos terapéuticos adicionales para la enfermedad, como los que regulan la comunicación con una sangre especializada. vaso en el ojo (canal de Schlemm) que es importante para drenar líquido y mantener la presión ocular normal.

«Sería fantástico contar con un tratamiento que pueda promover la remodelación o el crecimiento de un canal de Schlemm defectuoso para tratar el glaucoma», dijo Quaggin. «Estos estudios son el primer paso hacia ese objetivo.

«Nuestra esperanza es que este estudio conduzca a la primera terapia dirigida que promueva efectivamente la salida de líquido (humor acuoso) desde la parte frontal del ojo, revirtiendo el problema subyacente defecto biológico en pacientes con glaucoma».

Otros coautores de Northwestern son Ben Thompson (primero), el Dr. Jing Jin, Pan Liu y el estudiante de medicina Raj Purohit. Este estudio se basa en un gran trabajo en equipo y una colaboración continua con los coautores de la Universidad de Madison-Wisconsin, Terri Young y Stuart Thomson.

Explore más

Enfermedad que causa ceguera en niños vinculada a un nuevo gen Más información: Benjamin R. Thomson et al , La diafonía celular regula la vía de salida del humor acuoso y proporciona nuevos objetivos para las terapias contra el glaucoma, Nature Communications (2021). DOI: 10.1038/s41467-021-26346-0 Información del diario: Nature Communications

Proporcionado por Northwestern University Cita: Un nuevo tratamiento proteico ent para el glaucoma? (2021, 18 de octubre) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-10-protein-treatment-glaucoma.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.