¿Una posible cura para la anemia falciforme? Es poco probable que una solución de alta tecnología ayude a los pacientes con acceso limitado

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La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos adquieren forma de hoz o de media luna. Provoca infecciones frecuentes, hinchazón en manos y piernas, dolor, cansancio intenso y retraso en el crecimiento o pubertad. El tratamiento generalmente se enfoca en controlar los síntomas y puede incluir analgésicos durante las crisis; hidroxiurea para reducir el número de episodios de dolor; antibióticos y vacunas para prevenir infecciones bacterianas y transfusiones de sangre.

Aunque sigue siendo difícil encontrar un remedio para esta enfermedad grave, un estudio reciente en el New England Journal of Medicine (Eficacia biológica y clínica de LentiGlobin para la enfermedad de células falciformes/Kanter et. al.), si se demuestra aplicable, puede ser un posible cura.

En un editorial de la revista New England Journal of Medicine de esta semana, el Dr. Martin Steinberg, profesor de medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston, comenta los resultados del estudio, que fue la primera terapia génica exitosa para la anemia falciforme. enfermedad celular que agrega un gen a las células madre de la sangre del paciente que previene las complicaciones de la enfermedad de células falciformes. «La terapia génica con células madre autólogas amplía la posibilidad de una cura a todos los pacientes sin necesidad de inmunosupresión», explica Steinberg, quien también es hematólogo en el Centro Médico de Boston.

Si bien los pacientes del estudio ya no tenían síntomas de la enfermedad de células falciformes, Steinberg señala que la mayoría continuó teniendo una vida útil más corta de lo normal de sus glóbulos rojos, lo que cree que podría estar asociado con algunas complicaciones a largo plazo.

Steinberg cree que para los pacientes para aceptar este difícil y muy costoso tratamiento debe ser curativo o casi curativo y durar toda la vida. «En este punto, aún no sabemos la sostenibilidad de los resultados, pero según este estudio, las perspectivas parecen buenas», dice.

Steinberg reconoce que cualquier terapia génica altamente eficaz no mejorará la salud de la mayoría de las personas con enfermedad de células falciformes en todo el mundo. “La mayoría de los pacientes con esta enfermedad viven en África e India, donde el acceso a la atención médica altamente tecnológica es limitado. Lo que se necesita son más medicamentos que puedan tomarse por vía oral y aumentar los niveles de hemoglobina fetal. Esto tendrá una mayor probabilidad de beneficiar a las poblaciones que más sufren. de esta enfermedad».

Este editorial aparece en línea en el New England Journal of Medicine.

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Comprender la enfermedad de células falciformes Más información: Julie Kanter et al, Biologic and Clinical Efficacy of LentiGlobin for Sickle Cell Disease, New England Journal of Medicine (2021). DOI: 10.1056/NEJMoa2117175

Hemoglobina similar a la fetal en la anemia de células falciformes, New England Journal of Medicine (2022). Información de la revista: New England Journal of Medicine