Los investigadores identifican un nuevo tratamiento farmacológico potencialmente revolucionario para el cáncer infantil mortal
Célula cancerosa durante la división celular. Crédito: Institutos Nacionales de Salud
Cada año, alrededor de 20 niños australianos mueren a causa del tumor cerebral incurable, el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG). La edad promedio de diagnóstico de DIPG es de solo siete años. No existen tratamientos efectivos y casi todos los niños mueren a causa de la enfermedad, generalmente dentro del año posterior al diagnóstico.
Un artículo publicado hoy, 12 de febrero de 2021, en la prestigiosa revista Nature Communications, revela una posible combinación revolucionaria de fármacos que, en estudios con animales y en los primeros modelos 3D del tumor en el mundo, es «espectacularmente eficaz para erradicar las células cancerosas», según investigador principal y profesor asociado de oncología pediátrica David Ziegler, del Children’s Cancer Institute y del Sydney Children’s Hospital.
En las pruebas preclínicas en modelos de ratones, los investigadores encontraron que la prometedora combinación de medicamentos condujo a la supervivencia en dos tercios de los ratones y que la combinación de medicamentos detuvo por completo el crecimiento de estos tumores altamente agresivos en estos ratones.
Es importante destacar que la terapia con medicamentos, que actualmente se encuentra en las primeras pruebas en el cáncer de adultos, es el tratamiento más efectivo jamás probado. en modelos de laboratorio de este cáncer infantil incurable. El tratamiento es una combinación de dos fármacos: difluorometilornitina (DFMO), un fármaco establecido, y AMXT 1501, un agente en investigación desarrollado por Aminex Therapeutics.
El DFMO está recibiendo cada vez más atención como tratamiento para las para controlar cánceres como el neuroblastoma, otro cáncer infantil agresivo, y el cáncer colorrectal en adultos. DFMO funciona dirigiéndose a la vía de las poliaminas, un mecanismo importante que permite el crecimiento de las células tumorales.
El profesor asociado Ziegler ha demostrado por primera vez que la vía de las poliaminas es fundamental para el crecimiento de las células DIPG. Ziegler y su equipo desarrollaron el primer programa de investigación de Australia sobre DIPG mediante el uso de células tumorales donadas por los padres de niños que fallecieron a causa de la enfermedad. A partir de estos, crearon los primeros modelos de laboratorio del tumor para probar nuevos fármacos. Estos modelos se han utilizado para demostrar que DIPG puede eludir la actividad de DFMO mediante el bombeo de poliaminas en el cáncer, esencialmente permitiendo que el tumor continúe creciendo a pesar del tratamiento con DFMO. Ahora han hecho el gran descubrimiento de que el tratamiento con un nuevo fármaco en desarrollo, AMXT 1501, bloquea de manera potente el transporte de poliaminas a la célula cancerosa DIPG.
Se descubrió que el tratamiento con AMXT 1501 vuelve a sensibilizar las células DIPG. a DFMO que llevó a lo que dijo el profesor asociado Ziegler, «fue una respuesta espectacular en modelos animales, con una supervivencia significativamente mayor y una toxicidad mínima (efectos secundarios)».
El profesor asociado Ziegler dijo que los ensayos clínicos del fármaco La combinación en DIPG está planificada para comenzar este año en niños en un estudio global dirigido por el Children’s Cancer Institute y el Kid’s Cancer Center en Sydney Children’s Hospital.
La base de datos de tumores DIPG de Australia fue iniciada por el Children’s Cancer Institute en 2011. La primera base de datos de tumores DIPG de Australia ha permitido al profesor asociado Ziegler y sus colegas hacer grandes avances para resolver esta enfermedad. «Desde que establecimos el banco de tumores, hemos podido cultivar este cáncer tan agresivo en nuestros laboratorios para permitirnos examinar cientos de medicamentos para encontrar aquellos que son efectivos para matar las células cancerosas. Es gracias a esta capacidad que hemos podido descubra lo que esperamos sea el primer tratamiento eficaz para el DIPG», dijo.
Rachael Gjorgjijoska fue la primera madre en acceder a donar tejido tumoral DIPG luego de la muerte de su hija Liliana cuando solo tenía 4 años. 15 meses después de su diagnóstico. Rachael comenta «Tomamos la difícil decisión de donar el tumor de Liliana porque queríamos marcar la diferencia, no había tratamientos para salvar a Liliana de esta enfermedad devastadora, pero si sus células cancerosas ayudan a avanzar en la investigación para que haya nuevos tratamientos para los niños en el futuro». , este será un recuerdo duradero de nuestra pequeña».
Dr. Mark R. Burns, fundador, presidente y director científico de Aminex Therapeutics, e inventor de AMXT 1501, dijo que «los resultados dramáticos contra esta enfermedad devastadora demostrados por el Dr. Ziegler y su equipo aumentan nuestra motivación para ver estos hallazgos duplicados». contra el cáncer humano. Compartimos la esperanza de que este tratamiento marcará una diferencia en la vida de las personas con DIPG y otros cánceres agresivos».
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El medicamento contra el tumor cerebral recibe la designación de enfermedad rara de la FDA Información de la revista: Nature Communications
Proporcionado por Children’s Cancer Institute Australia Cita: Los investigadores identifican un nuevo tratamiento farmacológico revolucionario potencial para el cáncer infantil fatal (2021, 12 de febrero) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-02-potential-revolutionary-drug-treatment-fatal.html Este documento es sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.