La primera terapia dirigida para niños con acondroplasia muestra un aumento de altura persistente
Los niños con acondroplasia, la forma más común de baja estatura desproporcionada, aumentan de estatura con tendencias en proporciones corporales mejoradas después de dos años de tratamiento diario con vosoritide, según un nuevo análisis de estudio encuentra Los resultados del estudio patrocinado por la industria se presentarán en ENDO 2021, la reunión anual de la Endocrine Society.
«Esta es la primera evidencia sólida de una terapia de precisión para la acondroplasia», dijo el investigador principal, Ravi Savarirayan, MD, Ph.D., profesor en el Instituto de Investigación Infantil Murdoch en el Royal Children’s Hospital en Parkville, Australia.
La acondroplasia es un trastorno genético del crecimiento óseo cuyas características incluyen brazos y piernas cortos y una altura adulta típicamente inferior a 4 pies y 6 pulgadas. Las complicaciones médicas de la acondroplasia incluyen estenosis espinal (estrechamiento de la columna vertebral) y compresión de la médula espinal, piernas arqueadas, balanceo permanente de la parte inferior de la espalda y apnea del sueño. El tratamiento se centra en aliviar los síntomas y suele ser quirúrgico. Actualmente no existe un tratamiento eficaz para aumentar la estatura en estos pacientes.
Vosoritide es un fármaco en investigación que se dirige a la señal hiperactiva en la placa de crecimiento que previene el crecimiento óseo en niños con acondroplasia, dijo Savarirayan. El objetivo del tratamiento, añadió, es obtener mejores resultados médicos, funcionales y psicosociales.
«Esperamos que la mejora de la altura y la proporción corporal incrementen la independencia y alivie algunos de los problemas a largo plazo, como la estenosis espinal «, dijo Savarirayan.
Un estudio anterior en niños de 5 a 17 años con acondroplasia mostró que un año de inyecciones diarias de vosoritida mejoró significativamente la velocidad de crecimiento anualizada (AGV) de los participantes, que es la ganancia anual de altura , en comparación con un placebo o un fármaco ficticio. El nuevo estudio amplía el análisis de datos después de un año adicional de tratamiento continuo con vosoritida.
En el estudio de ampliación, 61 niños que habían recibido el placebo el primer año cambiaron a la terapia con vosoritida y 58 niños continuaron el tratamiento con vosoritida durante otras 52 semanas. Los datos de seguimiento finales estuvieron disponibles para 108 de los 119 niños.
Los niños que recibieron dos años de terapia con vosoritide tuvieron un AGV medio inicial de 4,28 cm/año. Después de un año de tratamiento, el AGV medio fue de 5,71 cm/año y después del segundo año, el AGV medio fue de 5,65 cm/año. Después del segundo año de tratamiento, también tenían una mejor puntuación z de estatura, que es una medida de estatura relativa a la de una población similar de estatura promedio.
Además, los niños mostraron tendencias hacia una mejor relación entre los segmentos superior e inferior del cuerpo. Savarirayan dijo que una proporción corporal mejorada a menudo significa que los niños ahora pueden alcanzar objetos más fácilmente y cuidarse a sí mismos, como ir al baño. Se está realizando un seguimiento a más largo plazo en el que los datos adicionales sobre la calidad de vida, las medidas funcionales y la estatura adulta final ayudarán a confirmar la relevancia clínica de estas mejoras en el crecimiento y la proporcionalidad.
Estos hallazgos, dijo Savarirayan, indican que el vosoritide tiene efectos beneficiosos persistentes durante dos años sobre el crecimiento en niños con acondroplasia.
Además, los datos mostraron que en los niños que recibieron un año de tratamiento con vosoritide después de suspender el placebo, el crecimiento también mejoró.
Vosoritide está en estudio en niños cuyas placas de crecimiento todavía están abiertas. Pueden recibir el medicamento hasta que estén cerca de la estatura adulta final, que es de 16 a 18 años, según Savarirayan. Si bien estos datos son alentadores al mostrar un efecto de tratamiento duradero de hasta 2 años, es probable que los beneficios clínicos a largo plazo de vosoritide requieran muchos más años de evaluación, y continuaremos investigando estas importantes preguntas como parte del seguimiento a largo plazo. parte de este estudio, dijo.
La acondroplasia ocurre en uno de cada 15,000 a 35,000 nacimientos, según la Organización Nacional de Trastornos Raros.
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Vosoritide ayuda al crecimiento óseo en niños con enanismo Proporcionado por The Endocrine Society Cita: La primera terapia dirigida para niños con acondroplasia muestra un aumento de altura persistente (20 de marzo de 2021) recuperado 30 Agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-03-therapy-children-achondroplasia-persistent-height.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.