¿Los científicos están buscando una cura para la enfermedad de Parkinson?
Dr. Richard Meade. Crédito: Universidad de Bath
Científicos de la Universidad de Bath en el Reino Unido han perfeccionado una molécula que se muestra promisoria en la prevención de la enfermedad de Parkinson y tiene el potencial de convertirse en un fármaco para tratar la enfermedad neurodegenerativa mortal.
La profesora Jody Mason, quien dirigió la investigación del Departamento de Biología y Bioquímica de Bath, dijo: «Todavía queda mucho trabajo por hacer, pero esta molécula tiene el potencial de ser un precursor de un fármaco. Hoy solo hay medicamentos para tratar los síntomas del Parkinson, esperamos desarrollar un fármaco que pueda devolver a las personas una buena salud incluso antes de que se desarrollen los síntomas».
La enfermedad de Parkinson se caracteriza por el mal plegamiento de una proteína específica en las células humanas. ‘, donde se agrega y falla. La proteína alfa-sinucleína (S) es abundante en todos los cerebros humanos. Después de plegarse incorrectamente, se acumula en grandes masas, conocidas como cuerpos de Lewy. Estas masas consisten en agregados de S que son tóxicos para las células cerebrales productoras de dopamina y provocan su muerte. Es esta caída en la señalización de la dopamina lo que desencadena los síntomas de la enfermedad de Parkinson, ya que las señales que se transmiten desde el cerebro al cuerpo se vuelven ruidosas, lo que lleva a los temblores distintivos que se observan en los pacientes.
Esfuerzos anteriores para apuntar y ‘ detoxify’ La neurodegeneración inducida por S ha visto a los científicos analizar una amplia biblioteca de péptidos (cadenas cortas de aminoácidos, los componentes básicos de las proteínas) para encontrar el mejor candidato para prevenir el mal plegamiento de S. De los 209 952 péptidos analizados en trabajos anteriores por científicos de Bath, el péptido 4554W mostró ser el más prometedor, inhibiendo la agregación de S en formas tóxicas de enfermedades en experimentos de laboratorio en soluciones y en células vivas.
En su último trabajo, este mismo grupo de científicos modificó el péptido 4554W para optimizar su función. La nueva versión de la molécula 4654W(N6A) contiene dos modificaciones a la secuencia de aminoácidos original y ha demostrado ser significativamente más efectiva para reducir el mal plegamiento, la agregación y la toxicidad de S. Sin embargo, incluso si la molécula modificada sigue teniendo éxito en los experimentos de laboratorio, todavía faltan muchos años para que se produzca una cura para la enfermedad.
Dr. Richard Meade, el autor principal del estudio, dice que «los intentos anteriores de inhibir la agregación de la alfa sinucleína con fármacos de moléculas pequeñas han resultado infructuosos, ya que son demasiado pequeños para inhibir interacciones proteicas tan grandes. Es por eso que los péptidos son una buena opción porque son lo suficientemente grandes como para evitar que la proteína se agregue, pero lo suficientemente pequeña como para ser utilizada como medicamento. «La proteína sinucleína para suprimir su toxicidad. Esta investigación no solo conducirá al desarrollo de nuevos tratamientos para prevenir la enfermedad, sino que también descubrirá los mecanismos fundamentales de la enfermedad en sí misma, lo que mejorará nuestra comprensión de por qué la proteína se pliega mal en primer lugar».
El profesor Mason agregó que «a continuación, trabajaremos en cómo podemos llevar este péptido a la clínica. Necesitamos encontrar formas de modificarlo aún más para que sea más parecido a un fármaco». e y puede atravesar membranas biológicas y entrar en las células del cerebro. Esto puede significar pasar de los aminoácidos naturales a moléculas que se fabrican en el laboratorio».
Esta investigación también tiene implicaciones para la enfermedad de Alzheimer, la diabetes tipo 2 y otras enfermedades humanas graves en las que los síntomas son desencadenados por proteínas. mal plegado.
La Dra. Rosa Sancho, jefa de investigación de Alzheimer’s Research UK, dijo que «encontrar formas de evitar que la alfa sinucleína se vuelva tóxica y dañe las células cerebrales podría resaltar una nueva vía para que futuros medicamentos detengan enfermedades devastadoras». como el Parkinson y la demencia con cuerpos de Lewy».
«Nos complace haber apoyado este importante trabajo para desarrollar una molécula que pueda detener el plegado incorrecto de la alfa sinucleína. La molécula ha sido probada en células en el laboratorio y necesitará más desarrollo y pruebas antes de que pueda convertirse en un tratamiento. Este proceso llevará varios años, pero es un descubrimiento prometedor que podría allanar el camino para un nuevo fármaco en el futuro».
«Actualmente, no hay tratamientos modificadores de la enfermedad disponibles para la enfermedad de Parkinson o la demencia. con cuerpos de Lewy, razón por la cual la inversión continua en investigación es tan importante para todos aquellos que viven con estas enfermedades».
La investigación se publicó en Journal of Molecular Biology.
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Nasal los fármacos se muestran prometedores para retrasar la progresión de la enfermedad de Parkinson en un estudio de laboratorio , Journal of Molecular Biology (2021). DOI: 10.1016/j.jmb.2021.167323 Información de la revista: Journal of Molecular Biology
Proporcionado por la Universidad de Bath Cita: ¿Los científicos están buscando una cura para la enfermedad de Parkinson? ? (9 de diciembre de 2021) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-12-scientists-homing-parkinson-disease.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.