La terapia para la ELA debe centrarse en el cerebro, no solo en la columna vertebral
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El cerebro es, de hecho, un objetivo para tratar la ELA (esclerosis lateral amiotrófica), según han descubierto científicos de Northwestern Medicine. Esto cambia la creencia de larga data de que la enfermedad comienza en las neuronas motoras espinales y que cualquier terapia debería enfocarse en la columna vertebral como el enfoque clave.
Un nuevo estudio de Northwestern muestra que la degeneración de las neuronas motoras del cerebro (las células nerviosas del cerebro que controlan el movimiento de las extremidades) no es simplemente un subproducto de la degeneración de las neuronas motoras espinales, como se había pensado anteriormente.
«Hemos descubierto que el cerebro se degenera temprano en enfermedades como la ELA, nos envía señales de advertencia y muestra defectos muy temprano en la enfermedad», dijo el autor principal del estudio, Hande Ozdinler, profesor asociado de neurología en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern. . «Por lo tanto, necesitamos reparar las neuronas motoras del cerebro si queremos estrategias de tratamiento efectivas y a largo plazo. El cerebro es importante en la ELA».
El artículo se publicará el 2 de diciembre en Gene Therapy.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa rápida y mortal que paraliza a sus víctimas.
Las enfermedades de las neuronas motoras superiores, como la ELA, la paraplejía espástica hereditaria y la esclerosis lateral primaria, afectan a más de 250.000 personas al año en Estados Unidos solo. No existe una cura ni una estrategia de tratamiento eficaz a largo plazo.
Este es el primer estudio que revela claramente que la degeneración de las neuronas motoras del cerebro no es una consecuencia de la degeneración de las neuronas motoras espinales, sino que es independiente de la degeneración de las neuronas motoras espinales.
La investigación también es la primera en demostrar que el gen UCHL1 es importante para mantener la salud de las neuronas motoras del cerebro que están enfermas debido a dos causas subyacentes independientes. Una es la acumulación de proteínas mal plegadas y la otra es la acumulación de grumos de proteínas pegajosas dentro de las células. Estos problemas se observan en más del 90 % de todos los casos de ELA y también en otros casos de enfermedades de las neuronas motoras superiores.
«Nuestros hallazgos no solo brindan legitimidad para enfocarse en la salud de las neuronas motoras cerebrales en la ELA como una intervención terapéutica , también revela el primer gen objetivo que puede ayudar a revitalizar estas neuronas», dijo Ozdinler.
«Esto tiene enormes implicaciones clínicas», dijo Ozdinler. «Poder modular la expresión génica en neuronas motoras cerebrales enfermas en pacientes con enfermedad de la neurona motora superior es alucinante. Dado que el movimiento comienza en el cerebro, si podemos hacer que las neuronas motoras del cerebro estén felices y saludables, si podemos mejorar su salud e integridad con administración dirigida de genes, es posible que comencemos a desarrollar opciones de tratamiento personalizadas, especialmente para pacientes con enfermedad de la neurona motora superior, que actualmente no tienen opciones de tratamiento efectivas.
Los científicos de la Universidad de Northwestern han identificado previamente NU-9, el primer compuesto que elimina la degeneración en curso de las neuronas motoras superiores que se enferman y son un contribuyente clave a la ELA. Ahora, este estudio revela la importancia y el significado de tratar las neuronas motoras superiores en la ELA e identifica el primer objetivo genético.
El El siguiente paso es determinar la mejor dosis y el mejor sitio de inyección con respecto a la mejora del movimiento y la reducción de las condiciones de la enfermedad en al menos dos enfermedades diferentes de ALS. modelos de facilidad. Después de los estudios toxicológicos preclínicos, los científicos se moverán para traducir estos resultados en un ensayo clínico, un proceso que probablemente llevará varios años.
Los coautores de Northwestern incluyen a Bar Gen, Javier Jara, Santana Sanchez, Amiko Lagrimas, Oge Gozutok, Nuran Kocak y Yongling Zhu.
El estudio fue financiado por los Institutos Nacionales de Salud otorga RO1-NS085161 y R21-NS085750. El laboratorio de Ozdinler también recibió el apoyo de Les Turner ALS Foundation, ALS Association, A Long Swim, Spastic Paraplegia Foundation y Brain Foundation.
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Daño neuronal de ALS revertido con un nuevo compuesto Proporcionado por la Universidad Northwestern Cita: La terapia de ALS debe apuntar al cerebro, no solo a la columna vertebral (3 de diciembre de 2021) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https ://medicalxpress.com/news/2021-12-als-therapy-brain-spine.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.