Beneficios de un fármaco ‘transformacional’ para la fibrosis quística destacados en una nueva revisión
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Una nueva revisión sistemática realizada por investigadores de la Universidad de Liverpool destaca el impacto positivo que tiene la terapia de triple combinación en el bienestar de las personas con fibrosis quística (CF).
En agosto de 2020, la Comisión Europea otorgó formalmente una licencia a Kaftrio, la primera terapia de combinación triple para abordar la causa subyacente de la FQ. El tratamiento, que combina elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, ahora está disponible en el NHS y brinda esperanza a miles de personas que viven con FQ en todo el Reino Unido.
Más del 80 % de las personas con fibrosis quística tienen al menos una copia de la variante genética defectuosa F508del. En Inglaterra, Kaftrio se puede recetar a personas de 12 años o más con dos copias de la mutación F508del, o una copia de F508del y una copia de una ‘mutación de función mínima’.
En una nueva revisión de la Biblioteca Cochrane , los investigadores analizaron diferentes medicamentos (o combinaciones de medicamentos) para corregir la mutación F508del, incluidos, por primera vez, datos de tres ensayos de Kaftrio.
Examinaron 19 ensayos controlados aleatorios que incluyeron monoterapia, terapia dual y enfoques de terapia triple entre 2959 participantes en todo el mundo y evaluó su impacto en los resultados importantes para las personas con FQ, como la supervivencia, la calidad de vida, la función pulmonar y la seguridad.
El equipo encontró que para las personas con FQ con una o dos variantes de F508del de 12 años o más, existe evidencia de alta calidad de que después de seis meses, la terapia triple con los fármacos elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor mejora la calidad de vida y la función pulmonar (con pocos efectos secundarios). Sin embargo, se requieren más ensayos en niños (menores de 12 años) y en aquellos con una función respiratoria más grave, así como más controles de seguridad a largo plazo.
El profesor Kevin Southern dirigió la revisión y participó en el cuidado de niños con FQ durante más de 30 años.
Al comentar sobre los hallazgos, dijo: «Ha sido excelente trabajar con el equipo para producir esta revisión integral, que identifica claramente el impacto positivo que la terapia triple tiene en el bienestar de las personas con FQ.
«Los beneficios identificados en los ensayos resultarán transformadores para los adultos jóvenes con FQ, que ahora pueden concentrarse en mantener una buena salud a medida que avanzan en la vida adulta.
«La revisión concluye que las personas con FQ con una o dos variantes del gen F508del se beneficiarán de esta intervención. En algunos países, las personas con esta variante del gen no pueden acceder a esta importante nueva terapia debido tanto a la financiación como a las regulaciones problemas, y esto representa una desigualdad significativa realidad que necesita ser abordada».
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La FDA aprueba un nuevo fármaco para la forma más común de fibrosis quística Más información: undefined undefined et al. Terapias correctoras (con o sin potenciadores) para personas con fibrosis quística con variantes del gen CFTR de clase II (más comúnmente F508del), Base de datos Cochrane de revisiones sistemáticas (2020). DOI: 10.1002/14651858.CD010966.pub3 Información de la revista: Biblioteca Cochrane
Proporcionado por la Universidad de Liverpool Cita: Beneficios del fármaco para la fibrosis quística ‘transformacional’ destacados en un nuevo revisión (2021, 11 de enero) recuperada el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-01-benefits-cystic-fibrosis-drug-highlighted.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.