Desde el laboratorio de investigación hasta el consultorio de su médico: esto es lo que sucede en las fases 1, 2 y 3 de los ensayos de medicamentos
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Para el COVID-19, como todas las enfermedades, los medicamentos y las vacunas para tratar o prevenir la enfermedad debe estar respaldada por pruebas rigurosas. Los ensayos clínicos son la fuente de esta evidencia.
Dado que las vacunas y los medicamentos para el coronavirus ya se están probando en humanos, es importante saber para qué se están evaluando las diferentes fases de los ensayos clínicos. Soy neurólogo del Instituto de Investigación Terapéutica del Alzheimer de la Universidad del Sur de California. Nuestro equipo ha estado desarrollando y supervisando todas las fases de los ensayos clínicos durante décadas. Estoy aquí para ayudarlo a comprender este proceso complicado e importante.
Ensayos preclínicos
Las primeras indicaciones acerca de si una intervención es eficaz y segura provienen de los ensayos preclínicos. Esta investigación se realiza en el laboratorio utilizando células o animales.
Los investigadores pueden obtener información sobre la seguridad y la eficacia de un tratamiento a partir de ensayos preclínicos, pero los resultados no indican si lo que están probando es seguro o funciona. en las personas.
Una vez que un tratamiento se muestra prometedor en los ensayos preclínicos, los investigadores comienzan el proceso de trabajo a través de las fases establecidas por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. Estas fases están diseñadas para hacer dos cosas: proteger a los pacientes durante el proceso y asegurarse de que el medicamento o tratamiento funcione.
Estudios de fase 1
Los ensayos de fase 1 se centran en la seguridad. Los investigadores controlan las funciones de los riñones, el hígado, las hormonas y el corazón para buscar efectos adversos en voluntarios humanos. También buscan signos biológicos de eficacia relacionados con lo que esperan tratar. Por ejemplo, si un ensayo estaba probando una vacuna, los investigadores podrían monitorear la actividad inmunológica para ver si aumenta.
Los ensayos clínicos de fase 1 generalmente duran alrededor de dos meses e involucran a un pequeño número de participantes, generalmente de 20 a 100 sanos. voluntarios o personas con la condición que la intervención pueda tratar. Los investigadores les dan a los participantes una variedad de dosis de medicamentos para ayudar a determinar la dosis efectiva pero segura más baja posible. Algunos estudios de fase 1, pero no todos, son aleatorios y controlados con placebo, lo que significa que una parte de los sujetos recibe el tratamiento real y otros reciben un placebo que no hace nada. Ni el sujeto ni el médico saben quién está recibiendo qué tratamiento.
Los medicamentos que superan los ensayos de fase 1 pueden considerarse probablemente seguros, pero aún está por verse si funcionan o no.
Ensayos de fase 2
En fase 2 ensayos, los investigadores se enfocan en ver si el tratamiento funciona, encontrar la dosis efectiva más segura y determinar qué síntomas, pruebas o resultados son las mejores medidas de eficacia del tratamiento. Determinar las mejores medidas de éxito es importante para diseñar la etapa final de la prueba.
Todos los ensayos de fase 2 son aleatorios y controlados con placebo.
Esta etapa de investigación puede llevar de meses a años, y solo alrededor de un tercio de los medicamentos en los ensayos de fase 2 llegan a la siguiente fase.
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En los ensayos de fase 2, los investigadores administran el fármaco a cientos de sujetos y observan la seguridad mediante pruebas periódicas. . Para medir la eficacia, los investigadores analizan las respuestas clínicas, como la duración de la enfermedad, la gravedad de la enfermedad o las tasas de supervivencia. También se controlan medidas directas de una enfermedad, como la cantidad de virus en las células de una persona, así como señales de biomarcadores en el cuerpo que los investigadores saben que la enfermedad específica modifica.
En este punto, los investigadores utilizarán toda la información que han obtenido para diseñar el ensayo de fase 3. Ellos deciden qué medidas usar, las dosis a probar y el tipo o cohorte de personas a probar.
Si hay evidencia en la fase 1 o la fase 2 de que el fármaco o la vacuna no son seguros o son ineficaces, los equipos detendrán el ensayo.
Ensayos de fase 3
En los ensayos de fase 3 los investigadores observan si las personas que reciben el tratamiento están estadísticamente mejor que las que no lo reciben. Los ensayos son aleatorios y controlados con placebo, y usan las medidas de éxito elegidas del ensayo de fase 2. Los ensayos de fase 3 también están diseñados para encontrar cualquier efecto secundario raro de un tratamiento.
Para obtener datos significativos desde el punto de vista estadístico, los ensayos de fase 3 son grandes y normalmente incluyen entre unos pocos cientos y 3000 personas.
Este es el paso final antes de que un medicamento sea aprobado para uso público. Una vez que finaliza un ensayo de fase 3, la FDA reúne un panel de científicos independientes para revisar los datos. El panel decide, en base a la evidencia del éxito y la prevalencia de los efectos secundarios, si los beneficios del medicamento superan los riesgos lo suficiente como para aprobar su uso generalizado.
Según la FDA, solo entre el 25 % y el 30 % de los medicamentos en los ensayos de fase 3 se aprueban.
Ensayos de fase 4
Los ensayos de fase 4 se usan para probar tratamientos aprobados para la misma afección médica pero en una dosis o marco de tiempo o grupo diferente de la gente. Por ejemplo, un ensayo de fase 4 podría usarse para evaluar si un medicamento que ya está aprobado para adultos es seguro y eficaz para niños.
Cuando un medicamento que ha sido aprobado para un propósito se estudia para una afección médica diferente para Por ejemplo, probar el medicamento contra la malaria hidroxicloroquina como posible tratamiento para el COVID-19 no es un ensayo de fase 4. Este es un ensayo de fase 2 o 3 porque está diseñado para responder esas preguntas iniciales sobre qué tan bien funciona el tratamiento para la nueva afección.
Un ojo crítico para las noticias médicas
Titulares de noticias están llenos de resultados de ensayos relacionados con las intervenciones de COVID-19. Es fácil emocionarse cuando se lee acerca de un nuevo medicamento o vacuna. Pero los éxitos tempranos no garantizan que un tratamiento funcione.
COVID-19, como el Alzheimer, es una enfermedad compleja, y los ensayos clínicos para probar los tratamientos son particularmente desafiantes, con resultados muy variables. El proceso para la aprobación de medicamentos y tratamientos es largo, pero está diseñado para garantizar que lo que le brinde un médico lo ayudará, no lo lastimará.
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Este artículo se vuelve a publicar de The Conversation bajo una licencia Creative Commons. Lea el artículo original.
Cita: Desde el laboratorio de investigación hasta el consultorio de su médico, esto es lo que sucede en los ensayos de fármacos de fase 1, 2 y 3 (2 de junio de 2020), consultado el 31 de agosto de 2022 en https://medicalxpress. com/news/2020-06-lab-doctor-office-phase-drug.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.