El panel de la FDA se opone por poco al fármaco experimental para la ELA
Un cartel de la Administración de Alimentos y Medicamentos se ve en Silver Spring, Maryland, el jueves 10 de diciembre de 2020. El miércoles 30 de marzo de 2022, los asesores federales de salud dictaminaron por estrecho margen contra un fármaco experimental para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, un revés potencial para los grupos de pacientes que cabildearon por la aprobación del medicamento. La mayoría de los asesores de la FDA votaron 6-4 que un solo estudio de Amylyx Pharmaceuticals no pudo establecer la eficacia del fármaco en el tratamiento de la enfermedad neurodegenerativa mortal conocida también como ALS, para la esclerosis lateral amiotrófica. Crédito: AP Photo/Manuel Balce Ceneta
Los asesores federales de salud fallaron el miércoles por un estrecho margen en contra de un fármaco experimental para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, un revés potencial para los grupos de pacientes que han cabildeado por la aprobación del medicamento.
Los asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos votaron 6-4 que un solo estudio de Amylyx Pharmaceuticals no pudo establecer la eficacia del fármaco en el tratamiento de la enfermedad neurodegenerativa mortal ELA, la esclerosis lateral amiotrófica.
«Creo que sería un perjuicio para los pacientes y sus familias aprobar un tratamiento que tiene un beneficio incierto», dijo el Dr. Kenneth Fischbeck de los Institutos Nacionales de Salud. «Se interpone en el camino del desarrollo de tratamientos verdaderamente efectivos si resulta que no lo es».
Fischbeck y otros panelistas dijeron que esperaban que los resultados de un estudio más amplio que se está llevando a cabo proporcionen más evidencia.
Su voto no es vinculante y la FDA tomará la decisión final sobre si otorga la aprobación en julio. El voto podría usarse para reforzar la revisión negativa de la FDA publicada a principios de semana que criticaba el estudio de etapa intermedia de Amylyx por su tamaño pequeño, datos faltantes y análisis estadístico cuestionable.
La FDA, sin embargo, también ha enfatizado la necesidad de «flexibilidad regulatoria» al revisar medicamentos para enfermedades mortales como la ELA. Y el voto reñido podría inclinar a la agencia hacia una aprobación, dada la falta de opciones disponibles actualmente.
Por lo general, la aprobación de la FDA requiere dos estudios grandes o un estudio con un efecto «muy persuasivo» sobre la supervivencia.
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La ALS destruye las células nerviosas del cerebro y la médula espinal necesarias para caminar, hablar, tragar y eventualmente respirar. No hay cura y la mayoría de las personas mueren dentro de los tres a cinco años de los primeros síntomas.
Los pacientes con ELA y sus familias se han unido detrás del medicamento de Amylyx desde que se publicaron sus datos por primera vez en 2020, lanzando una agresiva campaña de cabildeo y reclutando miembros del Congreso para presionar a la FDA para que conceda la aprobación.
Más de dos docenas de personas hablaron durante la sesión de comentarios públicos del miércoles, incluidos pacientes con ELA, sus familiares y médicos que pidieron a la FDA que haga que el medicamento esté disponible. como una opción potencial para retardar la enfermedad.
«Retardar la pérdida de función es importante para mí y para mi familia», afirmó Becky Mourey, exprofesora de música y paciente de ELA, en comentarios leídos por su hija. «Más tiempo para decirles a mis hijos que los amo con mi propia voz lo es todo para mí».
Dra. Teresa Buracchio, directora de división de la FDA, dijo que la agencia se había «beneficiado enormemente» con los aportes de los pacientes. Pero agregó que los problemas con los datos de Amylyx existen «incluso con el reconocimiento de que la ELA es una enfermedad rara, con un curso implacable que tiene una enorme necesidad médica no satisfecha».
La FDA ha aprobado solo dos terapias para ELA. El más eficaz prolonga la vida varios meses.
El fármaco de Amylyx se presenta en forma de polvo que combina dos fármacos más antiguos: un medicamento recetado para los trastornos hepáticos y un suplemento dietético utilizado durante mucho tiempo en la medicina tradicional china. En un estudio de 137 pacientes con ELA, los investigadores informaron que los que tomaron el medicamento progresaron un 25 % más lentamente que los que tomaron un medicamento ficticio después de un año.
Pero los científicos de la FDA dijeron que esos resultados «no fueron convincentes». debido a la falta de datos de los pacientes, los errores de realización del estudio y las suposiciones poco realistas sobre cómo los pacientes empeorarían con el tiempo.
Incluso los panelistas que respaldaron el medicamento dijeron que era una decisión difícil.
«Yo fue de ida y vuelta durante el día, pero finalmente estuve de acuerdo con el análisis primario (del fabricante de medicamentos)», dijo Dean Follman, un bioestadístico de los NIH.
Algunos pacientes de ELA ya toman los dos medicamentos más antiguos, comprando el suplemento en línea y obtener una receta para el medicamento para el hígado.
Incluso si la FDA rechaza el fármaco combinado Amylyx a finales de este año, puede que no sea el final del camino para el tratamiento. Amylyx está realizando un estudio de última etapa con 600 pacientes necesario para obtener la aprobación europea. Si los resultados que se esperan para 2024 muestran que el fármaco prolonga la vida útil, la empresa podría volver a enviarlo a la FDA y posiblemente obtener la aprobación.
Los reguladores de la FDA habían instado inicialmente a la empresa a completar ese estudio antes de enviar el fármaco.
La reunión del miércoles marcó la primera vez que la FDA convocó a este panel asesor desde que hizo caso omiso de su consejo en junio pasado y aprobó el medicamento para el Alzheimer de Biogen, Aduhelm. Tres miembros del panel renunciaron por la controvertida decisión y la FDA se enfrentó a una reacción violenta más amplia por aprobar un medicamento costoso con poca evidencia de que funcione. Al igual que en el caso de Amylyx, la FDA enfrentó una intensa presión por parte de grupos de pacientes para otorgar la aprobación.
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Cita: El panel de la FDA se opone por poco al fármaco experimental para la ELA (31 de marzo de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https://medicalxpress.com/news/2022-03-fda-panel- estrecho-lados-experimental.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.