Ensayo clínico evalúa la capacidad de las células madre para prevenir la principal causa de muerte de bebés prematuros
Sangre del cordón umbilical humano: células madre mesenquimales (inyección intratraqueal) Credit: AlphaMed Press
Ensayo clínico de fase 2 cuyos resultados se publicaron hoy en Stem Cells Translational La medicina podría señalar una forma de superar la displasia broncopulmonar (DBP), una de las principales causas de muerte en los bebés prematuros. El estudio, realizado por investigadores del Centro Médico Samsung, la Universidad Sungkyunkwan y el Hospital Infantil del Centro Médico Asan en Seúl, evalúa la efectividad del tratamiento de estos bebés mediante el trasplante de células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical (UCB-MSC, por sus siglas en inglés) directamente en sus tráqueas.
Los primeros resultados mostraron signos de mejora para los bebés más inmaduros incluidos en el ensayo.
La DBP es un trastorno respiratorio grave en el que los pulmones no se desarrollan normalmente. La mayoría de los bebés que desarrollan BPD nacen más de 10 semanas antes de la fecha prevista, pesan menos de 2 libras al nacer y tienen problemas respiratorios. Las infecciones que ocurren antes o poco después del nacimiento también pueden contribuir al trastorno. A pesar de los avances recientes en la medicina neonatal, la displasia broncopulmonar sigue siendo una de las principales causas de mortalidad y de problemas respiratorios y neurológicos a largo plazo en bebés prematuros.
Won Soon Park, MD, Ph.D., de Samsung Medical Center y Sungkyunkwan University School of Medicine, y Ellen Ai-Rhan Kim, MD, Ph.D., del Asan Medical Center Children’s Hospital, University of Ulsan, son pediatras que han estado buscando una forma de tratar el TLP. Como tal, los dos fueron coautores del estudio reciente, que fue un ensayo clínico de fase II, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, diseñado específicamente para saber si el trasplante intratraqueal de MSC derivado de UCB humano podría mitigar la DBP en bebés extremadamente prematuros.
«Si bien el trasplante intratraqueal de MSC humanas derivadas de UCB ha demostrado ser seguro y factible en ensayos clínicos realizados recientemente, su eficacia terapéutica no se había evaluado en un entorno clínico antes de este estudio», dijo el Dr. Park. .
Elegir las MSC óptimas para el trasplante también fue un punto crítico de su trabajo, agregó el Dr. Kim. «Nos enfocamos en las UCB-MSC, ya que exhiben varias ventajas sobre las MSC derivadas de tejidos adultos, incluida una menor inmunogenicidad, una mayor capacidad de proliferación, potencia paracrina y eficacia terapéutica tanto in vitro como in vivo», dijo. «Además, el trasplante alogénico de MSC, que provienen de un donante en lugar del paciente, podría tener una ventaja logística, ya que pueden usarse en una etapa activa temprana de la enfermedad».
Sesenta y seis bebés prematuros que van en edad de 23 a 28 semanas de gestación (SG) se incluyeron en el estudio. Todos estaban conectados a ventiladores y cada uno también había experimentado dificultades respiratorias significativas entre cinco y 14 días después del nacimiento. Los bebés se agruparon por edad, ya sea de 23 a 24 GW o de 25 a 28 GW, y luego se dividieron aleatoriamente en grupos que recibieron UCB-MSC o un placebo. Luego se evaluó a los bebés durante seis meses.
En su análisis final, el equipo verificó que el trasplante intratraqueal de MSC parece ser seguro y factible.
«Al mismo tiempo, aprendió que el trasplante de MSC no mejoró significativamente el resultado primario de muerte o DBP severa/moderada en bebés en el grupo de 25 a 28 GW Sin embargo, nuestro análisis de subgrupos mostró que el resultado secundario de DBP grave mejoró significativamente, cayendo del 53 por ciento al 19 por ciento en el grupo más joven de 23-24 GW», dijo el Dr. Park.
Dr. Kim agregó: «Se requieren más estudios con un tamaño de muestra más grande para demostrar sólidamente los beneficios terapéuticos para los bebés de este grupo que corren el mayor riesgo de BPD o muerte. En consecuencia, ahora estamos realizando un ensayo clínico de fase II más grande y controlado centrado en en bebés de 23 a 24 GW. Esperamos publicar estos datos en un futuro cercano».
«Este estudio sugiere que el trasplante de células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical directamente en las tráqueas de los bebés prematuros podría mitigar sus problemas respiratorios», dijo Anthony Atala, MD, editor en jefe de Stem Cells Translational Medicine y director del Wake Forest Institute for Regenerative Medicine. «Los datos son alentadores y útiles y deberían conducir a un ensayo clínico futuro más grande».
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Las vesículas extracelulares derivadas de células madre alivian el sangrado cerebral en ratas recién nacidas. Más información: So Yoon Ahn et al, Stem cells for broncopulmonary dysplasia in preterm infants: A Random Control Phase II ensayo, STEM CELLS Translational Medicine (2021). DOI: 10.1002/sctm.20-0330 Información de la revista: Stem Cells Translational Medicine
Proporcionado por AlphaMed Press Cita: El ensayo clínico evalúa la capacidad de las células madre para prevenir causa de las muertes de bebés prematuros (20 de abril de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-04-clinical-trial-stem-cells-ability.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.