Fármaco experimental encontrado para mejorar los síntomas de la miastenia gravis generalizada
James F. Howard, Jr., MD. Crédito: Facultad de medicina de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill.
Argenx, un fabricante belga de medicamentos, anunció recientemente un exitoso ensayo ADAPT de fase 3 de su fármaco experimental, efgartigimod. La compañía planea buscar la aprobación del fármaco en los EE. UU. a finales de año como un nuevo tratamiento potencial para pacientes con miastenia grave generalizada (gMG), una enfermedad autoinmune rara y crónica en la que se interrumpe la comunicación entre los nervios y los músculos, lo que provoca una debilidad muscular debilitante.
Efgartigimod es un fragmento de anticuerpo que se une al receptor Fc neonatal, lo que resulta en una reducción de los anticuerpos de inmunoglobulina G que causan enfermedades.
«Los datos de efgartigimod mostraron respuestas rápidas y sólidas en personas con gMG, así como como un perfil de tolerabilidad favorable», dijo James F. Howard Jr., MD, profesor de neurología e investigador principal del ensayo ADAPT. «Los pacientes con esta enfermedad devastadora pueden experimentar debilidad muscular crónica y potencialmente mortal que tiene un gran impacto en su calidad de vida, y se necesitan más opciones de tratamiento. Estos datos son muy alentadores, ya que muestran que efgartigimod tiene el potencial de hacer un cambio significativo impacto en las actividades de la vida diaria, y tenemos la esperanza de que conduzcan a que un nuevo tratamiento esté disponible para la comunidad gMG».
«Con el ensayo ADAPT, nos propusimos evaluar la capacidad de efgartigimod para redefinir el paradigma del tratamiento para las personas que viven con gMG. Los datos mostraron que efgartigimod generó respuestas rápidas y profundas, incluso en una proporción de pacientes que lograron síntomas mínimos o nulos después del tratamiento. Además, vimos respuestas que duraron más de ocho o 12 semanas, lo que respalda nuestros planes para ofrecen programas de dosificación individualizados que se adaptan a la variabilidad en el curso de la enfermedad que experimentan los pacientes con gMG», comentó Wim Parys, MD, director médico de Argenx. «En base a estos datos, tenemos la intención de presentar un BLA para efgartigimod a la FDA antes de fin de año, acercándonos un paso más a la posibilidad de que efgartigimod esté disponible para los pacientes en 2021. ADAPT es el primer ensayo fundamental de efgartigimod y estos datos aumentar nuestra confianza en su amplia oportunidad en otras enfermedades autoinmunes mediadas por IgG graves».
Aspectos destacados de los datos principales de ADAPT
- 67,7 % de los anticuerpos contra el receptor de acetilcolina positivos (AChR -Ab+) de los pacientes tratados con efgartigimod lograron el criterio principal de valoración en comparación con el 29,7 % de los que recibieron placebo (p