Hay mucho en juego antes de la votación del panel de la FDA sobre el medicamento para la ELA
Los grupos de defensa están presionando a los reguladores federales de EE. UU. para que aceleren la aprobación de un tratamiento farmacológico experimental para la enfermedad neurológica mortal ELA (esclerosis lateral amiotrófica), y se espera una decisión esta semana.
El impulso para aprobar el fármaco, hasta ahora llamado AMX0035, se basa en datos parciales de ensayos clínicos y sigue a la controvertida aprobación por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. el año pasado del fármaco Aduhelm para el Alzheimer. Muchos de los propios asesores de la FDA dijeron que era poco probable que el costoso medicamento para el Alzheimer ayudara a los pacientes.
Pero los grupos de defensa de los pacientes con ELA están presionando mucho para que se apruebe AMX0035. Dicen que la necesidad es urgente.
La mayoría de las personas con ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, mueren de insuficiencia respiratoria dentro de tres a cinco años, según los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. La enfermedad destruye las células nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y, finalmente, respirar, privando constantemente a los pacientes del movimiento hasta que quedan encerrados dentro de sus propios cuerpos.
AX0035 es un fármaco combinado experimental que se ha demostrado que extiende supervivencia de los pacientes con ELA.
Un comité asesor de la FDA se reunirá el miércoles para considerar una solicitud del fabricante de AMX0035, Amylyx Pharmaceuticals, de omitir el ensayo clínico de fase 3 que generalmente se requiere y aprobar su medicamento en base a resultados anteriores.
La solicitud de la compañía farmacéutica cuenta con el respaldo de la Asociación ALS, uno de los principales grupos de defensa e investigación dedicados a encontrar una cura para esta enfermedad.
«La comunidad ha estado pidiendo una mucho tiempo que la FDA apruebe el fármaco antes de que se complete el ensayo [fase 3]», dijo Neil Thakur, director de misión de la Asociación ALS. «Y la razón es por una combinación de datos de seguridad y beneficios clínicos sólidos que hemos visto para este medicamento». unos seis meses y medio, dijo Thakur.
El fármaco también retarda la progresión de la enfermedad en los pacientes en aproximadamente un 25 %, dijo el Dr. James Berry, director del Instituto de Investigación Clínica Neurológica del Hospital General de Massachusetts en Boston y investigador principal en los ensayos AMX0035.
«La ELA es una enfermedad que no nos da mucho tiempo para detenernos y considerarla», dijo Berry. «Realmente necesitamos movernos cuando vemos algo que parece tan prometedor sin un problema de seguridad y con un estudio muy bien realizado que nos muestra tanto la supervivencia como el beneficio funcional».
AMX0035 es una combinación de dos ingredientes del fármaco fenilbutirato de sodio y taurursodiol.
El fenilbutirato de sodio se vende bajo la marca Bufenil para tratar enfermedades del hígado, mientras que el taurursodiol es un suplemento dietético utilizado en la antigua medicina china. Algunos pacientes con ELA ya toman ambos medicamentos. La aprobación de la FDA probablemente obligaría a las aseguradoras a cubrir el tratamiento.
Se sabe que los medicamentos afectan diferentes aspectos de la ELA, dijo Berry.
«La idea era que si tomamos dos medicamentos que corrigen dos vías diferentes que sabemos que se ven afectadas en ALS, tenían la posibilidad de tener un efecto sinérgico uno más uno es igual a tres», dijo Berry.
Hasta fines del año pasado, la FDA había insistido en que Amylyx completara los ensayos de fase 3 en curso antes de buscar la aprobación para AMX0035.
En diciembre, la agencia cedió y comenzó una revisión prioritaria de la solicitud del fármaco, fijando el 29 de junio como fecha límite para tomar una decisión.
Los ensayos de fase 2 generalmente están destinados a recopilar datos de seguridad. y cualquier señal temprana que indique si un tratamiento funciona. Por lo general, no se establece si un medicamento realmente beneficia a los pacientes hasta los ensayos de fase 3. Los ensayos de fase 3 involucran a muchas más personas, por lo que los resultados son más concretos.
La decisión de la FDA de acelerar la consideración de AMX0035 sigue a su controvertida aprobación de Aduhelm para pacientes con Alzheimer.
La agencia aprobó Aduhelm bajo la presión de los grupos de defensa y el fabricante del fármaco, a pesar de los resultados mixtos de los ensayos clínicos y la recomendación en contra de un panel asesor.
La reunión del panel asesor el miércoles es del mismo grupo que recomendó contra Aduhelm. Después de que la FDA hiciera caso omiso de su consejo, tres miembros renunciaron en protesta.
Algunos expertos cuestionan si la FDA se está repitiendo con AMX0035, dañando aún más su credibilidad científica al aceptar nuevamente evidencia más débil para un medicamento promocionado por defensores de enfermedades y fabricantes de medicamentos.
«Esto es lo que preocupaba a mucha gente en términos del precedente de la aprobación de Aduhelm por parte de la FDA», dijo el Dr. Joseph Ross, profesor de medicina y salud pública en la Universidad de Yale, al Associated Press. «Esencialmente, capitularon ante la presión de la industria y la defensa de los pacientes, en lugar de acatar la ciencia».
Thakur, de la Asociación ALS, argumenta que las situaciones son completamente diferentes entre AMX0035 y Aduhelm.
«La enfermedad de Alzheimer es una enfermedad de acción lenta y la ELA avanza muy rápido», dijo. «Sé que la gente quiere compararlos porque todos son medicamentos neurológicos, pero las enfermedades son muy diferentes».
En una enfermedad como la ELA que cobra la mayoría de las vidas después de unos pocos años, seis meses de la vida es importante, dijo Thakur.
«¿Qué sucede si no aprueba el medicamento y espera el resultado del ensayo de fase 3? Espera un par de años y resulta que el medicamento funciona «, dijo Thakur. «Entonces habrías negado esa extensión de vida de seis meses y medio a todas las personas que podrían haber estado tomando el medicamento. Efectivamente, pierdes miles de años de vida de beneficio. Y dadas esas dos opciones, para nosotros, es una muy fuerte motivo para aprobar el fármaco lo antes posible».
La Asociación ALS invirtió $2,2 millones en la investigación de Amylyx, dinero recaudado durante la campaña Ice Bucket Challenge que se volvió viral en línea.
Como parte de esa inversión, la Asociación ALS tiene lo que Thakur llamó una «pequeña participación de regalías» que podría devolver hasta $ 3.3 millones en ganancias si se aprueba el medicamento. Dijo que cualquier dinero ganado con AMX0035 se reinvertiría en investigación.
La última esperanza es que el desarrollo de medicamentos impulsado por los dólares del Ice Bucket Challenge conduzca a combinaciones de medicamentos que prolonguen la vida de los pacientes con ELA hasta que se encuentre una cura. .
«Lo que esperamos es que medicamentos como este, que no tienen un efecto que cambia la vida, sino un efecto que prolonga la vida, puedan funcionar en combinación con otros medicamentos, y podemos comenzar a transformar la experiencia de ELA para convertirla en una enfermedad soportable», dijo Thakur. «Entonces, deben suceder muchas cosas clínicas, pero también debemos transformar el espacio de tratamiento y los medicamentos disponibles, y este podría ser el comienzo de ese proceso».
Explore más
Biogen presenta los datos esperados de fármacos para el Alzheimer en una oscura revista Más información: El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares de EE. UU. tiene más información sobre la ELA.
2022 Día de la Salud. Reservados todos los derechos.
Cita: Hay mucho en juego antes de la votación del panel de la FDA sobre el medicamento para la ELA (28 de marzo de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https://medicalxpress.com/news/2022-03-stakes -high-fda-panel-vote.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.