La FDA aprueba el fármaco en investigación para los ensayos de terapia génica de ELA
Crédito: CC0 Dominio público
Apic Bio, una compañía de terapia génica que desarrolla opciones de tratamiento para pacientes con enfermedades genéticas raras y cofundada por Robert H. Brown Jr. de la Facultad de Medicina de UMass. , DPhil, MD, anunció que la FDA aprobó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para APB-102, un candidato a terapia génica diseñado para tratar una causa común de esclerosis lateral amiotrófica familiar.
«El desarrollo clínico de APB-102 se basa en casi 30 años de investigación en terapia génica que demuestra el vínculo entre la mutación del gen SOD1 y la ELA y el gran potencial de SOD1 dirigido a miARN administrado por AAV para ralentizar o revertir la progresión de ELA en pacientes con mutaciones SOD1», dijo el Dr. Brown, presidente de Leo P. and Theresa M. LaChance en investigación médica, profesor de neurología y cofundador científico de Apic Bio.
Brown fue un líder miembro del equipo que descubrió SOD1 como la primera mutación genética relacionada con la ELA.
«A pesar de que las mutaciones del gen SOD1 se han entendido bien como una causa de la ELA genética durante décadas, todavía no tenemos una opción de tratamiento aprobada que apunte al trastorno en su origen», dijo Brown. «Me complace ver el progreso de APB-102, ya que Apic Bio tiene como objetivo desarrollar una opción significativa de terapia génica modificadora de la enfermedad a largo plazo para los pacientes».
APB-102 está diseñado para retardar o revertir la progresión de SOD1 ALS a través de una cápside de virus adenoasociado recombinante (AAV) y una construcción de vector de microácido ribonucleico (miARN), que se ha demostrado en estudios preclínicos de prueba de concepto para suprimir la actividad del gen SOD1 mutado.
El El ensayo clínico de fase I/II se iniciará a fines de 2021 o principios de 2022 como un estudio multicéntrico de tres partes para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de APB-102 en pacientes con mutaciones SOD1 ALS.
La ELA es un trastorno neurodegenerativo mortal caracterizado por la pérdida de neuronas motoras, lo que provoca debilidad muscular y, finalmente, parálisis. La mayoría de los pacientes se enfrentan a la mortalidad dentro de los cinco años del inicio de la enfermedad debido a insuficiencia respiratoria. La ELA puede ser causada por múltiples mutaciones genéticas y puede ser esporádica o familiar. Aproximadamente el 10 por ciento de los casos de ELA tienen un factor genético conocido; de ellos, aproximadamente el 20 por ciento están vinculados a una mutación en el gen SOD1 que codifica la enzima superóxido dismutasa 1. Los tratamientos de ALS aprobados actualmente solo retrasan la progresión de la enfermedad sin abordar las causas genéticas subyacentes de la enfermedad.
Explore más
El silenciamiento de un gen ALS administrado de forma segura a los pacientes en un nuevo estudio Proporcionado por la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts Cita: La FDA autoriza el fármaco en investigación para los ensayos de terapia génica de ALS 22) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-04-fda-drug-als-gene-therapy.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.