La terapia génica con ‘dedos de zinc’ puede ayudar a tratar la enfermedad de Alzheimer, muestra un estudio en animales
Crédito: Pixabay/CC0 Dominio público
Los investigadores han utilizado una estrategia de ingeniería genética para reducir drásticamente los niveles de la proteína clave taua que se acumula y se enreda en el cerebro durante el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer en un modelo animal de la enfermedad. Los resultados, que provienen de investigadores del Hospital General de Massachusetts (MGH) y Sangamo Therapeutics Inc., podrían conducir a un tratamiento potencialmente prometedor para pacientes con esta devastadora enfermedad.
Como se describe en Science Advances, la estrategia involucra una tecnología de regulación de genes llamada factores de transcripción de proteínas con dedos de zinc (ZFP-TF), que son proteínas de unión al ADN que pueden aprovecharse para atacar y afectar la expresión de genes específicos. En este caso, la terapia fue diseñada para apuntar y silenciar la expresión del gen que codifica para tau. Los ratones con la enfermedad de Alzheimer recibieron una sola inyección del tratamiento que empleó un virus inofensivo para administrar los ZFP-TF a las células directamente en la región del hipocampo del cerebro o por vía intravenosa en un vaso sanguíneo. El tratamiento con ZFP-TF redujo los niveles de proteína tau en el cerebro entre un 50 % y un 80 % hasta los 11 meses, el punto de tiempo más largo estudiado. Es importante destacar que la terapia revirtió parte del daño relacionado con el Alzheimer que estaba presente en las células cerebrales de los animales.
«La tecnología funcionó tal como esperábamos, reduciendo sustancialmente la tau durante el tiempo que esperábamos, sin causar efectos secundarios que pudimos ver incluso durante muchos, muchos meses, y mejorar los cambios patológicos en los cerebros de los animales», dice el autor principal Bradley Hyman, MD, Ph.D., quien dirige la unidad de investigación de la enfermedad de Alzheimer en el Instituto MassGeneral. para Enfermedades Neurodegenerativas. «Esto sugiere un plan para tratar de ayudar a los pacientes».
La simplicidad de la terapia la convierte en un enfoque especialmente atractivo. «Este fue el resultado de un tratamiento único de terapia de regulación génica, que podría administrarse mediante una inyección en el torrente sanguíneo», dice Hyman. «Si bien esta terapia está lejos de los pacientes, sería necesario realizar muchas más pruebas de desarrollo y seguridad, es un primer paso prometedor y emocionante».
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Se encontró que la estrategia de terapia génica es efectiva en un modelo de ratón de enfermedad hereditaria CET Más información: Susanne Wegmann et al, Represión persistente de tau en el cerebro usando factores de transcripción de proteínas con dedos de zinc modificados , Avances científicos (2021). DOI: 10.1126/sciadv.abe1611 Información de la revista: Science Advances
Proporcionado por el Hospital General de Massachusetts Cita: La terapia génica que usa ‘dedos de zinc’ puede ayudar a tratar la enfermedad de Alzheimer, espectáculos de estudios en animales (2021, 19 de marzo) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-03-gene-therapy-zinc-fingers-alzheimer.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.