Los revisores de la FDA rechazan el nuevo fármaco para la ELA
A pesar de meses de intenso cabildeo por parte de los defensores de los pacientes, los funcionarios federales de salud publicaron el lunes una revisión mayoritariamente negativa de un fármaco experimental para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
En un análisis del fármaco de Amylyx Pharmaceuticals, conocido por ahora solo como AMX3005, los reguladores de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. dijeron que los resultados «no eran convincentes». Señalaron datos faltantes, errores en el reclutamiento de pacientes y otros problemas. Mientras tanto, el fármaco solo desaceleró modestamente la progresión de la enfermedad en un estudio de etapa intermedia de 137 pacientes. Un comité asesor de la FDA se reunirá el miércoles para considerar la solicitud de Amylyx de omitir el ensayo clínico de fase 3 que normalmente se requiere y aprobar su medicamento en función de los datos anteriores. Varias docenas de pacientes y defensores de la ELA planean hablar en la reunión, y la FDA sopesará las deliberaciones del panel y votará antes de tomar una decisión final sobre el medicamento, que se espera para junio.
AMX0035 es una combinación de dos ingredientes farmacológicos establecidos: fenilbutirato de sodio y taurursodiol. El fenilbutirato de sodio se vende bajo la marca Bufenil para tratar enfermedades del hígado, mientras que el taurursodiol es un suplemento dietético utilizado en la antigua medicina china. Algunos pacientes con ELA ya toman ambos medicamentos. La aprobación de la FDA probablemente obligaría a las aseguradoras a cubrir el tratamiento.
Hasta fines del año pasado, la FDA había insistido en que Amylyx completara los ensayos de fase 3 en curso antes de buscar la aprobación para AMX0035. En diciembre, la agencia cedió y comenzó una revisión prioritaria de la solicitud del fármaco, fijando el 29 de junio como fecha límite para tomar una decisión final.
La Asociación ALS invirtió $2,2 millones en la investigación de Amylyx, dinero recaudado durante el Ice Campaña Bucket Challenge que se volvió viral en línea. Como parte de esa inversión, la Asociación ALS tiene una «pequeña participación de regalías» que podría devolver hasta $3.3 millones en ganancias si se aprueba el medicamento, dijo a HealthDay Neil Thakur, Ph.D., director de misión de la Asociación ALS. Dijo que cualquier dinero ganado con AMX0035 se reinvertiría en investigación. La última esperanza es que el desarrollo de medicamentos impulsado por los dólares del Ice Bucket Challenge conduzca a combinaciones de medicamentos que prolonguen la vida de los pacientes con ELA hasta que se encuentre una cura.
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Hay mucho en juego antes de la votación del panel de la FDA sobre el medicamento para la ELA Más información: Análisis de la FDA
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Cita: Los revisores de la FDA rechazan el nuevo medicamento para la ELA (30 de marzo de 2022) consultado el 29 de agosto de 2022 en https://medicalxpress.com/news/2022-03-fda-thumbs -als-drug.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.