Nuevo medicamento para el asma ayuda a los niños, pero el precio es alto
Los niños con asma difícil de controlar pueden obtener alivio al agregar un medicamento inyectable de anticuerpos a su tratamiento estándar, según un ensayo clínico.
El medicamento, llamado dupilumab (Dupixent), ha estado disponible durante varios años para tratar el asma persistente en adultos y adolescentes. Con base en los nuevos hallazgos, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. recientemente le dio luz verde para niños de 6 a 11 años.
Se demostró que el medicamento, que se inyecta cada dos semanas, reduce los ataques de asma severos y mejorar la función pulmonar de los niños durante un año.
No es un reemplazo para los medicamentos inhalados estándar, dijeron los investigadores, y es solo para ciertos niños.
«Esto está destinado a pacientes para quienes la terapia estándar no satisface sus necesidades», dijo el investigador principal, el Dr. Leonard Bacharier, profesor y presidente de pediatría en el Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt en Nashville, Tennessee.
El asma infantil a menudo responde bien a los medicamentos «controladores» estándar. , dijo Bacharrier. Sin embargo, agregó, una «parte sustancial» de los niños sigue teniendo ataques de asma, falta a la escuela e incluso terminan en el hospital debido a síntomas graves.
Dupilumab es uno de varios anticuerpos monoclonales efectivos y muy costosos aprobados en los últimos años para el manejo de estos casos de asma grave. Los medicamentos son anticuerpos creados en laboratorio que se dirigen a sustancias específicas del sistema inmunitario involucradas en la generación de síntomas de asma.
Todas las personas con asma tienen síntomas similares, que incluyen dificultad para respirar, tos y opresión en el pecho. Pero la enfermedad en realidad tiene numerosas formas, según la biología subyacente, dijo el Dr. Michael Wechsler, un especialista en asma que no participó en el ensayo.
En un nivel amplio, dijo Wechsler, el asma se divide en dos grupos: tipo 2 y no tipo 2. El tipo 2 se caracteriza por una respuesta alérgica sistémica que desencadena la inflamación. Se estima que dos tercios de las personas con asma tienen inflamación tipo 2, según Wechsler, quien dirige el Instituto de Asma de la Familia Cohen en National Jewish Health en Denver.
Los niños en el ensayo actual tenían inflamación tipo 2, que se evaluó midiendo ciertos marcadores en su sangre.
«Dupilumab es muy efectivo en el subgrupo de pacientes con asma con inflamación tipo 2», dijo Wechsler.
El estudio se publicó el 9 de diciembre. en el New England Journal of Medicine fue financiado por los fabricantes de Dupixent, Sanofi y Regeneron Pharmaceuticals.
Incluyó a 408 niños de 6 a 11 años cuyo asma no estaba controlada a pesar de la medicación estándar con inhaladores para prevenir los ataques de síntomas.
Los niños fueron asignados al azar para agregar dupilumab o un placebo a su tratamiento habitual. Las inyecciones del medicamento se administraron cada dos semanas, al principio por un proveedor de atención médica y luego en el hogar si las familias se sentían cómodas con ello, dijo Bacharier.
Durante un año, los niños que tomaron el medicamento mostraron una reducción de aproximadamente el 60 %. en ataques de asma severos, en comparación con el grupo placebo. Alrededor del 78 % no tuvo ataques de asma graves, en comparación con el 59 % de los niños que recibieron el placebo.
El medicamento también mejoró la función pulmonar general de los niños y redujo su necesidad de esteroides orales, que pueden afectar el crecimiento y los huesos. desarrollo pulmonar.
Wechsler dijo que los niños con asma grave corren el riesgo de desarrollar un desarrollo pulmonar anormal, lo que más adelante en la vida puede aumentar sus probabilidades de enfermedades pulmonares como el enfisema. Por lo tanto, mejorar el control del asma en los niños de esta edad es especialmente crítico, dijo.
Sin embargo, un gran obstáculo en el mundo real es el costo. Los medicamentos de anticuerpos monoclonales tienen un precio alto, y los de dupilumab pueden llegar a los $45,000 al año.
Bacharier dijo que las aseguradoras generalmente toman decisiones de cobertura caso por caso. Por lo tanto, las familias necesitarían que un especialista evaluara minuciosamente a su hijo para ver si dupilumab, o un anticuerpo monoclonal diferente, es apropiado.
Una limitación del estudio actual, dijo Wechsler, es que la mayoría de los pacientes eran blancosa característica de muchos ensayos clínicos en medicina. Sin embargo, en los Estados Unidos, los niños negros tienen una tasa particularmente alta de asma, incluido el asma grave. Y en su propia investigación, Wechsler descubrió que los niños negros pueden responder de manera diferente a los medicamentos estándar para el asma, en comparación con los niños blancos.
Dijo que es probable que los hallazgos actuales también se extiendan a los niños negros, pero idealmente, los ensayos con se deben hacer más niños de color.
Bacharier estuvo de acuerdo. «Realmente necesitamos estudios de estas poblaciones subrepresentadas para comprender la eficacia clínica de estos tratamientos», dijo.
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Un estudio internacional respalda a dupilumab para el tratamiento del asma de moderada a grave en niños Más información: La Academia Estadounidense de Alergia, Asma e Inmunología tiene más información sobre los anticuerpos monoclonales para el asma .
Leonard B. Bacharier et al, Dupilumab en niños con asma no controlada de moderada a severa, New England Journal of Medicine (2021). DOI: 10.1056/NEJMoa2106567 Información de la revista: New England Journal of Medicine