Por qué debemos confiar en los ensayos clínicos registrados
Crédito: CC0 Public Domain
En un momento en el que tenemos que confiar en los ensayos clínicos para los medicamentos y vacunas contra el COVID-19, un nuevo estudio en las Actas de la Academia Nacional de Ciencias ( PNAS) trae buenas noticias sobre la credibilidad de los ensayos clínicos registrados.
Los autores son dos profesores de economía de Bocconi, Jerome Adda y Marco Ottaviani, y un antiguo estudiante de maestría de ellos, Christian Decker, ahora un Ph.D. candidato en la Universidad de Zúrich.
En un ensayo clínico, la significación estadística es un requisito previo clave para la aprobación de comercialización de nuevos medicamentos. Bajo un cierto umbral de significación, los resultados del ensayo podrían, de hecho, deberse al azar y no a la eficacia del fármaco. Dados los costos de investigación involucrados y el atractivo de las grandes ganancias potenciales de las compañías farmacéuticas que patrocinan el ensayo, los investigadores pueden verse presionados para embellecer los datos, según un argumento estándar. Los estudios previos de los resultados de las pruebas estadísticas publicadas en revistas científicas de varias disciplinas detectaron una concentración anómala de valores significativos inmediatamente por encima del umbral significativo, lo que generó sospechas de informes selectivos y de manipulación.
Adda, Ottaviani y Decker concentraron su atención en los ensayos registrados en ClinicalTrials.gov, el registro más grande del mundo, y se centraron en las diferencias en los resultados de los ensayos de fase II y fase III del mismo fármaco. En la fase II, la eficacia de un fármaco se establece inicialmente en una pequeña muestra de personas (normalmente unos pocos cientos); en la fase III, la seguridad y la eficacia se confirman luego en un grupo más grande de voluntarios (generalmente en unos pocos miles). Las expectativas razonables son que la significación estadística de la fase II se confirmará en la fase III y que se suspenderán los ensayos que registren un nivel de significación por debajo del umbral en la fase II.
Observando todos los ensayos registrados, los académicos observan una discontinuidad alrededor del valor del umbral de significación solo en la fase III, pero no el pico denunciado por estudios previos: los ensayos justo por encima de los umbrales son solo un poco más numerosos de lo esperado. Limitaron sus observaciones a los ensayos registrados por las 10 principales compañías farmacéuticas y por operadores más pequeños. Mientras que las empresas más grandes están más inclinadas a suspender la experimentación por debajo del umbral en la fase II, las empresas pequeñas tienden a continuar con más ensayos por debajo del umbral y terminan registrando una mayor proporción de ensayos por encima del umbral en la fase III. La proporción prevista de resultados de ensayos por encima del umbral en la fase III para las grandes empresas es del 65 % y la proporción realmente registrada del 68 %; con pequeñas empresas (que llevan a la fase III también fármacos candidatos menos prometedores), las cifras son del 57 % y el 76 %.
«Incluso en el caso de ensayos de fase III realizados por pequeñas empresas», explica el profesor Ottaviani, «No observamos el pico de resultados justo por encima del umbral de significación. Creemos que el proceso de registro es clave para la transparencia».
Explore más
Desde el laboratorio de investigación hasta el consultorio de su médico, esto es lo que sucede en las fases 1, 2 y 3 de los ensayos de fármacos Más información: Jrme Adda et al, P-hacking en ensayos clínicos y cómo los incentivos dan forma a la distribución de los resultados en las fases, Actas de la Academia Nacional de Ciencias (2020). DOI: 10.1073/pnas.1919906117 Información de la revista: Procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias
Proporcionado por la Universidad Bocconi Cita: Por qué debemos confiar en los ensayos clínicos registrados (2020 , 5 de junio) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-06-registered-clinical-trials.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.