Restauración de la visión mediante terapia génica
Sistema de tres componentes: anticuerpos (azul), nanorod de oro (oro) y canal sensible al calor (estructura en la membrana; debajo del conjugado de anticuerpo-nanorod de oro). Crédito: Dasha Nelidova / Instituto de Oftalmogía Clínica y Molecular de Basilea (IOB)
Los seres humanos confían predominantemente en su vista. Perder la visión significa incapacidad para leer, reconocer rostros o encontrar objetos. La degeneración macular es una de las principales causas de discapacidad visual en todo el mundo; Cerca de 200 millones de personas se ven afectadas. Los fotorreceptores de la retina son los encargados de captar la luz procedente del entorno. Los fotorreceptores enfermos pierden su sensibilidad a la luz, lo que puede provocar problemas de visión o incluso ceguera total. Los científicos del Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea (IOB), junto con colegas del Centro Alemán de Primates (DPZ) – Instituto Leibniz para la Investigación de Primates en Gttingen, han desarrollado un enfoque terapéutico completamente nuevo basado en la terapia génica. Lograron activar fotorreceptores degenerados usando luz infrarroja cercana. La investigación se publica en la revista Science.
Durante la progresión de las enfermedades degenerativas de los fotorreceptores, coexisten regiones fotorreceptoras sensibles a la luz e insensibles a la luz en la retina. Por ejemplo, los pacientes con degeneración macular pierden la visión en la parte central de la retina, pero conservan la visión periférica.
Los científicos ahora han logrado desarrollar un nuevo enfoque terapéutico para restaurar la sensibilidad a la luz en la retina degenerada sin afectar negativamente la visión restante. . Se inspiraron en especies como murciélagos y serpientes que pueden localizar la luz infrarroja cercana emitida por los cuerpos de sus presas. Esto se hace mediante el uso de canales iónicos sensibles al calor que pueden detectar el calor de la luz infrarroja cercana. Esto permite que los murciélagos y las serpientes superpongan imágenes térmicas y visuales en el cerebro y, por lo tanto, reaccionen a su entorno con mayor precisión.
Para equipar los fotorreceptores de la retina con sensibilidad al infrarrojo cercano, los investigadores idearon un sistema de tres componentes . El primer componente contiene ADN diseñado que garantiza que el gen que codifica el canal sensible al calor solo se exprese en los fotorreceptores. El segundo componente es una nanovarilla de oro, una pequeña partícula que absorbe eficientemente la luz del infrarrojo cercano. El tercer componente es un anticuerpo que asegura una fuerte unión entre el canal sensible al calor expresado en los fotorreceptores y las nanovarillas de oro que capturan localmente la luz infrarroja cercana y liberan calor localmente.
Los investigadores primero probaron su sistema en ingeniería ratones con degeneración retiniana, lo que confirma que la luz infrarroja cercana excita eficazmente los fotorreceptores y que esta señal se transmite a las células ganglionares de la retina, estas últimas representan la salida de la retina hacia los centros visuales superiores del cerebro. A continuación, demostraron que estimular el ojo del ratón con luz infrarroja cercana también es captado por neuronas en un área del cerebro que es importante para la visión consciente, la corteza visual primaria. También diseñaron una prueba de comportamiento en la que los ratones ciegos no tratados no podían utilizar la estimulación del infrarrojo cercano para aprender una tarea sencilla, mientras que los ratones ciegos tratados con el sistema de tres componentes podían realizar la tarea relacionada con el estímulo del infrarrojo cercano.
En colaboración con Arnold Szabo, coautor del artículo y profesor asistente en la Universidad de Semmelweis en Hungría, los investigadores pudieron probar su nuevo enfoque en retinas humanas que se mantuvieron vivas en un medio de cultivo durante meses, aunque la ceguera se establece en un más o menos un día después de la muerte, ya que los fotorreceptores pierden su capacidad para detectar la luz. Los resultados experimentales mostraron que después del tratamiento con el método de terapia génica de tres componentes, las exposiciones a la luz del infrarrojo cercano reactivaron el circuito visual de la retina humana.
«Creemos que la estimulación del infrarrojo cercano es un paso importante para proporcionar una visión útil a pacientes ciegos para que puedan recuperar su capacidad de leer o ver caras», dice Daniel Hillier, jefe del grupo de investigación junior Visual Circuits and Repair en DPZ. «Queremos dar esperanza a las personas ciegas con estos hallazgos e intensificaremos aún más nuestras actividades de investigación en esta área aquí en DPZ dentro de nuestro proyecto principal, que se centra en la restauración de la visión».
Explore más
Los investigadores identifican un nuevo objetivo terapéutico potencial para la enfermedad ocular Más información: «Restauración de la sensibilidad a la luz mediante sensores sintonizables de infrarrojo cercano» Science (2020). science.sciencemag.org/cgi/doi … 1126/science.aaz5887 Información de la revista: Science
Proporcionado por Deutsches Primatenzentrum (DPZ)/Centro Alemán de Primates Cita: Restauración de la visión mediante terapia génica (4 de junio de 2020) ) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-06-vision-gene-therapy.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.