Terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington
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La terapia génica dirigida al ARN mensajero (ARNm) del gen de la huntingtina mutado (HTT) puede proporcionar un beneficio terapéutico duradero en la enfermedad de Huntington después de una administración única. Una terapia génica de virus adenoasociados (AAV) que contiene un microARN artificial primario (pri-amiARN) dirigido al ARNm de HTT se describe en la revista revisada por pares Human Gene Therapy.
«El desafío de tratar los trastornos cerebrales genéticos autosómicos dominantes ha sido muy abrumador, y este esfuerzo pionero de Voyager Therapeutics ofrece nuevas esperanzas para los pacientes con uno de los diagnósticos más trágicos, el de la enfermedad de Huntington», dice el editor en- Jefe de Terapia Génica Humana Terence R. Flotte, MD.
Dinah Sah, Ph.D., de Voyager Therapeutics, y los coautores realizaron una comparación sistemática del procesamiento de pri-amiRNA de una serie de AAV-pri-amiRNA en múltiples sistemas in vitro e in vivo, incluidos ratones y primates no humanos.
Los investigadores seleccionaron un pri-amiRNA optimizado «para una terapia génica AAV que muestra un procesamiento de pri-amiRNA eficiente y preciso, junto con una potente actividad farmacológica para la reducción de HTT y tolerabilidad general in vivo para el tratamiento de la enfermedad de Huntington».
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Determinación de la dosis mínimamente eficaz para la terapia génica en la hemofilia A Más información: Wei Wang et al, Efficient and Precise Processing of the Optimized Primary Artificial MicroRNA in a Huntingtin-Lowering Terapia génica viral asociada a adenoin vitro y en ratones y primates no humanos, Terapia génica humana (2021). DOI: 10.1089/hum.2021.221 Información de la revista: Terapia génica humana
Proporcionado por Mary Ann Liebert, Inc Cita: Terapia génica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (2022 , 25 de enero) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2022-01-gene-therapy-treatment-huntington-disease.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.