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Un mejor tratamiento para la enfermedad de células falciformes

Un mejor tratamiento para la enfermedad de células falciformes

El estudiante de doctorado Tanmay Mathur (izquierda) y Abhishek Jain revisan fotografías de células sanguíneas formadas en el órgano en un chip en su laboratorio. Crédito: Texas A&M Engineering

La enfermedad de células falciformes es el trastorno sanguíneo hereditario más prevalente en el mundo y afecta a entre 70 000 y 100 000 estadounidenses. Sin embargo, se considera una enfermedad huérfana, lo que significa que afecta a menos de 200 000 personas a nivel nacional y, por lo tanto, está subrepresentada en la investigación terapéutica.

Un equipo dirigido por Abhishek Jain del Departamento de Ingeniería Biomédica de la Universidad de Texas A&M está trabajando para abordar esta enfermedad.

«Estoy tratando de crear estos nuevos tipos de modelos de enfermedades que pueden afectar la salud cuidado de la salud, con el objetivo a largo plazo de enfatizar la aplicación de estas herramientas y tecnologías para reducir los costos de atención médica», dijo Jain, profesor asistente en el departamento. «Queríamos estratégicamente seleccionar aquellos sistemas de enfermedades que caen bajo el radar en la categoría de enfermedades huérfanas».

La investigación de Jain se centra en el órgano en un chip, donde las células de los humanos se pueden cultivar en USB- dispositivos de tamaño para imitar la forma en que el órgano funcionaría dentro del cuerpo. Este tipo de sistema es ideal para probar nuevos tratamientos con medicamentos, ya que los medicamentos no se pueden probar en humanos y los modelos animales no han demostrado ser una buena representación de cómo un paciente y una enfermedad interactuarían con un tratamiento. Para los pacientes con enfermedad de células falciformes, el órgano en un chip también sería beneficioso porque los pacientes pueden presentar casos de leves a graves.

Jain trabaja con Tanmay Mathur, una estudiante de doctorado de cuarto año que se formó como un ingeniero químico en sus años de licenciatura. Su investigación se centró en técnicas de microfabricación y simulaciones, habilidades que, según él, se combinaron bien con la investigación de órganos en un chip que ahora realiza en el laboratorio de Jain. El equipo colabora estrechamente con el Centro Médico de Texas en Houston.

El trabajo se publicó recientemente en la revista Bioengineering & Translational Medicine. Su artículo se basa en una publicación de 2019 en la revista Lab on Chip, donde el equipo demostró que las células endoteliales (células que recubren los vasos sanguíneos) podrían usarse para modelar la fisiología de la enfermedad de un paciente sin tener que estimular el modelo para que funcione de manera diferente a un vaso sano.

«Tradicionalmente, estas células no se usaban para el modelado de enfermedades, por lo que nuestro enfoque es muy novedoso», dijo Mathur. «Somos uno de los primeros en aprovechar estas células y emplearlas en la investigación de modelos de enfermedades».

Mathur y Jain demuestran que estos modelos se pueden usar para diferenciar entre pacientes. El primer paso: construir un vaso sanguíneo que imite el vaso de un paciente. Para eso, el equipo necesitaría dos componentes: sangre del paciente y células endoteliales. Recolectar la sangre involucró una simple extracción de sangre. Sin embargo, enfrentaron un desafío con las células endoteliales. Tendrían que tomar una biopsia de las células o utilizar células madre para cultivar las suyas propias, ninguna de las cuales era ideal.

Entonces descubrieron que la respuesta estaba en la sangre.

» Lo que aprendimos es que dentro de las muestras de sangre también circulan algunas células endoteliales», dijo Jain. «Las llamamos células endoteliales derivadas de la sangre que podemos aprovechar muy fácilmente. Eso es lo nuevo de este trabajo. Puede obtener esas células, cultivarlas para que haya suficiente cantidad y luego puede hacer vasos sanguíneos».

Ahora que podían construir los vasos, el siguiente paso era ver si estos modelos mostrarían cómo la enfermedad tiene varios impactos biológicos en diferentes pacientes. Una vez más, el objetivo era poder probar tratamientos en estos modelos, por lo que cuanto más imitaran a su paciente humano, mejor.

«Podemos diferenciar a un paciente con anemia falciforme muy grave en términos de su fenotipo de pacientes muy leves», dijo Mathur. «En el futuro, podemos tomar una población más grande de pacientes con enfermedad de células falciformes y evaluarlos usando nuestra tecnología de chip de órganos y luego clasificarlos en diferentes grupos según los síntomas».

Sus hallazgos indican que estos órganos -on-a-chip podría conducir a un tratamiento personalizado centrado en el paciente, mejorando la forma en que los médicos abordan esta y otras enfermedades cardiovasculares.

«Cuando lo lleva al campo, ahora puede convertirse en un dispositivo predictivo, dijo Jain. «Ahora no tiene que saber si el paciente es leve o grave, puede probar eso. Puede predecir si el paciente es grave y puede dictar sus necesidades terapéuticas».

El siguiente paso es continuar ampliar la cohorte de pacientes para recopilar más resultados. Un objetivo a largo plazo sería usar la información recopilada del paciente para desarrollar una base de datos para predecir mejor la progresión de la enfermedad.

«Con este dispositivo, toma un historial de muchos de estos pacientes y su salud cardiovascular, y puede predecir qué paciente podría tener más posibilidades de sufrir un accidente cerebrovascular y comenzar a tratarlo desde el principio», dijo Jain.

Mathur dijo que incluso con los desafíos futuros, espera continuar con su investigación.

«Creo que, aunque puede llevar 10 o 15 años, al menos impulsaremos algunas de las investigaciones que estamos realizando y las llevaremos al campo clínico», dijo. «Somos uno de los únicos grupos en el mundo que ha iniciado este campo de tratamiento personalizado. Siento que nuestro impacto es bastante alto y estoy seguro de que podremos expandir el mismo tratamiento a otras enfermedades cardiovasculares y atraer a más atención y conocimientos más profundos sobre la biología que estamos viendo».

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Explorando las conexiones entre el cáncer de ovario y las células sanguíneas Más información: Tanmay Mathur et al. La colaboración tripartita de células endoteliales derivadas de la sangre, la secuenciación de ARN de próxima generación y el chip de vaso creado por bioingeniería pueden distinguir la vasculopatía y la trombosis entre los pacientes con enfermedad de células falciformes, Bioingeniería y medicina traslacional (2021). DOI: 10.1002/btm2.10211 Proporcionado por Texas A&M University Cita: Un mejor tratamiento para la enfermedad de células falciformes (2021, 19 de marzo) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021 -03-tratamiento-de-la-enfermedad-de-células-falciformes.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.