Un registro impulsado por pacientes impulsa el estudio de la rara enfermedad de Castleman
Crédito: CC0 Public Domain
El estudio de una enfermedad es inherentemente desafiante cuando los pacientes son pocos y distantes entre sí, pero los médicos de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania han informado de un nuevo enfoque «impulsado por el paciente» que puede ayudar a revolucionar el estudio de las enfermedades raras.
Los investigadores de Penn Medicine, en un artículo publicado en Cell Reports Medicine, describieron un nuevo tipo de registro de pacientes que desarrollaron recientemente para la enfermedad de Castleman, un trastorno raro que involucra síntomas similares a los de la gripe, ganglios linfáticos agrandados y, a veces, órganos vitales que ponen en peligro la vida. disfunción.
El registro, llamado ACCELERATE, incluye un enfoque en el que los pacientes con la enfermedad de Castleman pueden inscribirse directamente. Los investigadores encontraron que este enfoque impulsado por el paciente impulsó en gran medida la inscripción y la disponibilidad general de datos, en comparación con el enfoque tradicional en el que los médicos en algunos sitios designados pueden inscribir a sus pacientes. Otro componente innovador es que el equipo del estudio solicita y extrae datos de la historia clínica completa de cada paciente que se inscribe en lugar de depender de médicos o pacientes para ingresar datos, lo que aumenta significativamente la cantidad de datos incluidos.
«One Una de las mayores barreras para el progreso de las enfermedades raras es la falta de datos centralizados de alta calidad», dijo el autor principal del estudio, David Fajgenbaum, MD, profesor asistente de Medicina Traslacional y Genética Humana en la Facultad de Medicina Perelman, quien dirige el Centro de Cytokine Storm Treatment & Laboratory (CSTL) y es un paciente con la enfermedad de Castleman. «El uso de este nuevo diseño de estudio impulsado por pacientes para centralizar datos de alta calidad a través de ACCELERATE ha sido transformador para el seguimiento de la enfermedad de Castleman y la inscripción en ensayos clínicos y puede servir como modelo para la investigación de miles de otras enfermedades raras que no tienen terapias aprobadas».
Enfermedades raras que en los Estados Unidos se definen como que afectan a menos de 200.000 personas colectivamente afectan a casi el cinco por ciento de la población humana. Sin embargo, en la mayoría de los casos atraen poca atención de los investigadores debido a las dificultades que implica inscribir suficientes pacientes y recopilar muestras clínicas asociadas y otros datos relevantes. Debido a la escasez de investigación, solo un pequeño porcentaje de las enfermedades clasificadas como enfermedades raras tienen tratamientos específicos aprobados.
La investigación sobre la enfermedad de Castleman, que se diagnostica solo en varios miles de personas cada año en los EE. sido obstaculizado por los mismos factores. Aunque un anticuerpo monoclonal llamado siltuximab está aprobado para tratar algunas formas de la enfermedad de Castleman, no se administra a todos los pacientes que probablemente se beneficien y es efectivo solo en una parte de los pacientes.
Tras su aprobación de siltuximab, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2016 ordenó al fabricante del tratamiento, Janssen Pharmaceuticals, que estableciera un registro de pacientes para la enfermedad de Castleman. El departamento de investigación y desarrollo de la compañía se asoció con Fajgenbaum y Penn Medicine para establecer ACCELERATE, que incluye un brazo tradicional dirigido por un médico, pero agrega un brazo en línea impulsado por el paciente.
El brazo dirigido por un médico estuvo a cargo de nueve centros médicos en seis países europeos. Los médicos participantes inscribieron a sus pacientes con enfermedad de Castleman que dieron su consentimiento y dispusieron que los datos clínicos y las muestras de tejido de los pacientes se agregaran a una base de datos/depósito central. Por el contrario, el brazo impulsado por pacientes usó un sitio web y las redes sociales para atraer a posibles pacientes participantes. El equipo de registro luego se comunicó con los médicos de estos pacientes para verificar que cumplieran con los criterios del registro y, de ser así, para obtener datos clínicos y muestras.
El brazo impulsado por el paciente resultó en la inscripción de más de 250 pacientes a fines de 2019, en comparación con menos de 100 en el brazo dirigido por médicos. El equipo del registro también pudo recopilar una mediana de 683 elementos de datos clínicos, de laboratorio y de imágenes por paciente en el grupo impulsado por el paciente, en comparación con una mediana de solo 37 en el grupo dirigido por el médico. Gracias a la adición del brazo impulsado por el paciente, el registro pudo alcanzar su objetivo de inscripción de cinco años en dos años.
«Más allá del valor directo de estos datos clínicos, también hemos utilizado estos datos y muestras de tejido en muchos otros estudios que han llevado a mejorar las pautas de tratamiento, así como a nuevos conocimientos sobre la biología de la enfermedad de Castleman, incluidos los posibles objetivos para futuros tratamientos», dijo Sheila Pierson, MS, primera autora del estudio y directora asociada de investigación clínica. investigación para el CSTL.
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Hacer un inventario de los medicamentos que se utilizan en el mundo para tratar la COVID-19 Más información: Sheila K. Pierson et al. ACCELERATE: un diseño de estudio de historia natural impulsado por el paciente que permite descubrimientos clínicos y terapéuticos en un trastorno poco frecuente, Cell Reports Medicine (2020). DOI: 10.1016/j.xcrm.2020.100158 Información de la revista: Cell Reports
Proporcionado por la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania Cita: Un registro impulsado por pacientes impulsa el estudio de la enfermedad rara de Castleman (26 de enero de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-01-patient-powered-registry-boosts-rare-castleman.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.