Una historia de dos médicos y un innovador tratamiento contra el cáncer

La transparencia salarial y la representación diversa en los comités de contratación son los primeros pasos para nivelar el campo de juego financiero en la medicina. Crédito: CC0 Dominio público

Dos médicos de la Universidad de Rochester, uno como investigador y otro como paciente, desempeñaron funciones importantes en un ensayo clínico de vanguardia que utiliza las propias células inmunitarias del cuerpo para combatir el cáncer en etapa avanzada. Los sorprendentes resultados, que muestran que el 93 por ciento de los pacientes del estudio respondieron al tratamiento, se informaron en la edición del 2 de abril de 2020 de New England Journal of Medicine.

Patrick Reagan, MD, profesor asistente de Hematología/Oncología en el Wilmot Cancer Institute de UR Medicine y autor principal, ayudó a llevar a cabo la investigación clínica nacional de la inmunoterapia, conocida como terapia de células T con CAR.

El tratamiento consiste en inyectar miles de millones de células inmunitarias, que se han sobrealimentado fuera del cuerpo en una instalación de biofabricación, de nuevo en el paciente para buscar y destruir tumores.

Patrick Brophy, MD, médico en- jefe del Hospital de Niños Golisano de UR Medicine, fue un paciente en el estudio. Sufría de un subtipo raro y agresivo de linfoma (células del manto) y fue una de las 74 personas que participaron en el ensayo entre 2016 y 2019.

La promesa de la terapia de células T con CAR se basa en décadas de investigación sobre cómo el sistema inmunitario interactúa con el cáncer y cómo se puede manipular para combatir la enfermedad. Hasta el momento, la terapia de células T con CAR se ofrece para el linfoma y la leucemia a pacientes elegibles. La investigación continúa en otros tipos de cáncer.

Brophy y las otras 73 personas en el estudio del linfoma de células del manto se habían sometido a la terapia estándar y, sin embargo, su cáncer volvió. La mediana de supervivencia es de menos de 10 meses para los pacientes en esa situación; El linfoma de células del manto también presenta ciertas firmas genéticas de alto riesgo y afecta principalmente a adultos de 60 años o más, aunque Brophy era más joven, de unos 50 años.

«Poder participar en este estudio ayudó al avance de la ciencia y, para mí, también me salvó la vida», dijo Brophy. «Si no hubiera estado en Rochester, no habría tenido la oportunidad de recibir terapia de células T con CAR a través de este ensayo clínico».

Los resultados, según se informó en NEJM, mostraron que después de un análisis primario con la mayoría de los pacientes tratados, el 93 % respondió y el 67 % experimentó una remisión completa, lo que significa que su cáncer desapareció en las semanas posteriores al tratamiento. La tasa de supervivencia general fue del 83 por ciento, que es mucho más alta de lo que los médicos esperan de otros tratamientos contra el cáncer en este escenario.

«Esta es una nueva terapia importante que tiene el potencial de ofrecer esperanza a los pacientes», dijo Reagan. . «Los pacientes con linfoma de células del manto que han recaído después de la quimioterapia y los tratamientos dirigidos tienen un mal pronóstico y opciones limitadas. Las tasas de respuesta observadas en este estudio realmente no tienen precedentes y han sido duraderas en un número considerable de pacientes».

Más de 12 meses después de recibir la terapia de células T con CAR, el 57 % de los pacientes del ensayo clínico seguían en remisión, según mostró también el estudio.

Antes de que un paciente pueda recibir las células T con CAR reprogramadas, la persona debe ser lo suficientemente estable a pesar de tener la enfermedad en etapa terminal para resistir los efectos secundarios y las toxicidades potencialmente mortales que a menudo acompañan al tratamiento.

En el caso de Brophy, los efectos secundarios fueron graves: Entró en coma y terminó en el hospital durante 56 días, necesitando diálisis para mantener sus riñones. Desde entonces, se recuperó por completo y volvió a su posición de liderazgo en el trabajo y a sus actividades favoritas, como esquiar, patinar, caminar y jugar al golf.

«Los efectos secundarios de las células CAR T dificultan la algunos pacientes que tienen otros problemas médicos para recibir estos tratamientos», dijo Reagan. «Sin embargo, la investigación está progresando y estamos tratando de desarrollar formas de administrar este tipo de terapias de manera más segura y con mayor eficacia».

Brophy recibió el tratamiento en octubre de 2018 y le está yendo bien.

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«Mantener la esperanza es importante», dijo Brophy. «Es un viejo adagio, pero en realidad se trata de la familia y los amigos, estar allí y estar presente. Esas son cosas en las que me he centrado mucho más».

Wilmot ha estado a la vanguardia de este tipo de inmunoterapia. desde 2016, cuando fue seleccionado como sitio nacional para llevar a cabo un ensayo clínico temprano que evaluaba la terapia de células T con CAR en pacientes con linfoma difuso de células B grandes. Un año después, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó el tratamiento de células T con CAR, llamado Yescarta, para esa enfermedad. Yescarta fue desarrollado por Kite Pharma, una empresa de Gilead. Después de la aprobación de la FDA, Wilmot nuevamente fue uno de los primeros sitios en el mundo en ofrecer el tratamiento a pacientes de linfoma que califican fuera del entorno del ensayo clínico. Kite financió el estudio NEJM.

Recientemente, Wilmot amplió sus estudios de células CAR T para pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA), linfoma indolente y está planeando un ensayo para la leucemia linfocítica crónica.

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La mayoría de los pacientes respondieron en el ensayo de células T con CAR para el linfoma de células del manto. Más información: Michael Wang et al. Terapia de células T con CAR KTE-X19 en linfoma de células del manto en recaída o refractario, New England Journal of Medicine (2020). DOI: 10.1056/NEJMoa1914347 Información de la revista: New England Journal of Medicine

Proporcionado por el Centro Médico de la Universidad de Rochester Cita: Una historia de dos médicos y un innovador tratamiento contra el cáncer (3 de abril de 2020) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-04-tale-doctors-groundbreaking-cancer-treatment.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.