Usando la nueva terapia MIS-C, el equipo trata con éxito a dos pacientes con síndrome inflamatorio multisistémico en niños
KJ Griffin fue uno de los niños que mejoró después de recibir su primera infusión de remestemcel-L en la Universidad Médica de Carolina del Sur. Crédito: Universidad Médica de Carolina del Sur, Sarah Pack
Un equipo de pediatras de la Universidad Médica de Carolina del Sur (MUSC) fue el primero en el país en inscribir a pacientes con síndrome inflamatorio multisistémico en niños (MIS-C), un pero complicación potencialmente mortal de COVID-19, en un ensayo de remestemcel-L. Esta terapia celular en investigación, desarrollada y fabricada por Mesoblast, Nueva York, Nueva York, había demostrado previamente ser segura y eficaz para otras afecciones inflamatorias. El equipo de MUSC informa en Pediatrics que los dos niños inscritos hasta ahora mostraron una mejora significativa dentro de las 24 horas posteriores a la administración de remestemcel-L.
«Si bien a muchas personas les parece que la COVID no es un gran problema en los niños, esta posible complicación, aunque rara, es muy, muy grave», dijo la doctora en enfermedades infecciosas pediátricas de MUSC Children’s Health, Allison Eckard, MD, quien dirige el juicio local. «En Carolina del Sur, hemos tenido más de 70 casos de MIS-C y una muerte. Eso es mucho más de lo que nos gustaría ver en niños».
Con demasiada frecuencia, MIS-C no se reconoce hasta que los niños ya están gravemente enfermos.
«La parte complicada de MIS-C es que, en muchos casos, las familias no saben que los niños alguna vez tuvieron COVID porque, en general, los niños tienen síntomas muy leves». síntomas», dijo Eckard.
MIS-C también se puede pasar por alto porque sus síntomas son vagos, por lo que puede confundirse fácilmente con otras enfermedades.
Aunque la causa de MIS-C C es desconocido, Eckard especula que la reacción del cuerpo al COVID-19 probablemente desencadene una cascada de inflamación descontrolada.
«Aunque la inflamación tiene un papel que desempeñar en el cuerpo, la inflamación excesiva es mala y causa daño a los órganos , insuficiencia orgánica y muchas otras complicaciones», dijo.
El estándar de atención actual para MIS-C no es específico. Consiste en usar esteroides o anticuerpos derivados del plasma donado para rechazar todos los aspectos del sistema inmunológico.
«El tratamiento novedoso que estamos usando es un poco más específico», dijo Eckard.
Remestemcel-L es una terapia celular derivada de un tipo especial de célula que se forma en la médula ósea.
«Se sabe que estas células de la médula ósea, donadas por adultos sanos, reducen la inflamación», dijo Eckard. Pueden dirigirse a las partes específicas del sistema inmunitario que son más relevantes para MIS-C.
Las células también pueden mejorar el revestimiento interno de los vasos sanguíneos, centrándose en las lesiones más graves y potencialmente prolongadas. efectos a largo plazo de MIS-C: compromiso cardíaco y cardiovascular. Remestemcel-L mejora la presión arterial y el flujo de sangre hacia donde debe estar.
«Dependemos del corazón para bombear sangre adecuadamente a todos los demás órganos», dijo Eckard. «Lo mismo se aplica a los vasos sanguíneos y al sistema cardiovascular. Cuando no funcionan correctamente, su cuerpo no puede bombear sangre de manera efectiva a los órganos vitales».
Ya se han realizado estudios a nivel nacional sobre el uso de remestemcel-L para tratar la enfermedad de injerto contra huésped en niños, una condición que puede desarrollarse después de recibir un trasplante de médula ósea, y MUSC participó en algunos de ellos. Otros estudios también han evaluado su utilidad para el tratamiento de complicaciones cardíacas en adultos. Sin embargo, MUSC es la única institución hasta el momento que utiliza remestemcel-L para MIS-C.
«En pediatría siempre nos preocupamos por la seguridad de las nuevas terapias. Pero debido a nuestra experiencia aquí en MUSC con cientos de niños inscritos en un ensayo de remestemcel-L para la enfermedad de injerto contra huésped, nos sentimos muy bien acerca de su perfil de seguridad», dijo Eckard.
Hasta ahora, dos niños han sido inscritos en el ensayo y tratado con remestemcel-L. Se eligieron porque todavía tenían inflamación subyacente y disfunción cardíaca a pesar de haber recibido la terapia estándar. Eckard espera que la terapia en investigación ayude a proteger a estos niños de complicaciones cardiovasculares a largo plazo.
«Las personas siempre dudan mucho en probar cosas nuevas si creen que la terapia actual está funcionando. Pero lo que les digo a es decir, no conocemos los efectos a largo plazo de MIS-C», dijo Eckard.
Aunque es demasiado pronto para saber si la nueva terapia protegerá contra las complicaciones a largo plazo, Eckard se siente alentado por los efectos a corto plazo de la terapia, que se informaron en el artículo de Pediatrics.
«Hubo algunas mejoras dramáticas dentro de las 24 horas posteriores a la administración del tratamiento en ambos niños, y eso es lo que nos obligó a publicar esos dos casos», dijo Eckard.
El ensayo remestemcel-L para uso en MIS-C tiene como objetivo inscribir a 50 niños con disfunción cardíaca en todo el país. Si el tratamiento en investigación resulta eficaz para tratar el MIS-C, también podría estudiarse en niños con otros síndromes inflamatorios.
Los estudios futuros tendrán como objetivo determinar si la administración de remestemcel-L es la única responsable de la mejoría. de pacientes o si aún necesita administrarse con anticuerpos plasmáticos, que es el estándar de atención actual pero más costoso. Las terapias estándar actuales también tienen efectos secundarios no deseados que podrían evitarse si se usa remestemcel-L en su lugar.
«Queremos que las personas sean más conscientes de la afección, pero también queremos mostrar personas que hemos tenido éxito con esta terapia, en términos de seguridad y eficacia, y alentar a otros a considerar usarla en sus propias instituciones», dijo Eckard.
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Siga las últimas noticias sobre el brote de coronavirus (COVID-19) Más información: Allison Ross Eckard et al, Remestemcel-L Therapy for COVID-19-Associated Multisystem Inflammatory Síndrome en Niños, Pediatría (2021). DOI: 10.1542/peds.2020-046573 Información de la revista: Pediatrics
Proporcionado por la Universidad Médica de Carolina del Sur Cita: Usando la nueva terapia MIS-C, el equipo trata con éxito dos pacientes con síndrome inflamatorio multisistémico en niños (11 de marzo de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-03-mis-c-therapy-team-successfully-patients.html Este documento está sujeto a los derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.